Ferring und Rebiotix präsentieren bei der Digestive Disease Week® (DDW) positive Zwischenergebnisse einer offenen Phase-3-Studie zum Mikrobiota-basierten Lebend-Biotherapeutikum RBX2660

• Zwischenanalyse der Phase-3-PUNCH™ CD3-Open-Label-Studie (OLS) zeigt positive Wirksamkeit und konsistente Sicherheit von RBX2660 über einen Zeitraum von bis zu sechs Monaten bei Patienten mit rezidivierenden Clostridioides-difficile-Infektionen (C. difficile) und erweitert die robuste Evidenz des größten klinischen Entwicklungsprogramms für mikrobiombasierte Therapeutika
• Erweiterte Einschlusskriterien erlauben die Aufnahme von Patienten mit einer typischen C. difficile-Infektion, darunter Fälle mit der Begleitdiagnose einer entzündlichen Darmerkrankung (IBD) oder eines Reizdarmsyndroms (IBS)
• Eine weitere Datenpräsentation, die die verheerenden Auswirkungen von Sepsis – einer möglichen Komplikation der C. difficile-Infektion – anhand einer Analyse von fast 500.000 US-Medicare-Ansprüchen zeigt, wurde ebenfalls bei der DDW vorgestellt

SAINT-PREX, Schweiz, und ROSEVILLE, Minnesota, USA--(BUSINESS WIRE)--Ferring Pharmaceuticals und Rebiotix, ein Ferring-Unternehmen, haben heute die erste Präsentation von Zwischenergebnissen einer offenen Phase-3-Studie angekündigt, die vielversprechende Wirksamkeits- und Sicherheitstrends des auf Mikrobiota basierenden Lebend-Biotherapeutikums RBX2660 bei der Reduzierung von rezidivierenden Infektionen mit Clostridioides difficile (C. difficile) über einen Behandlungszeitraum von sechs Monaten aufzeigen und die vorherigen Ergebnisse des umfangreichen klinischen Entwicklungsprogramms von RBX2660 bestätigen. In die Studie wurden auch Patienten aufgenommen, bei denen Komorbitäten wie entzündliche Darmerkrankungen (IBD) und Reizdarmsyndrom (IBS) diagnostiziert wurden. Die teilnehmenden Patienten sind weitgehend repräsentativ für die Patienten mit rezidivierenden C. difficile-Infektionen, die Ärzte täglich behandelt. Die Ergebnisse wurden bei der Digestive Disease Week^® (DDW) 2021 vorgestellt, die in diesem Jahr virtuell vom 21. bis 23. Mai stattfindet.

„Diese Daten sind bedeutsam, weil die Zulassungskriterien für solche Studien oft zu eng gefasst sind und Patienten mit potenziell irreführenden Komorbiditäten ausschließen. Für die PUNCH-CD3-Open-Label-Studie waren die Zulassungskriterien hingegen weniger restriktiv, was der gängigen klinischen Praxis entspricht“, so Colleen Kraft, MD, MSc, Associate Professor, Division of Infectious Diseases, Emory University School of Medicine, Atlanta, US-Bundesstaat Georgia, und vortragende Autorin. „Diese Zwischenanalyse bestätigt die Sicherheit und Wirksamkeit von RBX2660 bei der Reduzierung von CDI-Rezidiven in einer Patientenpopulation, die für die tägliche klinische Praxis repräsentativ ist, einschließlich von Patienten mit einer Begleitdiagnose von IBD und/oder IBS. Die beobachtete Wirksamkeit und Sicherheit ist auch mit anderen Studien zu RBX2660 konsistent. Die auch nach sechs Monaten fortbestehende Wirksamkeit deutet zudem auf einen möglichen Langzeitnutzen hin.”

Zum Zeitpunkt der Zwischenanalyse waren 75 % der Teilnehmer, deren Behandlungsergebnisse analysiert wurden (n=60), nach 8 Wochen ohne C. difficile-Infektion. Unter den Patienten mit erfolgreichem Behandlungsergebnis, die außerdem die sechsmonatige Nachbeobachtung erreichten (n=27), blieben 74 % symptomfrei. Etwa die Hälfte (49 %) der Patienten berichtete über therapiebedingte unerwünschte Ereignisse (TEAE). Die häufigsten TEAE waren gastrointestinale Ereignisse von leichter bis moderater Ausprägung. Diese vorläufigen Ergebnisse basieren auf den Daten der randomisierten, placebokontrollierten Phase-3-Studie PUNCH™ CD3, die am 21. Mai auf der DDW vorgestellt wurden.

Das RBX2660-Programm ist das umfangreichste und robusteste klinische Programm, das jemals auf dem Gebiet der mikrobiombasierten Therapeutika durchgeführt wurde, und umfasst sechs Studien mit mehr als 1.000 Patienten. Neben den 6-Monats-Interimsdaten zu Wirksamkeit und Sicherheit, die während der offenen Studie PUNCH CD3 erhoben wurde, zeigten die doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-2-Studie (PUNCH CD2) und die offene Phase-2-Studie (PUNCH Open Label) ein klinisches Ansprechen bis zu zwei Jahre nach der Behandlung.

„Unser klinisches Programm ist das einzige, das in sechs klinischen Studien konsistente Belege für die Wirksamkeit und Sicherheit von RBX2660 liefert“, kommentiert Ken Blount, Chief Scientific Officer, Rebiotix und Vice President of Microbiome Research, Ferring Pharmaceuticals. „Die Zwischenergebnisse der offenen Studie PUNCH CD3, an der auch rCDI-Patienten teilnehmen, die Ärzte in ihrer täglichen klinischen Praxis behandeln, untermauern die konsistente Sicherheit von RBX2660, die wir im Verlauf dieses Entwicklungsprogramms beobachtet haben. Unserer Überzeugung nach könnte RBX2660 Zehntausenden von Menschen helfen, die jedes Jahr an einer wiederkehrenden C. difficile-Infektion leiden – diese Daten liefern einen robusten Nachweis für das Potenzial von RBX2660.“

Retrospektive Studie zeigt verheerende medizinische und finanzielle Folgen von Sepsen bei CDI-Patienten
Zusätzlich zu den Ergebnissen der Open-Label-Studie PUNCH CD3 präsentierte Ferring ein zweites Poster, das die Sterberate, die Nutzung medizinischer Ressourcen sowie die Behandlungskosten bei US-amerikanischen Medicare-Patienten mit primärer CDI (pCDI) und rCDI mit und ohne Sepsis vergleicht. Eine Sepsis ist ein lebensbedrohlicher medizinischer Notfall, der durch die extreme Reaktion des Körpers auf eine Infektion verursacht wird und eine häufige Komplikation bei Patienten mit C. difficile-Infektion darstellt. Insgesamt trat eine Sepsis bei 41 % aller Patienten auf und betraf häufiger Patienten mit rCDI als Patienten mit pCDI (45,1 % bzw. 39,2 %). Patienten mit Sepsis verstarben mit höherer Wahrscheinlichkeit als Patienten ohne Sepsis (57,7 % bzw. 32,4 %).

Unter den Todesfällen wurden Patienten mit C. difficile-Infektion und Sepsis, insbesondere solche mit rCDI, wesentlich häufiger intensivmedizinisch behandelt und wiesen längere Krankenhausaufenthalte und höhere Behandlungskosten auf als Patienten mit C. difficile-Infektion ohne Sepsis. Die Ergebnisse im Einzelnen:

• Intensivmedizinische Behandlung: (pCDI: 29 % bzw. 15 %; rCDI: 65 % bzw. 34 %)
• Krankenhausaufenthalte (pCDI: 12 bzw. 10 Tage; rCDI: 12 bzw. 9 Tage)
• Behandlungskosten (pCDI: 34.841 USD bzw. 22.753 USD; rCDI: 42.269 USD bzw. 25.047 USD)

Die Behandlungskosten von Patienten mit Sepsis, die überlebten, waren niedriger, wiesen aber ein ähnliches Muster im Vergleich zu denen ohne Sepsis auf (pCDI: 10.093 USD bzw. 4.930 USD; rCDI: 12.013 USD bzw. 5.707 USD).

„Diese Daten zeigen, dass rezidivierende C. difficile-Infektionen und dadurch entstehende Komplikationen wie Sepsis gravierende Folgen für die Patienten mit potenziell tödlichem Ausgang haben und eine erhebliche Belastung für das gesamte Gesundheitssystem darstellen“, so James Tursi, MD, Chief Scientific Officer, Ferring Pharmaceuticals USA. „Daher besteht ein dringender Handlungsbedarf, um den hartnäckigen Kreislauf dieser rezidivierenden Erkrankung zu stoppen. Wir werden die Forschung weiter vorantreiben, die ein umfassenderes Verständnis der Schwere der C. difficile-Infektion ermöglicht, um die Lebensqualität der betroffenen Patienten zu verbessern.“

Über RBX2660
RBX2660 ist ein potenzielles First-in-Class-, mikrobiombasiertes Lebend-Biotherapeutikum, das mit dem Ziel untersucht wird, ein breites Spektrum an unterschiedlichen Mikroorganismen in den Darm einzubringen, um das Auftreten einer rezidivierenden C. difficile-Infektion zu reduzieren. RBX2660 hat von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Fast-Track-, Orphan- und Breakthrough-Therapy-Status erhalten. Das zulassungsrelevante Phase-III-Programm baut auf der Forschung von fast einem Jahrzehnt auf und umfasst klinische Daten und Mikrobiom-Daten, die in über sechs kontrollierten klinischen Studien mit mehr als 1.000 Patienten gesammelt wurden.

Über das Mikrobiom und die C. difficile -Infektion
Das Mikrobiom ist eine hochdiverse mikrobielle Gemeinschaft, die eine wesentliche Rolle für die menschliche Gesundheit spielt. Es gibt immer mehr Belege dafür, dass bei einer Störung der Zusammensetzung und/oder Diversität des Darmmikrobioms ein erhöhtes Risiko für schwerwiegende Erkrankungen besteht – wie etwa eine C. difficile-Infektion.

C. difficile ist ein Bakterium, das lähmende Symptome wie schweren Durchfall, Fieber, Empfindlichkeit oder Schmerzen des Magens, Appetitlosigkeit, Übelkeit und Kolitis (eine Entzündung des Dickdarms) hervorruft.¹ Schätzungen zufolge verursacht eine C. difficile-Infektion allein in den USA jährlich bis zu einer halben Million Erkrankungen und Tausende von Todesfällen und wird von der CDC als dringende Bedrohung für die öffentliche Gesundheit angesehen und kann zu schweren Komplikationen führen, einschließlich Krankenhausaufenthalten, Operationen, Sepsis und Tod.^1,2C. difficile -Infektionen sind häufig der Beginn eines Teufelskreises von Rezidiven, die eine erhebliche Belastung für Patienten und das Gesundheitssystem darstellen.^3,4 Der Einsatz von Antibiotika stört nachweislich die Ökologie des Darmmikrobioms und ist ein vorherrschender Risikofaktor für ein C. difficile -Rezidiv, das bei bis zu 35 % der Patienten nach der Erstdiagnose einer C. difficile -Infektion auftritt.^5,6,7 Es wird geschätzt, dass nach dem ersten Rezidiv bis zu 60 % der Patienten ein weiteres Rezidiv entwickeln.⁸

Über Ferring Pharmaceuticals
Ferring Pharmaceuticals ist ein forschungsorientiertes biopharmazeutisches Spezialunternehmen, das sich dafür einsetzt, Menschen auf der ganzen Welt bei der Familiengründung und einer besseren Lebensführung zu unterstützen. Ferring hat seinen Hauptsitz in Saint-Prex, Schweiz, und ist führend in der Reproduktionsmedizin und der Gesundheit von Müttern sowie in Spezialgebieten der Gastroenterologie und Urologie. Ferring entwickelt seit über 50 Jahren Behandlungen für Mütter und Babys und verfügt über ein Portfolio, das Behandlungen von der Empfängnis bis zur Geburt abdeckt. Das 1950 gegründete Privatunternehmen Ferring beschäftigt heute weltweit rund 6.500 Mitarbeiter, hat eigene operative Tochtergesellschaften in fast 60 Ländern und vertreibt seine Produkte in 110 Ländern. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.ferring.com. Folgen Sie uns auf Twitter, Facebook, Instagram, LinkedIn und YouTube.

Ferring widmet sich der Erforschung des entscheidenden Zusammenhangs zwischen dem Mikrobiom und der menschlichen Gesundheit, beginnend mit der Bedrohung durch wiederkehrende C. difficile-Infektionen. Mit der Übernahme von Rebiotix im Jahr 2018 und mehreren anderen Allianzen ist Ferring weltweit führend in der Mikrobiom-Forschung und entwickelt neuartige mikrobiombasierte Therapeutika, um wichtige ungedeckte Bedürfnisse zu adressieren und Menschen ein besseres Leben zu ermöglichen. Verbinden Sie sich mit uns auf unseren speziellen Informationskanälen zur Entwicklung von Mikrobiom-Therapeutika auf Twitter und LinkedIn.

Über Rebiotix
Rebiotix Inc, ein Ferring Company, ist ein in der späten klinischen Entwicklungsphase tätiges Mikrobiom-Unternehmen, das sich darauf konzentriert, die Kraft des menschlichen Mikrobioms zu nutzen, um die Behandlung schwieriger Krankheiten zu revolutionieren. Rebiotix verfügt über eine vielfältige Pipeline von Prüfpräparaten, die auf seiner bahnbrechenden, auf Mikrobiota basierenden MRT™-Wirkstoffplattform aufbauen. Die Plattform besteht aus Arzneimittelprüftechnologien, die darauf ausgelegt sind, das menschliche Mikrobiom potenziell zu rehabilitieren, indem ein breites Konsortium von lebenden Mikroben in den Darmtrakt des Patienten eingebracht wird. Weitere Informationen über Rebiotix und seine Pipeline von auf das menschliche Mikrobiom ausgerichteten Therapien für verschiedene Krankheitszustände finden Sie unter www.rebiotix.com, oder folgen Sie uns auf Twitter, Facebook, LinkedIn und YouTube.

Über die DDW
Digestive Disease Week^® (DDW) ist die größte internationale Zusammenkunft von Ärzten, Forschern und Akademikern aus den Bereichen Gastroenterologie, Hepatologie, Endoskopie und gastrointestinale Chirurgie. Die DDW wird gemeinsam von der American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD), dem American Gastroenterological Association (AGA) Institute, der American Society for Gastrointestinal Endoscopy (ASGE) und der Society for Surgery of the Alimentary Tract (SSAT) gesponsert und findet vom 21. bis 23. Mai 2021 als vollständig virtuelle Tagung statt. Auf der Tagung werden mehr als 2.000 Beiträge und Hunderte von Vorträgen zu den neuesten Fortschritten in der GI-Forschung, Medizin und Technologie präsentiert. Weitere Informationen finden Sie unter www.ddw.org.

Quellenangaben:

1. Centers for Disease Control and Prevention. What Is C. Diff? 17. Dez. 2018. Verfügbar unter: https://www.cdc.gov/cdiff/what-is.html.
2. Centers for Disease Control and Prevention. Biggest Threats and Data, 14 Nov. 2019. Verfügbar unter: https://www.cdc.gov/drugresistance/biggest-threats.html.
3. Centers for Disease Control and Prevention. 24. Juni 2020. Verfügbar unter: https://www.cdc.gov/drugresistance/pdf/threats-report/clostridioides-difficile-508.pdf.
4. Feuerstadt P, et al. J Med Econ. 2020;23(6):603-609.
5. Lessa FC, Mu Y, Bamberg WM, et al. Burden of Clostridium difficile infection in the United States. N Engl J Med. 2015;372(9):825-834.
6. Cornely OA, et al. Treatment of First Recurrence of Clostridium difficile Infection: Fidaxomicin Versus Vancomycin. Clinical Infectious Diseases. 2012;55(S2):S154–61.
7. Langdon A, Crook N, Dantas G. The effects of antibiotics on the microbiome throughout development and alternative approaches for therapeutic modulation. Genome Med. 2016;8(1):39.
8. Leong C, Zelenitsky S. Treatment strategies for recurrent Clostridium difficile infection. Can J Hosp Pharm. 2013;66(6):361-368.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.