Medsenic宣布,Arscimed®治療慢性移植物抗宿主疾病(cGvHD)的II期臨床研究取得陽性結果

  • 中至重度cGvHD患者接受Arscimed®(三氧化二砷)靜脈給藥、療程一個月,6個月時臨床有效性達75%,令人印象深刻
  • 達到主要有效性終點:6個月時完全或部分疾病緩解、12個月時持續緩解
  • 大幅減少皮質類固醇用藥

(Graphic: Business Wire)

法國斯特拉斯堡--()--(美國商業資訊)--Medsenic是一家臨床階段生物製藥公司,致力於發現和開發砷鹽的新適應症和劑型,用於治療重症自體免疫疾病。公司今天宣布,其先導產品三氧化二砷靜脈內製劑Arscimed®治療慢性移植物抗宿主疾病(GvHD)患者的II期臨床研究GMED-16-001取得陽性結果。

Medsenic總裁、共同創辦人François Rieger教授表示:「上述優異結果是cGvHD患者處治中向前邁出的重要一步,cGvHD是一種罕見、複雜且極具致殘性的自體免疫疾病,全球受累患者超過4萬人,目前尚無令人滿意的治療藥物。本研究資料證實,我們的產品Arscimed®作為一種新型選擇性免疫抑制/抗炎藥有望用於治療cGvHD。我們期待在III期研究中確認其有效性以及對改善GvHD患者生活品質的顯著影響。

這項前瞻性II期多中心、非隨機研究的主要終點是改善治療反應,即GvHD診斷後6個月,經Arscimed®聯合prednisone及聯合或不聯合環孢黴素治療,獲得完全或部分疾病緩解

21例中至重度慢性GvHD患者每天接受Medsenic的三氧化二砷藥物靜脈輸注一線治療,療程4周。首次輸注後6周觀察到初步改善。該階段可開始降低prednisone初始劑量1毫克/千克/天(標準治療聯合或不聯合環孢黴素),以期達到完全緩解後停用皮質類固醇。三氧化二砷治療的主要優勢是能移除皮質類固醇用藥

6個月隨訪時,21例患者中有15例達到研究主要終點,臨床有效率為75%(95%確切CI:[50.9%;91.3%])。治療後12個月時,患者全數持續緩解,證實了這一極其鼓舞人心的結果

關於Arscimed®

Arscimed®的活性藥物成分(API)是三氧化二砷。Medsenic運用其專長開發和製造三氧化二砷IV針劑劑型。三氧化二砷屬於新的藥物類別,能夠從根本上修飾自體免疫級聯反應,並恢復免疫系統的正常,而不會引起非特異性免疫抑制。

三氧化二砷的主要作用是啟動活化的免疫細胞中一條強氧化應激誘導的通路,移除引起自體免疫反應的致病性免疫細胞的某些亞型。它還可抑制免疫疾病相關的異常生物學進程,例如促炎性細胞因子的過量生成。

關於cGvHD

cGvHD即慢性移植物抗宿主疾病,是骨髓移植,或更確切而言,同種異體造血幹細胞移植後發生的一種複雜的自體免疫反應,發病率占受治患者的30-60%。每年累及的人數,歐盟約為1.6萬人,美國和加拿大約為2萬人,故而被歸類為孤兒病。

移植後,供體免疫功能細胞常觸發抵抗受者(稱為「宿主」)的免疫反應。它們會將受者自體的抗原識別為外來抗原,並試圖摧毀之。因此,供體的T細胞可攻擊宿主的組織和器官。甚至在免疫學上非常接近的供體與宿主之間也能觀察到該現象。該病仍是血液腫瘤學移植治療的主要障礙。所謂的急性GvHD發生在移植後數周內。一段時間後,該反應的性質可改變,顯示出自體免疫疾病的特徵。cGvHD可變為慢性,伴持續加重,常無法透過傳統免疫抑制藥物控制,預後差,因此可能致命。這就是為什麼迫切需要新藥的原因。

關於 Medsenic

Medsenic一直在創新和探究三氧化二砷能否用於治療若干種自體免疫疾病,目前正在歐洲推展臨床研究。

公司由François Rieger教授和Véronique Pomi-Schneiter於2010年創立,前者是CNRS前研究總監,在國際上發表過170多篇科學論文,後者是一家人力資源、傳播和發展策略顧問公司的創辦人、前經理。在一個高層次科學委員會(主席是2011年諾貝爾醫學獎得主、先天免疫學專家Jules Hoffmann)的贊助和私人投資者堅實核心的支持下,Medsenic透過Cap Innov'Est、Fa Dièse和CNRS Innovation SA等機構投資人的資金支援在2016年加快了其發展。

www.medsenic.com

免責聲明:本公告之原文版本乃官方授權版本。譯文僅供方便瞭解之用,煩請參照原文,原文版本乃唯一具法律效力之版本。

Contacts

MEDSENIC
Véronique Pomi,營運長
veronique.pomi@medsenic.com
+33 6 35 46 32 66

媒體關係 - NewCap
Annie-Florence Loyer
afloyer@newcap.fr
+33 6 88 20 35 59

Contacts

MEDSENIC
Véronique Pomi,營運長
veronique.pomi@medsenic.com
+33 6 35 46 32 66

媒體關係 - NewCap
Annie-Florence Loyer
afloyer@newcap.fr
+33 6 88 20 35 59