Approbation par Santé Canada de BRUKINSA® (zanubrutinib) pour le traitement de la macroglobulinémie de Waldenström

  • L’approbation repose sur l’essai de phase III ASPEN comparant BRUKINSA à l’ibrutinib
  • Cela correspond à la première approbation réglementaire de BRUKINSA pour le traitement de la macroglobulinémie de Waldenström et la première approbation de BeiGene au Canada

CAMBRIDGE, Mass. & BEIJING--()--BeiGene, Ltd. (NASDAQ: BGNE; HKEX: 06160), une société de biotechnologie au stade commercial axée sur le développement et la commercialisation de médicaments novateurs, a annoncé aujourd’hui que BRUKINSA® (zanubrutinib) avait été approuvé par Santé Canada pour le traitement des patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström (MW).

« BRUKINSA est in un inhibiteur de BTK hautement sélectif conçu pour entraîner une réponse profonde et durable chez les patients atteints de tumeurs malignes hématologiques tout en réduisant la fréquence de certains effets indésirables. Avec l’approbation d’aujourd’hui, nous nous réjouissons de mettre à la disposition des Canadiens touchés par la MW cet inhibiteur de BTK, potentiellement le meilleur de sa classe », a indiqué Josh Neiman, directeur commercial de BeiGene pour l’Amérique du Nord et l’Europe. « Nous avons à cœur de travailler à assurer l’accès des patients au Canada et d’apporter BRUKINSA aux patients dans d’autres marchés dans le monde. »

« La MW est une maladie rare associée à une morbidité considérable. Les inhibiteurs de BTK ont fait progresser le traitement de la MW, cependant, les patients n’obtiennent pas tous une réponse favorable et l’intolérance en raison de ses effets indésirables continue d’être un problème, en particulier chez les patients âgés », a indiqué Christine Chen, M.D., Med, FRCPC, professeure agrégée à l’Université de Toronto et chercheure principale au Princess Margaret Cancer Centre. « Les résultats de l’essai ASPEN soulignent le potentiel du zanubrutinib à apporter un bienfait clinique, avec des avantages sur le plan de l’innocuité, offrant un nouvel espoir aux patients atteints de MW. »

« La Fondation Canadienne de Macroglobulinémie de Waldenström (WMFC) est ravie de l’approbation de BRUKINSA (zanubrutinib) par Santé Canada pour le traitement pour la MW. C’est une avancée importante pour offrir aux patients canadiens une variété d'options de qualité. Comme l'ont démontré les résultats de l’essai ASPEN, BRUKINSA démontre le potentiel d'améliorer les résultats du traitement pour les patients canadiens », a affirmé Paul Kitchen, président du conseil d'administration de la WMFC.

Suite à l’obtention du statut d’examen prioritaire en septembre 2020, l’approbation par Santé Canada de BRUKINSA repose sur les résultats de l’efficacité de l’essai clinique ASPEN, un essai de phase III à répartition aléatoire, ouvert et multicentrique (NCT03053440) ayant comparé BRUKINSA à l’ibrutinib chez des patients atteints de MW récidivante/réfractaire (R/R) ou jamais traitée auparavant (JT) et porteurs d’une mutation MYD88 (MYD88MUT). Dans l’essai ASPEN, BRUKINSA a été associé à des taux de très bonne réponse partielle (TBRP) numériquement supérieurs et à un profil d’innocuité favorable comparativement à l’ibrutinib, bien que le principal critère d’évaluation de supériorité statistique en lien avec la réponse profonde (TBRP ou supérieure) n’ait pas été atteint.

Tel qu’évalué par un comité d’examen indépendant (CEI) par adaptation des critères de réponse mis à jour lors du sixième congrès international de la macroglobulinémie de Waldenström (IWWM), le taux combiné de réponse complète (CR) et de TBRP dans la population en intention de traiter (ITT) était de 28,4% avec BRUKINSA (IC à 95%: 20, 38), comparativement à 19,2% avec l’ibrutinib (IC à 95%: 12, 28).1

Dans l’étude ASPEN, sur les 101 patients atteints de MW répartis aléatoirement et traités par BRUKINSA, quatre pour cent ont abandonné le traitement en raison de événements  indésirables, notamment une cardiomégalie, une neutropénie, un myélome plasmocytaire et une hémorragie sous-durale. Il s’est produit des événements  indésirables ayant entraîné une réduction de la dose chez 14% des patients, les plus fréquentes étant la neutropénie (3,0%) et la diarrhée (2,0%).1

Le profil global d’innocuité de BRUKINSA repose sur les données groupées de 779 patients atteints de cancers touchant les lymphocytes B et traités avec BRUKINSA dans des études cliniques. Les réactions indésirables les plus fréquentes (≥ 10%) avec BRUKINSA étaient la neutropénie, la thrombocytopénie, l’infection des voies respiratoires supérieures, l’anémie, l’éruption cutanée, la douleur musculosquelettique, la diarrhée, la toux, la contusion, la pneumonie (termes regroupés), l’infection des voies urinaires, l’hémorragie (termes regroupés) et l’hématurie. Les réactions indésirables graves les plus fréquentes (≥ 2%) étaient la pneumonie (10,0%) et l’hémorragie (2,1%).1

La dose quotidienne totale recommandée de BRUKINSA est de 320 mg. BRUKINSA devrait être disponible au Canada dans les semaines à venir.

À propos de la macroglobulinémie de Waldenström

La macroglobulinémie de Waldenström (MW) est un lymphome à lymphocytes B indolent qui représente moins de deux pour cent des cas de lymphome non hodgkinien (LNH). La maladie touche généralement des patients âgés et est principalement observée dans la moelle osseuse, bien que les ganglions lymphatiques et la rate puissent être touchés.2 Au Canada et aux États-Unis, le taux d’incidence de la MW est d’environ cinq cas par millions de personnes par année.3

Au sujet de l’essai ASPEN

L’essai clinique de phase III à répartition aléatoire, ouvert et multicentrique ASPEN (NCT03053440) comparait le zanubrutinib et l’ibrutinib chez les personnes atteintes de macroglobulinémie de Waldenström récidivante/réfractaire (R/R) ou jamais traitée auparavant (JT). L’objectif principal était d’établir la supériorité du zanubrutinib par rapport à l’ibrutinib, tel que démontrée par la proportion de personnes obtenant une réponse complète (RC) ou une très bonne réponse partielle (TBRP). Les critères d’évaluation secondaires comprenaient le taux de réponse majeure, la durée de la réponse et la survie sans progression, de même que l’innocuité, mesurée par l’incidence, le moment d’apparition et la gravité des effets indésirables survenant en cours de traitement. Les populations des analyses prédéfinies pour l’essai comprenaient la population globale (n = 201) et les patients R/R (n = 164). Les critères d’évaluation exploratoires comprenaient des mesures de la qualité de vie.

L’étude comprend deux cohortes, une cohorte répartie aléatoirement (cohorte 1) comprenant 201 patients porteurs d’une mutation MYD8et une cohorte non répartie aléatoirement (cohorte 2) dans laquelle 28 patients porteurs de MYD88 de type sauvage (MYD88WT) ont reçu le zanubrutinib parce qu’ils avaient obtenu par le passé une réponse insuffisante au traitement par ibrutinib.

La cohorte 1 répartie aléatoirement comprenait 102 patients (dont 83 patients atteints de MW récidivante ou réfractaire [R/R] et 19 patients jamais traités auparavant [JT]) dans le groupe zanubrutinib et 99 patients (dont 81 patients R/R et 18 patients JT) dans le groupe ibrutinib.

Les patients du groupe zanubrutinib recevaient le zanubrutinib à raison de 160 mg deux fois par jour (2 f.p.j.) et ceux du groupe ibrutinib recevaient 420 mg d’ibrutinib une fois par jour (1 f.p.j.).

Les résultats de la cohorte 2, présentés lors du 24e congrès de l’European Hematology Association (EHA), ont montré un taux de réponse globale (TRG) de 80,8 %, un taux de réponse majeure (TRM; réponse partielle ou supérieure) de 53,8 % et un taux de TBRP de 23,1 %.

Au sujet de BRUKINSA® (zanubrutinib)

BRUKINSA (zanubrutinib) est une petite molécule inhibitrice de la tyrosine kinase de Bruton découverte par les scientifiques de BeiGene et qui est évaluée actuellement à l’échelle mondiale dans le cadre d’un vaste programme d’études cliniques pivot en monothérapie et en association avec d’autres traitements dans différentes tumeurs malignes à cellules B.

BRUKINSA est approuvé dans les indications et les régions suivantes :

  • Pour le traitement du lymphome à cellules du manteau (LCM) chez les patients adultes ayant reçu au moins un traitement auparavant (États-Unis, novembre 2019)*;
  • Pour le traitement du LCM chez les patients adultes ayant reçu au moins un traitement auparavant (Chine, juin 2020)**;
  • Pour le traitement de la leucémie lymphoïde chronique ou le petit lymphome lymphocytaire (LLC/PLL) chez les patients adultes ayant reçu au moins un traitement auparavant (Chine, juin 2020)**;
  • Pour le traitement du LCM récidivant ou réfractaire (Émirats arabes unis, février 2021); et
  • Pour le traitement de la macroglobulinémie de Waldenström (MW) chez les patients adultes (Canada, mars 2021).

Au Canada, une présentation de drogue nouvelle pour BRUKINSA pour le traitement des patients atteints de LMC ayant reçu au moins un traitement auparavant a été acceptéeet est actuellement à l’étude. Actuellement, plus de 20 demandes de mise en marché pour BRUKINSA ont été soumises, couvrant plus de 40 pays et régions dans le monde, y compris les États-Unis, la Chine et l’Union Européenne.

* Cette indication a été approuvée selon un processus d’approbation accélérée sur la base du taux de réponse globale. Le maintien de l’approbation pour cette indication pourrait dépendre de la vérification et de la description du bienfait clinique dans le cadre d’un essai de confirmation.

** Cette indication a été approuvée en vertu d’une autorisation conditionnelle. L’approbation complète pour cette indication pourrait dépendre des résultats d’un ou de plusieurs essais cliniques de confirmation contrôlés et à répartition aléatoire en cours.

À propos de BeiGene

BeiGene est une société de biotechnologie mondiale au stade commercial axée sur la découverte, le développement, la fabrication et la commercialisation de médicaments novateurs dans le but d’améliorer les résultats du traitement et l’accès pour les patients dans le monde entier. Nos quelque 5,400+ employés en Chine, aux États-Unis, en Australie, en Europe et ailleurs sont résolus à accélérer le développement d’un portefeuille divers de nouveaux agents thérapeutiques en développement. Nous commercialisons actuellement deux produits oncologiques découverts à l’interne : L’inhibiteur de BTK BRUKINSA® (zanubrutinib) aux États-Unis et en Chine, et un anticorps anti-PD-1, tislelizumab, en Chine. Nous commercialisons ou planifions de commercialiser en Chine d’autres produits oncologiques sous licence d’Amgen Inc., de Celgene Logistics Sàrl, une entreprise du groupe Bristol Myers Squibb (BMS), d’EUSA Pharma, et avons conclu une collaboration avec Novartis Pharma AG pour Novartis afin de développer et de commercialiser le tislelizumab en Amérique du Nord, en Europe et au Japon. Pour en apprendre davantage sur BeiGene, veuillez consulter le site www.beigene.ca et nous suivre sur Twitter à @BeiGeneUSA.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995 et d’autres lois fédérales sur les valeurs mobilières,

y compris des déclarations concernant le développement futur et la commercialisation potentielle de BRUKINSA au Canada et sur d’autres marchés, les projets visant à rendre BRUKINSA accessible aux patients au Canada et à le rendre disponible à un plus grand nombre de patients dans le monde, le potentiel de BRUKINSA à devenir le meilleur inhibiteur de BTK de sa catégorie, le potentiel du zanubrutinib à apporter un bénéfice clinique amélioré avec des avantages en termes d’innocuité et l’opportunité commerciale potentielle pour BRUKINSA. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués dans les déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, notamment la capacité de BeiGene à démontrer l’efficacité et l’innocuité de ses médicaments candidats; les résultats cliniques de ses médicaments candidats, qui peuvent ne pas appuyer la poursuite du développement ou l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché; les mesures prises par les organismes de réglementation, qui peuvent influer sur le lancement, le calendrier et le déroulement des essais cliniques et l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché; la capacité de BeiGene à assurer le succès commercial de ses produits commercialisés et de ses médicaments candidats, s’ils sont approuvés; la capacité de BeiGene à obtenir et à maintenir la protection de la propriété intellectuelle pour ses médicaments et sa technologie; la dépendance de BeiGene à l’égard de tiers pour le développement et la fabrication de médicaments et d’autres services; l’historique d’exploitation limité de BeiGene et la capacité de BeiGene à obtenir un financement supplémentaire pour ses opérations et à mener à bien le développement et la commercialisation de ses médicaments candidats; les répercussions de la pandémie de COVID-19 sur le développement clinique, les opérations commerciales et autres activités de la société, ainsi que les risques plus amplement décrits dans la section intitulée « Facteurs de risque » du dernier rapport annuel de BeiGene sur le formulaire 10-K, ainsi que les discussions sur les risques potentiels, les incertitudes et d’autres facteurs importants dans les dépôts ultérieurs de BeiGene auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. Tous les renseignements contenus dans ce communiqué de presse sont à jour à la date du présent communiqué, et BeiGene ne s’engage aucunement à mettre à jour ces renseignements, sauf si la loi l’exige.

1UKINSA (zanubrutinib) Monographie canadienne du produit. Mars 2021.
2mphoma Research Foundation. Disponible à l’adresse https://lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/wm/. Consulté en décembre 2020.
3ldenstrom’s Macroglobulinemia Foundation of Canada. https://wmfc.ca/what-we-do/what-is-wm/.

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Release Summary

Health Canada Approves BRUKINSA® (Zanubrutinib) for the Treatment of Waldenström’s Macroglobulinemia

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