Publicación de los datos finales del estudio NuProtect sobre la inmunogenicidad de Nuwiq® en pacientes con hemofilia A grave que no han recibido tratamiento previo

LACHEN, Suiza--()--Octapharma acaba de anunciar que los resultados finales del estudio NuProtect sobre la inmunogenicidad de Nuwiq® en pacientes con hemofilia A grave no tratados previamente (PNTP) se han publicado en la prestigiosa revista médica Thrombosis and Haemostasis [Liesner RJ et al. “Simoctocog Alfa (Nuwiq®) in Previously Untreated Patients with Severe Haemophilia A: Final Results of the NuProtect Study” https://www.thieme-connect.com/products/ejournals/abstract/10.1055/s-0040-1722623].

El estudio NuProtect (NCT01712438; EudraCT 2012-002554-23) fue un estudio de fase III, prospectivo, multinacional, abierto y sin controles que se inició en marzo de 2013 para evaluar la inmunogenicidad, la eficacia y la seguridad de Nuwiq®. Se incluyeron pacientes de cualquier edad y origen étnico en 38 centros de 17 países, a los que se les realizó el seguimiento durante 100 días de exposición o hasta 5 años. Con la inscripción de 110 pacientes, el estudio NuProtect fue el mayor estudio clínico realizado para investigar un solo producto en verdaderos PNTP.

De los 105 PNTP con hemofilia A grave en situación de evaluación que recibieron Nuwiq® para la prevención y el tratamiento de las hemorragias:

  • el 16,2 % (17/105) desarrollaron inhibidores en títulos elevados;
  • el 10,5 % (11/105) desarrollaron inhibidores en títulos bajos, y en cinco de ellos su aparición fue transitoria;
  • el 26,7 % (28/105) desarrollaron inhibidores.

«El estudio NuProtect demostró un bajo riesgo de desarrollo de inhibidores en los PNTP que iniciaban el tratamiento con Nuwiq®», comentó el Dr. Ri Liesner, investigador coordinador del estudio NuProtect y médico clínico del Great Ormond Street Hospital for Children de Londres, Reino Unido. «Estos datos indican que Nuwiq® puede ser una opción muy interesante para las personas recién diagnosticadas con hemofilia A grave, que son niños pequeños y representan un subconjunto de pacientes vulnerables».

El desarrollo de inhibidores del factor VIII (FVIII) de reemplazo es una preocupación tanto para los médicos, como para los pacientes y sus familias, sobre todo al inicio del tratamiento. Los inhibidores hacen que la terapia con FVIII sea ineficaz y limitan las opciones de tratamiento.

Con estos datos, se complementa la abundante experiencia clínica en pacientes con hemofilia A que reciben Nuwiq® para el tratamiento y la prevención de hemorragias.

«El desarrollo de Nuwiq® se realizó en una línea celular humana con el objetivo de minimizar el riesgo de aparición de inhibidores en los PNTP», explicó Larisa Belyanskaya, directora de la Unidad de negocio internacional Hematología de Octapharma. «Nos complace poder compartir estos datos positivos, ya que reflejan esta intención y esperamos que contribuyan a abordar este importante desafío en materia de tratamiento».

«Somos plenamente conscientes de que los pacientes con hemofilia A se enfrentan a toda una vida de decisiones sobre el tratamiento», comentó Olaf Walter, miembro del directorio de Octapharma. «Estos datos ponen de manifiesto el potencial de Nuwiq® para llevar tranquilidad a los pacientes con hemofilia A y a sus familias al iniciar su tratamiento. Esta publicación nos acerca al objetivo de Octapharma de ayudar a que todos los pacientes puedan llevar una vida sana».

A principios de este año, la FDA aprobó la inclusión de los datos de inmunogenicidad del estudio NuProtect en la Información de prescripción de Nuwiq®. Está previsto presentar otras publicaciones sobre más análisis del estudio NuProtect.

El profesor Anthony Chan, coautor de la publicación y catedrático de Pediatría de la Universidad McMaster (Canadá), declaró: «Mi felicitación y agradecimiento a Octapharma por desarrollar Nuwiq, patrocinar el ensayo y proporcionar una magnífica terapia para los pacientes con hemofilia A».

Octapharma también desea agradecer a todos los centros participantes, así como a los pacientes y sus cuidadores, su contribución al estudio.

Acerca de Nuwiq®

Nuwiq® (simoctocog alfa) es una proteína del factor VIII recombinante de cuarta generación (rFVIII), producida en una línea celular humana sin modificación química ni fusión con ninguna otra proteína1. Se cultiva sin aditivos de origen humano o animal, carece de epítopos de proteínas antigénicas no humanas y tiene una gran afinidad con el factor von Willebrand1. El tratamiento Nuwiq® se evaluó en siete ensayos clínicos completos donde se incluyó a 201 pacientes previamente tratados (PPT; 190 personas) con hemofilia A grave, entre ellos 59 niños1. Nuwiq® está disponible en presentaciones de 250 UI, 500 UI, 1000 UI, 2000 UI, 2500 UI, 3000 UI y 4000 UI2. Nuwiq® está aprobado para utilizarse en el tratamiento y la profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita de FVIII) en todos los grupos etarios2.

1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.
2. Resumen de las características del producto Nuwiq®.

Acerca de la hemofilia A

La hemofilia A es un trastorno hemorrágico hereditario ligado al cromosoma X, cuya causa es una deficiencia de factor VIII (FVIII) que, si se deja sin tratamiento, puede provocar hemorragias en músculos y articulaciones y, como consecuencia, artropatía y morbilidad grave. El trastorno afecta aproximadamente a uno de cada 10 000 hombres en todo el mundo. La profilaxis con terapia de reemplazo de FVIII reduce el número de episodios hemorrágicos y el riesgo de artropatía permanente.

Acerca de Octapharma

Octapharma, con sede en Lachen, Suiza, es uno de los principales productores de proteína humana del mundo y se dedica al desarrollo, la producción y la comercialización de proteínas humanas de primera calidad, tanto de plasma humano como de líneas celulares humanas.

Octapharma emplea a más de 9000 personas en todo el mundo para apoyar el tratamiento de pacientes en 118 países con productos en tres áreas terapéuticas: hematología, inmunoterapia y terapia intensiva.

Octapharma, que cuenta con siete centros de I+D y seis plantas de fabricación de última tecnología en Alemania, Austria, Francia, México y Suecia, se encarga además de la gestión de más de 160 centros de donación de plasma en Europa y Estados Unidos.

El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única versión del texto que tendrá un efecto legal.

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