Shape Therapeutics推出AAVid™衣壳发现平台和新型组织特异性AAV变异识别，解决基因治疗根本性的投药挑战

关键信息：

• AAVid^TM平台在单次活动中可筛选超过10亿个独特AAV衣壳变异的大样本多样性文库，以实现最佳的趋向性和可制造性。
• ShapeTX证实了新型趋肝型AAV5变异的识别。
• ShapeTX副总裁、研究主管David J. Huss博士在2020年12月1-3日召开的第二届RNA编辑峰会上呈报数据。

 

西雅图--(BUSINESS WIRE)--(美国商业资讯)--拥有行业领先的RNA靶向技术平台的下一代基因治疗公司Shape Therapeutics, Inc. (ShapeTX)今天宣布推出AAVid^TM衣壳发现平台，并发布来自一次非人类灵长类选择活动的首个AAV5变异文库的结果。

AAVid^TM衣壳发现平台采用非随机突变适应性来创建数十亿个独特AAV变异的大样本衣壳文库，用于直接转入NHP的在体生物选择。通过结合尖端DNA合成、先进的合成生物学、下一代序列条形码和机器学习算法，ShapeTX生成业界领先的文库规模和多样性，从而能够开发出同类最佳的人用治疗药物。

ShapeTX总裁兼首席执行官Francois Vigneault博士表示：“野生型第一代AAV正在实现基因治疗的最新进展，但受到临床毒性的困扰，部分原因在于缺乏组织特异性，导致需要高剂量。我们的AAVid^TM平台通过创建具有特异性、组织趋向性的新型衣壳变异解决了该问题。过去三年我们一直保持低调，同时在开发卓越的AAV平台技术，我们很高兴宣布，我们拥有同类最佳的AAV变异。今天，我们宣布推出新型趋肝型AAV5变异，更多成果敬请期待。”

副总裁、研究主管David J. Huss博士补充道：“在AAV衣壳/靶细胞界面上进行探索的巨大结构空间需要巨大的文库规模和多样性，而迄今为止，仅用文库规模在数万至数百万之间的衣壳对其进行过探测。我们ShapeTX着手创建一个卓越的AAV衣壳发现平台，其文库规模达到数十亿个独特变异，从而最大化新型病毒/靶细胞相互作用的机会。”2020年12月2日，Huss博士在第二届RNA编辑峰会上呈报该平台的详情。

关于Shape Therapeutics, Inc

Shape Therapeutics是一家生物技术公司，开发治疗世界上最具挑战性的疾病的下一代RNA靶向治疗药物。ShapeTX技术平台包括：能实现提早终止密码子通读的专利抑制子tRNA技术RNAskip™；采用作用于RNA的内源性腺苷脱氨酶(ADAR)的精准RNA编辑技术RNAfix^TM；可生产高度特异性、组织趋向性AAV的下一代基因工程腺相关病毒(AAV)平台AAVid^TM。ShapeTX平台的功能在于重新定向我们细胞中已存在的细胞机制，从而避免其他当代编辑技术所见的免疫原性和DNA损伤风险。ShapeTX致力于数据驱动的科学进步、充满热情的众生、向患者提供终身治愈的使命。重塑生活！

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