Takeda annonce une désignation de traitement révolutionnaire de la FDA pour mobocertinib (TAK-788) dans le traitement de patients atteints d'un CPNPC avec insertions de l'exon 20 de l'EGFR

– Cette désignation représente une avancée positive pour une population unique de patients nécessitant des options thérapeutiques ciblées

CAMBRIDGE, Massachusetts & OSAKA, Japon--()--Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) ("Takeda") annonce ce jour que l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a accordé la désignation de traitement révolutionnaire à son médicament expérimental - le mobocertinib (TAK-788) - pour le traitement de patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) avec insertions de l'exon 20 du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR), dont la maladie a progressé pendant ou après une chimiothérapie à base de platine. Il n'existe actuellement pas de thérapie approuvée conçue pour traiter cette forme spécifique de CPNPC. Le mobocertinib est un inhibiteur de la tyrosine kinase (ITK) à petites cellules conçu pour cibler de manière sélective les insertions de l'exon 20 dans le gène de l'EGFR et l'EGFR 2 humain (HER2).

La désignation de traitement révolutionnaire se base sur le taux de réponse globale (TRG) et les avantages à long terme observés chez les patients ayant participé à une étude de Phase 1/2 évaluant l'innocuité et l'efficacité du mobocertinib chez des patients atteints d'un CPNPC localement avancé ou métastatique dont les tumeurs comportent des insertions de l'exon 20 de l'EGFR, et qui ont précédemment suivi une chimiothérapie systémique. L'obtention de cette désignation représente une avancée potentielle pour les patients ne disposant d'aucune thérapie ciblée et dont les options thérapeutiques actuelles apportent des avantages limités.

"Nous sommes heureux que la FDA a reconnu le potentiel thérapeutique que mobocertinib offre aux patients atteints d'un CPNPC avec insertions de l'exon 20 de l'EGFR qui ont un besoin urgent d'options thérapeutiques efficaces", déclare Christopher Arendt, chef de l'unité des thérapies oncologiques de Takeda. "Chez Takeda, nous nous engageons à développer des médicaments novateurs contre les maladies difficiles à traiter. L'obtention de la désignation de traitement révolutionnaire pour mobocertinib est un pas supplémentaire pour modifier l'actuelle norme de soins pour cette population mal desservie."

"Bien que la plupart des mutations de l'EGFR peuvent être ciblées par les ITK actuellement disponibles, les personnes présentant des insertions de l'exon 20 sont souvent en situation de souffrance et se sentent oubliées car les inhibiteurs de l'EGFR disponibles ne fonctionnent pas bien pour leur cancer", déclare Jill Feldman, patiente atteinte d'un cancer du poumon, défenseure des patients et cofondatrice d'EGFR Resisters. "Nous sommes encouragés par le potentiel de ce traitement à allonger la vie des personnes ne disposant d'aucune option thérapeutique approuvée pour cibler leur maladie."

La désignation de traitement révolutionnaire de la FDA est accordée pour accélérer le développement et l'évaluation de médicaments expérimentaux destinés à traiter des affections graves ou mortelles. Les agents disposant de cette désignation ont montré une preuve clinique préliminaire indiquant que le médicament pourrait représenter une amélioration substantielle par rapport aux thérapies actuelles au niveau d'un ou plusieurs critères cliniques pertinents.

Takeda présentera pour la première fois le développement du mobocertinib, y compris la première divulgation publique de sa structure, lors de la première assemblée annuelle virtuelle de l'American Association for Cancer Research (AACR) durant une session "New Drugs on the Horizon", le mardi 28 avril, de 11h14 à 11h34 ET.

À propos du CPNPC avec insertions de l'exon 20 de l'EGFR

Le CPNPC est la forme la plus commune de cancer du poumon, représentant environ 85% des 1,8 million de nouveaux cas de cancer du poumon diagnostiqués chaque année dans le monde, selon l'Organisation mondiale de la santé.1,2 Les patients avec des insertions de l'exon 20 de l'EGFR représentent seulement entre 1 et 2% des patients atteints de CPNPC.3,4 Cette maladie présente un pronostic plus défavorable que d'autres mutations de l'EGFR étant donné qu'il n'existe actuellement pas de thérapies approuvées par la FDA contre les mutations de l'exon 20, et les ITK de l'EGFR et les chimiothérapies actuellement disponibles apportent peu d'avantages pour ces patients.

À propos de mobocertinib (TAK-788)

Mobocertinib est un puissant ITK à petites cellules, spécifiquement conçu pour cibler de manière sélective les insertions de l'exon 20 de l'EGFR et de HER2. En 2019, la FDA a accordé au mobocertinib la désignation de médicament orphelin pour le traitement du cancer du poumon avec des mutations HER2 ou des mutations EGFR, y compris les insertions de l'exon 20.

Les résultats de l'essai de Phase 1/2 en cours sur le mobocertinib, qui évalue l'efficacité et l'innocuité de mobocertinib à dose quotidienne unique de 160 mg chez des patients précédemment traités avec insertions dans l'exon 20 de l'EGFR, ont démontré pour mobocertinib une survie sans progression (SSP) médiane de 7,3 mois et un taux de réponse globale (TRG) confirmé de 43% (n=12/28) chez des patients atteints d'un CPNPC localement avancé ou métastatique avec insertions de l'exon 20 d'EGFR. Le profil d'innocuité de mobocertinib était gérable (N= 72). Les événements indésirables liés au traitement les plus communs étaient la diarrhée (85%), la nausée (43%), l'éruption cutanée (36%), les vomissements (29%) et la diminution de l'appétit (25%). Ces résultats ont été présentés lors de l'assemblée annuelle 2019 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO).

Le programme de développement de mobocertinib, commencé dans la population de patients atteints d’un CPNPC, devrait être étendu à d’autres populations mal desservies présentant d’autres types de tumeurs. Mobocertinib est un médicament expérimental dont l’efficacité et l’innocuité n’ont pas été établies.

Engagement de Takeda dans le domaine du cancer du poumon

Takeda s'engage à diversifier les options thérapeutiques contre le CPNPC ALK+ et le CPNPC avec mutation de l’EGFR/HER2. Nos programmes exhaustifs comprennent les essais cliniques suivants pour continuer à répondre aux besoins non satisfaits des personnes atteintes d'un cancer du poumon:

Mobocertinib:

  • Étude de Phase 1/2 évaluant l'innocuité, la pharmacocinétique et l'activité antitumorale de mobocertinib, un inhibiteur de l’EGFR/HER2, par voie orale chez les patients atteints d'un CPNPC. Cet essai a terminé son recrutement.
  • Groupe de prolongation pivot EXCLAIM de Phase 2 de l'essai de Phase 1/2, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de mobocertinib à une dose quotidienne unique de 160 mg chez les patients précédemment traités qui présentent des mutations d’insertion dans l'exon 20 de l’EGFR. Cet essai a terminé son recrutement.
  • Étude EXCLAIM 2 de Phase 3, mondiale et randomisée, évaluant l'efficacité de mobocertinib en tant que traitement de première intention en comparaison à une chimiothérapie en doublet à base de platine chez des patients naïfs de traitement atteints d'un CPNPC localement avancé ou métastatique dont les tumeurs comportent des mutations d’insertion dans l'exon 20 de l'EGFR. Cet essai est actuellement en phase de recrutement.
  • Étude de Phase 1, ouverte, multicentrique et à dose croissante évaluant l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de mobocertinib chez des patients japonais atteints d'un CPNPC localement avancé ou métastatique. Cet essai a terminé son recrutement.
  • Étude J-EXCLAIM de Phase 2, ouverte et multicentrique, évaluant l'efficacité de mobocertinib en tant que traitement de première intention chez des patients japonais atteints d'un CPNPC localement avancé ou métastatique dont les tumeurs comportent des mutations d’insertion dans l'exon 20 de l'EGFR. Cet essai est actuellement en phase de recrutement.
  • Étude de Phase 1, ouverte et multicentrique sur l'interaction médicament-médicament de mobocertinib et de midazolam, un substrat du CYP3A sensible, chez les patients atteints d'un CPNPC en phase avancée. Cet essai est actuellement en phase de recrutement.

ALUNBRIG, un ITK de prochaine génération conçu pour cibler et inhiber les altérations moléculaires ALK:

  • Essai de Phase 1/2 visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'activité antitumorale préliminaire d'ALUNBRIG. Cet essai a terminé son recrutement.
  • Essai pivot ALTA de Phase 2 évaluant l'efficacité et l'innocuité d'ALUNBRIG avec deux posologies chez les patients atteints d'un CPNPC ALK+ localement avancé ou métastatique ayant progressé durant le traitement au crizotinib. Cet essai a terminé son recrutement.
  • Essai ALTA-1L de Phase 3, mondial et randomisé, évaluant l'efficacité et l'innocuité d'ALUNBRIG en comparaison au crizotinib chez les patients atteints d'un CPNPC ALK+, localement avancé ou métastatique, n'ayant pas encore reçu de traitement avec un inhibiteur de l'ALK. Cet essai a terminé son recrutement.
  • Essai J-ALTA de Phase 2, à groupe unique et multicentrique, chez des patients japonais atteints d'un CPNPC ALK+, et ciblant les patients ayant présenté une progression de la maladie pendant la prise d'alectinib. Cet essai a terminé son recrutement.
  • Essai ALTA 2 de Phase 2 mondial et à groupe unique évaluant ALUNBRIG chez les patients atteints d'un CPNPC ALK+ avancé dont la maladie a progressé durant la prise d'alectinib ou de ceritinib. Cet essai a terminé son recrutement.
  • Essai ALTA 3 de Phase 3, mondial et randomisé, comparant l'efficacité et l'innocuité d'ALUNBRIG par rapport à l'alectinib chez les participants atteints d'un CPNPC ALK+ dont la maladie a progressé durant la prise de crizotinib. Cet essai est actuellement en phase de recrutement.

Pour des renseignements supplémentaires relatifs aux essais cliniques sur mobocertinib et ALUNBRIG, veuillez visiter www.clinicaltrials.gov.

L'engagement de Takeda en oncologie

Notre principale mission en R&D est de fournir de nouveaux médicaments aux patients atteints de cancer dans le monde entier grâce à notre engagement scientifique, à nos innovations révolutionnaires et à notre passion pour l'amélioration de la vie des patients. Que ce soit avec nos thérapies d'hématologie, notre solide portefeuille de projets, ou nos médicaments contre les tumeurs solides, nous cherchons à rester à la fois innovants et compétitifs pour fournir aux patients les traitements dont ils ont besoin. Pour plus d'information, veuillez consulter le site www.takedaoncology.com.

À propos de Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) est un leader biopharmaceutique mondial axé sur la R&D et fondé sur des valeurs. Basée au Japon, la société s'engage à améliorer la santé et l'avenir des patients en traduisant la science en médicaments innovants. Takeda concentre ses efforts de R&D sur quatre domaines thérapeutiques: l’oncologie, les maladies rares, les neurosciences et la gastroentérologie (GI). Nous réalisons par ailleurs des investissements de R&D ciblés dans les thérapies dérivées du plasma et les vaccins. Nous nous concentrons sur le développement de médicaments très innovants qui contribuent à faire une différence dans la vie des personnes en repoussant les limites des nouvelles options de traitement et en tirant profit de notre moteur de R&D collaboratif perfectionné et de nos capacités pour créer un robuste pipeline aux modalités diverses. Nos employés s'engagent à améliorer la qualité de vie des patients et à travailler avec nos partenaires dans le secteur de la santé dans environ 80 pays.

Pour de plus amples renseignements, veuillez visiter https://www.takeda.com.

Avis important

Aux fins du présent avis, le terme "communiqué de presse" désigne le présent document, toute présentation orale, toute séance de questions-réponses, et tout matériel écrit ou oral, discutés ou distribués par Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") et ayant trait au présent communiqué. Le présent communiqué (y compris tout compte-rendu oral et toute séance de questions et réponses en connexion avec ce dernier) n’est pas censé constituer, représenter ou faire partie et ne constitue pas, ne représente pas ni ne fait partie d’une quelconque offre, invitation ou sollicitation d’offre d’achat, d’acquisition, de souscription, d’échange, de vente ou de cession de valeurs mobilières ou la sollicitation d’un vote ou d’une approbation dans une juridiction quelconque. Aucune action ou autre valeur mobilière n’est offerte au public par le biais du présent communiqué. Aucune offre de valeurs mobilières ne sera faite aux États-Unis, sauf dans le cas d’un enregistrement en vertu du U.S. Securities Act de 1933, et ses amendements, ou d’une dispense de celle-ci. Le présent communiqué de presse (ainsi que les autres informations pouvant être fournies au destinataire) est fourni à condition d'être utilisé par le destinataire uniquement à des fins d’information (et non pour l’évaluation d’un investissement, d’une acquisition, d’une cession ou de toute autre transaction). Tout manquement à ces restrictions pourra constituer une violation des lois applicables sur les valeurs mobilières.

Les sociétés dans lesquelles Takeda possède, directement ou indirectement, des investissements constituent des entités distinctes. Dans le présent communiqué, à des fins pratiques, « Takeda » est parfois utilisée pour faire référence à Takeda et à ses filiales en général. De même, les termes « nous » et « notre » sont également utilisés comme référence aux filiales en général ou aux personnes travaillant pour elles. Ces expressions sont également utilisées lorsqu’il n’est pas utile d’identifier la ou les société(s) concernée(s).

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse et tous les documents distribués en relation avec celui-ci sont susceptibles de contenir des énoncés prospectifs, des idées ou des avis concernant les activités, le positionnement et les résultats des opérations futurs de Takeda, dont des estimations, prévisions, objectifs et plans. Les énoncés prospectifs incluent souvent, mais sans s'y limiter, des termes tels que "cible, planifie, pense que, espère, continue, s’attend à, ambitionne, prévoit, s’assure que, anticipe, estime, projette", l’emploi de verbes au futur ou au conditionnel, de mots ou termes de nature similaire ou leur formulation négative. Ces déclarations se basent sur des hypothèses relatives à plusieurs facteurs importants qui pourraient provoquer une différence substantielle entre les résultats réels et ceux exprimés ou sous-entendus dans les énoncés prospectifs, notamment: le contexte économique entourant les activités mondiales de Takeda, dont la situation économique générale au Japon et aux États-Unis; les pressions et avancées de la concurrence; les changements des lois et réglementations en vigueur; la réussite ou l’échec des programmes de développement de produits; les décisions des autorités de réglementation et le calendrier de celles-ci; les fluctuations des taux d'intérêt et de change; les réclamations et préoccupations concernant l’innocuité ou l’efficacité des produits commercialisés ou des produits candidats; l'impact de crises sanitaires, comme la pandémie de coronavirus, sur Takeda et ses clients et fournisseurs, y compris les gouvernements étrangers des pays dans lesquels Takeda évolue, ou sur d'autres aspects de ses activités; le calendrier et l'impact des efforts d'intégration post-fusion pour les sociétés acquises; la capacité à céder des actifs ne faisant pas partie des opérations essentielles de Takeda et le calendrier des cessions en question; ainsi que d’autres facteurs identifiés dans le dernier rapport annuel de Takeda sur formulaire Form 20-F et les autres rapports de Takeda déposés auprès de la commission américaine des valeurs mobilières et boursières (SEC), disponibles sur le site de Takeda à l'adresse https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ ou sur www.sec.gov. Takeda rejette toute obligation de mise à jour des énoncés prospectifs contenus dans le présent communiqué de presse ou d'autres énoncés prospectifs qu’elle est susceptible de formuler, sauf dans les cas requis par la loi ou la réglementation boursière. Les performances passées ne sont pas un indicateur des résultats futurs et les résultats de Takeda figurant dans le présent communiqué de presse pourraient ne pas être représentatifs de ses résultats futurs, et ne sont pas une estimation, une prévision ou une projection de ceux-ci.

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1 Organisation mondiale de la santé. Dernières données mondiales sur la cancer. https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf. Consultées le 11 mai 2019.
2 American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.
3 Riess, Jonathan W. Diverse EGFR Exon 20 Insertions and Co-Occurring Molecular Alterations Identified by Comprehensive Genomic Profiling of NSCLC. https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext. Consulté le 7 avril 2020.
4 Fang, Wenfeng. BMC Cancer. EGFR exon 20 insertion mutations and response to osimertinib in non-small-cell lung cancer. https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0. Consulté le 7 avril 2020.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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