Takeda anuncia la designación de la FDA de Estados Unidos de terapia innovadora para mobocertinib (TAK-788) en el tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón no microcítico con mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR

– La designación representa un progreso positivo para una población única de pacientes que necesita opciones de tratamiento dirigido

CAMBRIDGE, Mass. & OSAKA, Japón--()--Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) (“Takeda”) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (Food and Drug Administration, FDA) otorgó la designación de terapia innovadora al fármaco en investigación llamado mobocertinib (TAK-788) en el tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC, por sus siglas en inglés) metastásico con mutaciones de inserción en el exón 20 del receptor de factor de crecimiento epidérmico (EGFR) que presentan progresión de la enfermedad durante o después de quimioterapia basada en platino. Actualmente, no existen terapias aprobadas diseñadas para tratar esta forma específica de NSCLC. Mobocertinib es un inhibidor de la tirosina quinasa (TKI, por sus siglas en inglés) de molécula pequeña diseñado para dirigirse en forma selectiva a las mutaciones de inserción en el exón 20 de EGFR del EGFR 2 humano (HER2, por su siglas en inglés).

La designación de terapia innovadora se basa en la tasa de respuesta global (TRG) y el beneficio a largo plazo observado en pacientes que presentaron respuesta en un estudio de fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de mobocertinib en pacientes con NSCLC metastásico o avanzado en forma local con tumores que albergan mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR y recibieron tratamiento previo con quimioterapia sistémica. Esto indica un potencial avance en abordar las necesidades de pacientes para quienes no existen terapias dirigidas y las presentes opciones de tratamiento proporcionan un beneficio limitado.

“Estamos muy complacidos con el reconocimiento de la FDA respecto al potencial terapéutico que ofrece mobocertinib a pacientes con NSCLC con mutación de inserción en el exón 20 del EGFR que necesitan desesperadamente opciones de tratamiento efectivo”, comentó Christopher Arendt, Jefe de la Unidad del Área de Tratamiento Oncológico de Takeda. “En Takeda, nos comprometemos a desarrollar medicamentos novedosos para enfermedades difíciles de tratar. El otorgamiento de la designación de terapia innovadora para mobocertinib es un paso adelante en nuestros esfuerzos para ayudar a cambiar el tratamiento de referencia actual para esta población desatendida”.

“Si bien la mayoría de las mutaciones del EGFR pueden tratarse con TKI actualmente disponibles, las personas con mutaciones de inserción en el exón 20 con frecuencia sufren y se sienten olvidadas dado que los inhibidores del EGFR disponibles no son totalmente efectivos para su cáncer”, señaló Jill Feldman, paciente de cáncer de pulmón, defensor y cofundador de EGFR Resisters. “Estamos muy entusiasmados con el potencial de este tratamiento para alargar las vidas de personas que no tienen opciones de tratamiento aprobados para su enfermedad”.

La designación de terapia innovadora de la FDA de EE. UU. se otorga para acelerar el desarrollo y la revisión regulatoria de fármacos en investigación destinados a tratar enfermedades graves o potencialmente mortales. Los agentes con esta designación demostraron evidencia clínica preliminar que indica que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial respecto a terapias existentes en uno o más criterios de valoración clínicamente significativos.

Por primera vez, Takeda presentará el desarrollo de mobocertinib, incluida la primera divulgación pública de la estructura, durante la Primera Reunión Anual Virtual de la American Association for Cancer Research (AACR) en "New Drugs on the Horizon" (Nuevos fármacos en el horizonte), una sesión a realizarse el martes 28 de abril, de 11:14 a 11:34 a. m. (hora del este)

Acerca del NSCLC con mutación de inserción en el exón 20 del EGFR

El NSCLC es la forma más frecuente de cáncer de pulmón, que representa aproximadamente el 85 % de 1,8 millones de nuevos casos estimados de cáncer de pulmón que se diagnostican cada año en todo el mundo, según la Organización Mundial de la Salud.1,2 Los pacientes con mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR totalizan solo entre un 1 y 2 % de los pacientes con NSCLC.3,4 Esta enfermedad tiene un peor pronóstico que otras mutaciones del EGFR dado que en la actualidad no existen terapias aprobadas por la FDA que traten las mutaciones en el exón 20, y las TKI del EGFR y quimioterapias proporcionan beneficios limitados para estos pacientes.

Acerca de mobocertinib (TAK-788)

Mobocertinib es una TKI potente, de molécula pequeña, específicamente diseñada para dirigir el tratamiento a las mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR y del HER2. En 2019, la FDA de EE. UU. otorgó la Designación de fármaco huérfano para el tratamiento de cáncer de pulmón con mutaciones del HER2 o del EGFR que incluyen mutaciones de inserción en el exón 20.

Resultados del ensayo de fase I/II en curso con mobocertinib, que evalúa la eficacia y la seguridad de mobocertinib de 160 mg una vez al día en pacientes tratados previamente con inserciones en el exón 20 del EGFR, demostró que mobocertinib presenta una tasa libre de progresión (TLP) mediana de 7,3 meses y una tasa de respuesta global (TRG) confirmada del 43 % (n=12/28) en pacientes con NSCLC locamente avanzado o metastásico con mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR. El perfil de seguridad de fue manejable (N= 72). Los eventos adversos (EA) más frecuentes relacionados con el tratamiento fueron diarrea (85 %), náuseas (43 %), erupción cutánea (36 %), vómitos (29 %) y disminución del apetito (25 %). Estos resultados se presentaron en la Reunión Anual de la American Society of Clinical Oncology (ASCO) de 2019.

El programa de desarrollo de mobocertinib comenzó en la población con NSCLC y se espera que se expanda a más poblaciones desatendidas con otros tipos de tumores. Mobocertinib es un fármaco en investigación para el cual aún no se estableció la eficacia y seguridad.

Takeda en el cáncer de pulmón

Takeda se dedica a ampliar las opciones de tratamiento en los entornos de tratamiento para NSCLC ALK+ y NSCLC con mutación en la inserción del EGFR/HER2. Nuestros programas integrales incluyen los siguientes ensayos clínicos para continuar abordando las necesidades insatisfechas de las personas que viven con cáncer de pulmón:

Mobocertinib:

  • Estudio de fase I/II que evalúa la seguridad, farmacocinética y actividad antitumoral de mobocertinib oral inhibidor del EGFR/HER2 en pacientes con NSCLC. Este ensayo completó la inscripción.
  • EXCLAIM de fase II, cohorte de extensión pivotal del ensayo fase I/II, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de mobocertinib por 160 mg una vez al día en pacientes tratados previamente con mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR. Este ensayo completó la inscripción.
  • Estudio EXCLAIM-2 de fase III, global y aleatorizado para evaluar la eficacia de mobocertinib como tratamiento de primera línea en comparación con quimioterapia combinada con platino en pacientes sin tratamiento previo con NSCLC metastásico o localmente avanzado con tumores que albergan mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR. La inscripción a este ensayo se encuentra abierta.
  • Estudio de fase I, de diseño abierto, multicéntrico, con dosis escalonadas que evalúa la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de mobocertinib en pacientes japoneses con NSCLC metastásico o localmente avanzado. Este ensayo completó la inscripción.
  • Estudio J-EXCLAIM de fase II, de diseño abierto, multicéntrico, que evalúa la eficacia de mobocertinib como tratamiento de primera línea en pacientes japoneses con NSCLC metastásico o localmente avanzado con tumores que albergan mutaciones de inserción en el exón 20 del EGFR. La inscripción a este ensayo se encuentra abierta.
  • Estudio de fase I, de diseño abierto, multicéntrico, con interacción de fármaco a fármaco de mobocertinib y midazolam, un sustrato sensible del CYP3A, en pacientes con NSCLC avanzado. La inscripción a este ensayo se encuentra abierta.

ALUNBRIG, una TKI de próxima generación diseñada para tratar e inhibir alteraciones moleculares de ALK:

  • Ensayo de fase I/II, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y actividad antitumoral preliminar de ALUNBRIG. Este ensayo completó la inscripción.
  • Ensayo ALTA pivotal de fase II, que investiga la eficacia y seguridad de ALUNBRIG en dos regímenes de dosificación con NSCLC ALK+ localmente avanzado o metastásico con progresión con crizotinib. Este ensayo completó la inscripción.
  • Ensayo ALTA-1L de fase III, global y aleatorizado que evalúa la eficacia y seguridad de ALUNBRIG en comparación con crizotinib en pacientes con NSCLC ALK+ localmente avanzado o metastásico que no recibieron tratamiento previo con un inhibidor de ALK. Este ensayo completó la inscripción.
  • Ensayo J-ALTA de fase II, de un solo grupo y multicéntrico en pacientes japoneses con NSCLC ALK+, orientado a pacientes con progresión con alectinib. Este ensayo completó la inscripción.
  • Ensayo ALTA 2 de fase II, global y de un solo grupo que evalúa ALUNBRIG en pacientes con NSCLC ALK+ avanzado que presentan progresión con alectinib o ceritinib. Este ensayo completó la inscripción.
  • Ensayo ALTA 3 de fase III, global y aleatorizado que compara la eficacia y la seguridad de ALUNBRIG frente a alectinib en pacientes con NSCLC ALK+ que presentan progresión con crizotinib. La inscripción a este ensayo se encuentra abierta.

Para obtener más información sobre los ensayos clínicos con mobocertinib y ALUNBRIG, visite www.clinicaltrials.gov.

Compromiso de Takeda con la oncología

Nuestra principal misión de I+D es proporcionar medicamentos novedosos a los pacientes con cáncer de todo el mundo a través de nuestro compromiso con la ciencia, la innovación y la pasión por mejorar la vida de los pacientes. Ya sea con nuestras terapias de hematología, nuestra completa línea de productos y medicamentos para tumores sólidos, nuestro objetivo es seguir siendo innovadores y competitivos para llevar a los pacientes los tratamientos que necesitan. Para obtener más información, visite www.takedaoncology.com.

Acerca de Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) es una compañía biofarmacéutica líder mundial impulsada por I+D y basada en valores, con sede en Japón. Su compromiso es brindar una mejor salud y un futuro más próspero a los pacientes al traducir la ciencia en medicamentos sumamente innovadores. Takeda concentra sus esfuerzos de I+D en cuatro áreas terapéuticas: oncología, enfermedades raras, neurociencias y gastroenterología. También invertimos en I+D orientado a terapias derivadas del plasma y vacunas. Nos centramos en el desarrollo de medicamentos altamente innovadores que contribuyan a lograr una diferencia en la vida de las personas al traspasar la frontera de las nuevas opciones de tratamiento y aprovechar nuestro motor mejorado y cooperativo de I+D y sus capacidades para crear una cartera sólida, de modalidades diversas. Nuestros empleados asumen el compromiso de mejorar la calidad de vida de los pacientes y colaborar con nuestros socios de la atención sanitaria en aproximadamente 80 países.

Para obtener más información, visite https://www.takeda.com.

Aviso importante

A los fines de este aviso, “comunicado de prensa” significa este documento, cualquier presentación oral, cualquier sesión de preguntas y respuestas y cualquier material escrito u oral discutido o distribuido por Takeda Pharmaceutical Company Limited (“Takeda”) con respecto a este lanzamiento. Este comunicado de prensa (que incluye cualquier sesión informativa oral y cualquier pregunta y respuesta en relación con él) no pretende, y no constituye, no representa ni forma parte de ninguna oferta, invitación o solicitud de ninguna oferta de compra, o en caso contrario, de adquirir, suscribirse, intercambiar, vender o disponer de ningún otro tipo de valores ni la solicitud de ningún voto ni aprobación en ninguna jurisdicción. No se ofrecen acciones ni otros valores al público mediante este comunicado de prensa. No se realizará ninguna oferta de valores en los Estados Unidos, excepto de conformidad con el registro bajo la Ley de Valores de los Estados Unidos de 1933, según su enmienda, o una exención de dichos valores. Este comunicado de prensa se proporciona (junto con cualquier información adicional que pueda proporcionarse al destinatario) con la condición de que sea utilizado por el destinatario solo con fines informativos (y no para la evaluación de ninguna inversión, adquisición, eliminación ni ninguna otra transacción). Cualquier incumplimiento de estas restricciones puede constituir una infracción a las leyes de valores vigentes.

Las empresas en las que Takeda posee inversiones directas e indirectas son entidades individuales. En este comunicado de prensa, “Takeda” se usa a veces por conveniencia y se hacen referencias a Takeda y a sus filiales en general. Del mismo modo, las palabras “nosotros” y “nuestro” también se usan para referirse a las filiales en general o para quienes trabajan para ellas. Estas expresiones también se usan sin fines útiles mediante la identificación de la empresa o empresas en particular.

Declaraciones prospectivas

El presente comunicado de prensa y cualquier material distribuido en relación con este puede contener declaraciones, creencias u opiniones prospectivas sobre el futuro negocio, la futura posición y los resultados de las operaciones de Takeda, por ejemplo, estimaciones, previsiones, objetivos y planes para Takeda. Sin limitación, las declaraciones prospectivas suelen incluir palabras de proyección futura como “pretende”, “planifica”, “cree”, “espera”, “continúa”, “prevé”, “apunta”, “piensa”, “hará”, “puede”, “debería”, “podría”, “anticipa”, “estima”, “proyecta” o palabras o términos similares o su forma negativa. Las declaraciones prospectivas de este documento se basan en las estimaciones y suposiciones sobre muchos factores importantes, incluidos los siguientes, que pueden causar que los resultados reales difieran sustancialmente de aquellos expresos o implícitos en las declaraciones prospectivas: las circunstancias económicas que rodean el negocio global de Takeda, incluidas las condiciones económicas generales en Japón y Estados Unidos; las presiones y desarrollos competitivos; las modificaciones en leyes y reglamentos vigentes; el éxito o fracaso de los programas de desarrollo de productos; las decisiones de las autoridades reguladoras y su propio calendario; las fluctuaciones en el interés y en los tipos de cambio; reclamaciones o preocupaciones con respecto a la seguridad o eficacia de los productos comercializados o candidatos a productos; el impacto en la crisis sanitaria, como la nueva pandemia de coronavirus, en Takeda, sus clientes y proveedores, inclusive gobiernos extranjeros en países donde opera Takeda, o en otros aspectos de su negocio; el calendario y el impacto de los esfuerzos de integración posteriores a la fusión con las empresas adquiridas; la capacidad de desinvertir activos que no son esenciales para las operaciones de Takeda y el calendario de cualquier desinversión de este tipo; y otros factores establecidos en la declaración de registro más reciente de Takeda del formulario 20-F del informe anual y demás informes de Takeda presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., disponibles en el sitio web de Takeda en: https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ o en www.sec.gov. Takeda no asume obligación alguna de actualizar las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa o cualquier otra declaración a futuro que pueda realizar, excepto cuando lo exija la ley o la norma de la bolsa de valores. El rendimiento pasado no es un indicador de resultados futuros; los resultados de Takeda en el presente comunicado de prensa pueden no ser indicativos, y no son una estimación, previsión o proyección de los resultados futuros de Takeda.

# # #

1 Organización Mundial de la Salud. Datos globales más recientes sobre el cáncer. https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf. Consultado el 11 de mayo de 2019.
2 American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.
3 Riess, Jonathan W. Diverse EGFR Exon 20 Insertions and Co-Occurring Molecular Alterations Identified by Comprehensive Genomic Profiling of NSCLC. https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext. Consultado del 7 de abril de 2020.
4 Fang, Wenfeng. BMC Cancer. EGFR exon 20 insertion mutations and response to osimertinib in non-small-cell lung cancer. https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0. Consultado el 7 de abril de 2020.

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