Aptorum Group ogłasza znaczny postęp w pracach nad kandydatem na lek repozycjonowany SACT-1 na nerwiaka zarodkowego, planując zgłoszenie IND w drugiej połowie 2020 roku

NOWY JORK--()--Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) („Aptorum Group”), spółka biofarmaceutyczna, której przedmiotem działalności jest opracowywanie nowatorskich leków w celu wychodzenia naprzeciw potrzebom medycznym na świecie, ogłosiła pozytywne dane dotyczące badań i prac nad kandydatem na lek repozycjonowany SACT-1 przeznaczony do leczenia nerwiaka zarodkowego – rzadkiego typu nowotworu dziecięcego występującego u niemowląt i małych dzieci. Po zakończeniu trwających prac walidacyjnych Aptorum Group planuje skorzystać ze ścieżki regulacyjnej 505(b)(2) i złożyć w drugiej połowie 2020 r. zgłoszenie IND (ang. Investigational New Drug) do amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) w celu dopuszczenia leku do fazy badań klinicznych.(1 )

SAC-1 jest pierwszym kandydatem na lek repozycjonowany, opracowanym w ramach platformy Smart-ACTTM, na której prowadzona jest systematyczna identyfikacja, repozycjonowanie i opracowywanie dostępnych i zatwierdzonych leków na potrzeby leczenia bardzo dużej grupy chorób rzadkich (liczącej ponad 7 tys. jednostek i stale poszerzanej).(2)

Za pośrednictwem tej platformy Aptorum Group chce przyspieszyć proces prac i badań klinicznych nad kandydatami na leki repozycjonowane, których bezpieczeństwo stosowania i dane dotyczące toksyczności zostały odpowiednio udokumentowane, w celu wyjścia naprzeciw potrzebom dynamicznie rosnącego rynku chorób rzadkich. Aptorum Group analizuje szereg obszarów chorób rzadkich, skupiając się m.in. na schorzeniach onkologicznych, autoimmunologicznych, metabolicznych i genetycznych.

Za pośrednictwem platformy Smart-ACTTM Aptorum udało się ustalić potencjalną skuteczność i rozpocząć prace nad nowym zastosowaniem SACT-1 w leczeniu nerwiaka zarodkowego. Nasze ostatnie badania wykazały skuteczność SACT-1 w zwalczaniu wielu linii komórkowych nerwiaka zarodkowego, z czego dwie zaliczają się do komórek z amplifikacją genu MYCN, które wiążą się z wysokim ryzykiem zachorowania na nerwiaka zarodkowego. Ponadto poprzez zastosowanie indeksu kombinacji jako miary ilościowej stopnia interakcji leków Aptorum Group zaobserwowała wysoki i stabilny synergizm pomiędzy SACT-1 a tradycyjną chemioterapią in vitro, co wskazuje na potencjalne wzmocnienie skuteczności/możliwość obniżenia dawek chemioterapeutyków. Co więcej, w przeprowadzonym niedawno badaniu stwierdziliśmy, że maksymalna dawka SACT-1 tolerowana przez badane gryzonie przekracza 400mg/kg. Profil bezpieczeństwa SACT-1 wypada bardzo korzystnie w porównaniu ze standardowymi chemioterapeutykami, takimi jak paklitaksel i cisplatyna, których maksymalna tolerowana dawka wynosi odpowiednio 20-30mg/kg(3) i 6mg/kg(4).

W nowym wydaniu SACT-1 jest preparatem pediatrycznym przynoszącym korzystniejsze efekty leczenia nerwiaka zarodkowego, na którego cierpią wyłącznie dzieci w wieku poniżej 5 lat. Na podstawie wewnętrznych analiz dostępnych danych dotyczących dopuszczonych produktów(5) ustalono również, że SACT-1 wykazuje dobrze udokumentowany profil bezpieczeństwa. Nie stwierdzono bowiem żadnych negatywnych zdarzeń związanych z dawkowaniem leku (w poprzednich badaniach klinicznych współczynnik zgonów przy dawce 150 mg/dziennie wyniósł 0%).

Informacje o nerwiaku zarodkowym

Nerwiak zarodkowy jest rzadką formą nowotworu klasyfikowanego jako choroba rzadka. Rozwija się on w tkance nerwowej, najczęściej w gruczołach nadnerczowych, jak również w kręgosłupie, klatce piersiowej, brzuchu i karku. Występuje głównie u dzieci, zwłaszcza w wieku do 5 lat. Jak podaje American Cancer Society (amerykańskie towarzystwo zajmujące się przeciwdziałaniem chorobom nowotworowym) w grupie wysokiego ryzyka, która obejmuje blisko 20%(6) łącznej populacji nowo zdiagnozowanych pacjentów rocznie, wskaźnik 5-letniego przeżycia dla osób cierpiących na to schorzenie wynosi ok. 40-50%(7). W przypadku chorych zaliczanych do tej grupy aktualny koszt pełnego leczenia chemioterapeutycznego (6 cykli) wynosi przeciętnie 200 tys. dolarów.(8) Ponadto większość chorych pediatrycznych często nie toleruje albo nie przeżywa danego etapu chemioterapii - w tym zakresie kandydat na lek SACT-1 może przynieść korzyści z uwagi na potencjalne efekty synergistyczne w połączeniu z chemioterapią. Potwierdzenie tego przypuszczenia wymaga jednak dalszych badań klinicznych.

Więcej ogólnych informacji można znaleźć na: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16.

Więcej informacji technicznych można znaleźć na: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d.

Aptorum Group Limited

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) jest firmą farmaceutyczną, która zajmuje się opracowywaniem i komercjalizacją leków, aby wychodzić naprzeciw aktualnym problemom medycznym. Aptorum Group realizuje projekty lekowe w dziedzinie chorób rzadkich, chorób zakaźnych, chorób metabolicznych i innych schorzeń.

Więcej informacji o Aptorum Group można znaleźć na: www.aptorumgroup.com.

Smart Pharma Group

Smart Pharma Group w całości należy do Aptorum Group Limited. Głównym przedmiotem działalności Smart Pharma Group jest systematyczna identyfikacja i repozycjonowanie dostępnych i dopuszczonych leków stosowanych w leczeniu szerokiej grupy chorób rzadkich. Prowadzi ona komputerowe analizy przesiewowe i kliniczne badania walidacyjne na potrzeby opracowywania kandydatów repozycjonowanych.

Wyłączenie odpowiedzialności i wypowiedzi prognozujące

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące Aptorum Group Limited oraz oczekiwań, planów i perspektyw spółki, które stanowią wypowiedzi prognozujące w rozumieniu ustawy o reformie przepisów procesowych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. W tym celu wszelkie wypowiedzi zawarte w niniejszej informacji, które nie stanowią stwierdzeń faktów historycznych, należy traktować jako wypowiedzi prognozujące. Stwierdzenia te mogą zawierać słowa „może”, „powinno”, „przewiduje”, „planuje”, „oczekuje”, „mogłaby”, „zamierza”, „cel”, „prognozuje”, „rozważa”, „uważa”, „szacuje”, „potencjalny” lub „kontynuuje”, w tym również poprzedzone przeczeniem albo inne podobne wyrażenia. Aptorum Group w dużej mierze opiera wypowiedzi prognozujące (do których należą również wypowiedzi odnoszące się do przewidywanych dat składania wniosków i badań) na bieżących oczekiwaniach i przewidywaniach dotyczących przyszłych zdarzeń i trendów, które mogą wpłynąć na jej działalność, kondycję finansową i wyniki działalności. Wypowiedzi prognozujące dotyczą wyłącznie stanu na dzień publikacji niniejszej informacji prasowej, są uzależnione od różnych założeń i obciążone różnego rodzaju ryzykiem i niepewnością, w tym ryzykiem związanym z ogłoszonymi zmianami zarządzania i organizacyjnymi, z ciągłością zatrudnienia i dostępnością kluczowego personelu, możliwością poszerzania asortymentu produktów poprzez oferowanie dodatkowych produktów skierowanych do nowych segmentów konsumentów, wynikami w zakresie rozwoju, przewidywanymi strategiami wzrostu spółki, przewidywanymi trendami i wyzwaniami w branży oraz oczekiwaniami dotyczącymi łańcucha dostaw oraz jego stabilnością, a także ryzykiem opisanym bardziej szczegółowo w formularzu 20-F złożonym przez Aptorum Group i innych dokumentach, jakie Aptorum Group może w przyszłości przedłożyć amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Wobec powyższego przewidywania zawarte w wypowiedziach prognozujących mogą ulegać zmianie. Aptorum Group nie jest zobowiązana do aktualizacji wypowiedzi prognozujących zawartych w niniejszej informacji prasowej w związku z pojawieniem się nowych informacji, przyszłymi zdarzeniami lub z innego powodu.

(1) W przypadku zatwierdzenia przez FDA ścieżki 505(b)(2) w zakresie dopuszczenia SACT-1 spółka będzie mogła wykorzystać dostępne dane kliniczne i pozakliniczne w ramach badań sponsorowanych w celu przyspieszenia prac nad SACT-1 i jego dopuszczeniem.
(2) Zob. https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
(3) Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.
(4) BMC Cancer 17: 684 (2017).
(5) W zależności od przypadku i uzyskania zgody FDA wniosek 505(b)(2) może bazować częściowo na dostępnych danych dotyczących dopuszczonych produktów (np. wyniki dotychczasowych badań FDA nad bezpieczeństwem i skutecznością) i produktów opisywanych w literaturze (np. dostępnych danych). Zazwyczaj jednak wnioskodawca zobowiązany jest przeprowadzić badanie pomostowe I fazy w celu porównania leku referencyjnego i przedstawienia udokumentowanych danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności.
(6) Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63.
(7) https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
(8) https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf

Oficjalną, obowiązującą wersję niniejszego zawiadomienia stanowi tekst oryginalny sporządzony w języku źródłowym. Tekst tłumaczenia służy wyłącznie celom orientacyjnym, został sporządzony wyłącznie dla celów ułatwienia zrozumienia zawiadomienia i należy interpretować go w odniesieniu do tekstu źródłowego, który jest jedyną wersją mającą skutki prawne.

Contacts

Inwestorzy:
tel. +852 2117 6611
w-mail: investor.relations@aptorumgroup.com

Media:
tel. + 852 2117 6611
e-mail: info@aptorumgroup.com

Contacts

Inwestorzy:
tel. +852 2117 6611
w-mail: investor.relations@aptorumgroup.com

Media:
tel. + 852 2117 6611
e-mail: info@aptorumgroup.com