Aptorum Group annuncia il notevole progresso del candidato farmaco riposizionato, SACT-1, per la richiesta di approvazione di un nuovo farmaco sperimentale (IND) mirato al neuroblastoma nella seconda metà del 2020

NEW YORK--()--Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) (“Aptorum Group”), società biofarmaceutica dedicata allo sviluppo di terapie innovative per rispondere a esigenze mediche globali non soddisfatte, annuncia i dati positivi e lo sviluppo del suo candidato farmaco riposizionato, SACT-1, per il trattamento del neuroblastoma, una tipologia rara di tumore infantile che si sviluppa nei neonati e nei bambini in tenera età. Alla conclusione degli attuali studi di valutazione, Aptorum Group prevede di usufruire del percorso 505(b)(2) e inoltrare all'FDA una richiesta di approvazione di IND per SACT-1 nella seconda metà del 2020.1

SACT-1 è il primo candidato farmaco riposizionato ad essere sviluppato attraverso la piattaforma di scoperta farmacologica Smart-ACTTM, che utilizza un approccio sistematico all'identificazione, al riposizionamento e allo sviluppo di farmaci già approvati di fronte a uno scenario di oltre 7.000 (e in continuo aumento) malattie orfane attualmente identificate.2

Attraverso questa piattaforma, Aptorum Group intende accelerare e sottoporre a procedura accelerata candidati farmaci riposizionati, solitamente con dati e profili ben consolidati di sicurezza e tossicità nell'uomo, attraverso lo sviluppo e le fasi cliniche per affrontare il mercato in rapida crescita delle malattie orfane. Aptorum Group intende esaminare una serie di malattie orfane in diversi ambiti, comprese, ma non in via limitativa, patologie oncologiche, autoimmuni, metaboliche e genetiche.

Attraverso la piattaforma Smart-ACTTM, Aptorum ha identificato con successo la potenziale efficacia di SACT-1 (che sviluppa) nel trattamento del neuroblastoma, un'area terapeutica completamente nuova rispetto alla sua indicazione approvata. Nei nostri studi recenti, SACT-1 ha dimostrato di essere efficace contro numerose linee cellulari di neuroblastoma, 2 delle quali sono cellule con MYCN amplificato, che rappresentano il gruppo di pazienti con neuroblastoma ad alto rischio. Inoltre, utilizzando un indice di combinazione come misura quantitativa del livello di interazione del farmaco, Aptorum Group ha visto un sinergismo solido ed elevato tra SACT-1 e la tradizionale chemioterapia in vitro, indicando un potenziale aumento dell'efficacia/riduzione della dose di chemioterapia. Inoltre, nel nostro studio recente, la massima dose tollerabile di SACT-1 in un modello murino è risultata superiore a 400 mg/kg. Rispetto alla MTD della chemioterapia tradizionale come paclitaxel (20-30 mg/kg)3 e cisplatino (6 mg/kg) 4, il profilo di sicurezza di SACT-1 sembra essere molto elevato.

Il riposizionamento di SACT-1 è una formulazione pediatrica per affrontare meglio le esigenze di pazienti con neuroblastoma, esclusivamente bambini di età inferiore ai 5 anni. Sulla base delle nostre osservazioni interne di informazioni preesistenti relative a prodotti approvati,5 SACT-1 inoltre dimostra un profilo di sicurezza ben consolidato: a dosi di 150 mg/day, il tasso di mortalità era pari allo 0% in studi clinici precedenti) senza eventi avversi correlati al dosaggio.

Informazioni sul neuroblastoma

Il neuroblastoma è una tipologia rara di tumore, classificata come malattia orfana, che si forma in determinati tipi di tessuto nervoso, con maggior frequenza nelle ghiandole surrenali e nella colonna vertebrale, nel torace, nell'addome o nel collo, e si manifesta principalmente nei bambini, soprattutto in quelli di età inferiore ai 5 anni. Per il gruppo ad alto rischio, che si avvicina al 20%6 della popolazione totale di pazienti nuovi all'anno, il tasso di sopravvivenza a 5 anni per questa patologia si aggira intorno al 40-50%, come osservato dalla American Cancer Society7. L'elevato costo attuale del trattamento farmacologico per pazienti ad alto rischio può raggiungere in media 200.000 dollari USA per regime (6 cicli completi)8. Inoltre, la maggior parte dei pazienti pediatrici spesso non tollerano o sopravvivono alla fase chemioterapica pertinente che, subordinatamente a ulteriori studi clinici, può essere affrontata positivamente dal candidato farmaco SACT-1 grazie ai potenziali effetti sinergici quando utilizzato in combinazione con la chemioterapia tradizionale, come descritto in precedenza.

Per ulteriori presentazioni generali, visitare: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16

Per ulteriori presentazioni tecniche, visitare: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d

Informazioni su Aptorum Group Limited

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) è una società farmaceutica dedicata allo sviluppo e alla commercializzazione di nuove terapie per rispondere a esigenze mediche non soddisfatte. Aptorum Group è impegnata in progetti terapeutici nel settore delle malattie orfane, delle malattie infettive, delle malattie del metabolismo e di altre patologie.

Per ulteriori informazioni su Aptorum Group, visitare www.aptorumgroup.com.

Informazioni su Smart Pharma Group

Smart Pharma Group è interamente controllato da Aptorum Group Limited. Smart Pharma Group si concentra sull'identificazione e sul riposizionamento sistematico di farmaci già approvati per il trattamento di una vasta gamma di malattie orfane. Smart Pharma Group effettua sia screening computazionali che convalide precliniche nel corso dello sviluppo dei suoi candidati farmaci in fase di riposizionamento.

Avviso di non responsabilità e dichiarazioni a carattere previsionale

Questo comunicato stampa include dichiarazioni su Aptorum Group Limited e su aspettative, programmi e previsioni futuri che costituiscono "dichiarazioni a carattere previsionale" nell'ambito della definizione del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. A tale scopo, qualsiasi dichiarazione in esso contenuta che non rappresenti un fatto storico può essere considerata come a carattere previsionale. In alcuni casi le dichiarazioni a carattere previsionale possono essere identificate da termini come "può", "dovrebbe", "prevede", "programma", "anticipa", "potrebbe", "intende", "mira", "progetti", "contempla", "ritiene", "stima, "predice", "potenziale" o "continua", oppure la forma negativa di tali termini o, ancora, altre espressioni simili. In larga misura, Aptorum Group ha basato queste dichiarazioni a carattere previsionale, che comprendono dichiarazioni sulle tempistiche previste per la presentazione di richieste e studi, sulle proprie aspettative e previsioni attuali su tendenze ed eventi futuri che, ritiene, possano influire sulla propria attività, sulle condizioni finanziarie e sui risultati delle operazioni. Queste dichiarazioni a carattere previsionale sono valide solo a partire dalla data di questo comunicato stampa e sono soggette a una serie di rischi, incertezze e ipotesi tra cui, ma non a titolo esaustivo, i rischi connessi alle annunciate modifiche organizzative e gestionali dell'azienda, la continuità del servizio e la disponibilità di personale chiave, la capacità di espandere gli assortimenti di prodotti offrendo soluzioni aggiuntive per ulteriori segmenti di consumo, i risultati dello sviluppo, le strategie di crescita previste dalla società, le tendenze anticipate e le difficoltà delle sue attività, oltre alle aspettative e alla stabilità della sua catena di approvvigionamento e, infine, i rischi descritti più approfonditamente da Aptorum Group sul Modulo 20-F e altri documenti eventualmente depositati in futuro da Aptorum Group presso la SEC. Di conseguenza, le previsioni incluse in questo comunicato stampa possono essere soggette a cambiamenti. Aptorum Group non si assume alcun obbligo ad aggiornare qualsiasi dichiarazione a carattere previsionale contenuta in questo comunicato stampa a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o altro.


1 Qualora l'FDA ritenga il percorso 505(b)(2) accettabile per l'approvazione di SACT-1, la Società potrà utilizzare i dati clinici e non clinici esistenti assieme a studi avviati dal promotore per accelerare lo sviluppo e l'approvazione di SACT-1.
2Consultare https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
3 Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.
4 BMC Cancer 17: 684 (2017).
5 Subordinatamente all'approvazione dell'FDA e secondo i singoli casi, una richiesta di approvazione 505(b)(2) può basarsi in parte su informazioni esistenti relative a prodotti già approvati (come i risultati precedenti relativi a sicurezza ed efficacia ottenuti dell'FDA) o a prodotti nella letteratura (come i dati disponibili). Tuttavia, tipicamente, il richiedente ha comunque l'obbligo di svolgere uno studio di collegamento di fase 1 per confrontare il Farmaco di riferimento elencato e fare riferimento ai dati di sicurezza ed efficacia disponibili.
6 Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63.
7https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
8 https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf

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