El Grupo Aptorum anuncia un progreso significativo del candidato a fármaco reutilizado, SACT-1 para la presentación de IND de orientación de neuroblastoma en H2 2020

NUEVA YORK--()--Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) ("Aptorum Group"), una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo de nuevas terapias para abordar las necesidades médicas no satisfechas a nivel mundial, anuncia datos positivos y desarrollo en relación con su candidato a fármaco reutilizado, SACT-1, para el tratamiento del neuroblastoma, un tipo raro de cáncer infantil que se desarrolla en bebés y niños pequeños. Sujeto a la finalización de los estudios de validación actuales, Aptorum Group planea aprovechar la vía 505(b)(2) y presentar una presentación IND con la FDA para SACT-1 en H2 2020.1

SACT-1 es el primer candidato a fármaco reutilizado que se desarrolla en la plataforma de descubrimiento de medicamentos Smart-ACTTM ,que emplea un enfoque sistemático para identificar, reutilizar y desarrollar medicamentos aprobados existentes contra un universo actualmente identificado de más de 7000 (y crecientes) enfermedades poco frecuentes.2

A través de esta plataforma, Aptorum Group tiene la intención de acelerar los candidatos a medicamentos reutilizados, que generalmente tienen perfiles y datos de seguridad y toxicidad humana bien establecidos, a través de las fases de desarrollo y fases clínicas para abordar el mercado en rápido crecimiento de enfermedades poco frecuentes. El Grupo Aptorum tiene como objetivo examinar una serie de áreas de enfermedades raras que incluyen, entre otras, enfermedades oncológicas, autoinmunes, metabólicas y genéticas.

A través de la plataforma Smart-ACTTM ,Aptorum ha identificado con éxito la eficacia potencial y desarrolla SACT-1 para el tratamiento del neuroblastoma, siendo un área terapéutica completamente nueva a partir de su indicación aprobada. En nuestros estudios recientes, se ha demostrado que SACT-1 es eficaz contra numerosas líneas celulares de neuroblastoma, de las cuales 2 son células amplificadas con MYCN, que representan el grupo de pacientes con neuroblastoma de alto riesgo. Además, al utilizar un índice de combinación como una medida cuantitativa del grado de interacción farmacológica, Aptorum Group ha visto un sinergismo alto y solido entre SACT-1 y la quimioterapia tradicional in vitro, lo que indica un potencial aumento de la eficacia o reducción de la dosis de la quimioterapia. Además, en nuestro estudio reciente, se determinó que la dosis máxima tolerable de SACT-1 en un modelo de roedor era superior a 400 mg/kg. En comparación con la MTD de la quimioterapia estándar como el paclitaxel (20 a 30 mg/kg)3 y cisplatin (6 mg/kg) 4, el perfil de seguridad de SACT-1 parece ser muy impresionante.

La reformulación de SACT-1 es una formulación pediátrica para abordar mejor las necesidades de pacientes con neuroblastoma que son exclusivamente niños menores de 5 años. Según nuestras observaciones internas de información preexistente de productos aprobados,5 SACT-1 también exhibe un perfil de seguridad bien establecido: a 150 mg/día, la tasa de mortalidad fue del 0% en estudios clínicos previos) sin eventos adversos relacionados con la dosis.

Sobre el neuroblastoma

El neuroblastoma es una forma rara de cáncer, y se clasifica como una enfermedad poco frecuente, que se forma en ciertos tipos de tejido nervioso y con mayor frecuencia en las glándulas suprarrenales, así como en la columna vertebral, el tórax, el abdomen o el cuello, predominantemente en niños, especialmente para los niños de 5 años y menores. Para el grupo de alto riesgo, que está cerca del 20%6 de la población total de pacientes nuevos por año, la tasa de supervivencia a 5 años de esta afección es de alrededor del 40% a 50%, según lo observado por la American Cancer Society7. El alto costo actual del tratamiento farmacológico para pacientes de alto riesgo puede promediar USD200,000 por régimen (los 6 ciclos)8. Además, la mayoría de los pacientes pediátricos a menudo no toleran ni sobreviven a la etapa de quimioterapia relevante que, sujeto a estudios clínicos adicionales, puede ser abordada positivamente por el candidato SACT-1 debido a los posibles efectos sinérgicos cuando se aplica con quimioterapia estándar como se describió anteriormente.

Para obtener una presentación general adicional, visite: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16

Para obtener una presentación técnica adicional, visite: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d

Acerca de Aptorum Group Limited

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) es una compañía farmacéutica dedicada al desarrollo y la comercialización de tratamientos novedosos orientados a necesidades médicas no satisfechas. Aptorum Group busca proyectos terapéuticos en enfermedades huérfanas, enfermedades infecciosas, enfermedades metabólicas y otras áreas de enfermedades.

Para obtener más información sobre Aptorum Group, visite www.aptorumgroup.com.

Acerca de Smart Pharma Group

Smart Pharma Group es propiedad exclusiva de Aptorum Group Limited. Smart Pharma Group se centra en identificar y reutilizar sistemáticamente los medicamentos aprobados existentes para el tratamiento de una gran variedad de enfermedades raras. Smart Pharma Group realiza pruebas de detección basadas en computación y validaciones clínicas para avanzar en el desarrollo de sus candidatos reutilizados.

Aviso legal y declaraciones prospectivas

El presente comunicado de prensa incluye declaraciones sobre Aptorum Group Limited y sus expectativas, planes y perspectivas futuras que constituyen «declaraciones prospectivas» en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. A estos efectos, cualquier declaración contenida en el presente documento que no sea una declaración de hechos históricos se puede considerar como una declaración prospectiva. En algunos casos, se puede identificar a las declaraciones prospectivas por el uso de términos como «puede», «debería», «espera», «planifica», «anticipa», «podría», «pretende», «objetivo», «proyecta», «considera», «cree», «estima», «predice», «potencial» o «continúa», o la versión negativa de estos términos u otras expresiones similares. Aptorum Group ha preparado estas declaraciones prospectivas, que incluyen declaraciones sobre los plazos proyectados para la presentación de solicitudes y pruebas, en gran medida en función de sus expectativas actuales y proyecciones sobre eventos y tendencias futuras que cree que pueden afectar su negocio, condición financiera y los resultados de las operaciones. Estas declaraciones prospectivas se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones que incluyen, entre otros, los riesgos relacionados con los cambios de gestión y de nivel organizativo anunciados, la continuidad del servicio y la disponibilidad de personal clave, su capacidad para ampliar la gama de productos con otras ofertas para segmentos de consumidores adicionales, los resultados del desarrollo, las estrategias de crecimiento anticipadas de la compañía, las tendencias y los desafíos previstos en su negocio, y sus expectativas con respecto a su cadena de suministro y a la estabilidad de esta, así como los riesgos que se describen con más detalle en el Formulario 20-F de Aptorum Group y en otros documentos que Aptorum Group pueda presentar ante la SEC en el futuro. Como resultado, las proyecciones incluidas en dichas declaraciones prospectivas están sujetas a cambios. Aptorum Group no asume obligación alguna de actualizar las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa como resultado de nueva información, eventos futuros u otros motivos.


1 Si la FDA considera que la ruta 505(b)(2) es una ruta aceptable para la aprobación de SACT-1, la Compañía podrá aprovechar los datos clínicos y no clínicos existentes junto con estudios iniciados por el patrocinador para acelerar el desarrollo y la aprobación de SACT-1.
2 Ver https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
3 Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.
4 BMC Cancer 17: 684 (2017).
5 Sujeto a la aprobación de la FDA y caso por caso, una solicitud 505(b)(2) puede depender en parte de la información existente de productos aprobados (como los hallazgos anteriores de la FDA sobre seguridad y eficacia) o productos en la literatura (como datos disponibles). Sin embargo, por lo general, se requiere que el solicitante lleve a cabo un estudio puente de fase 1 para comparar el medicamento listado de referencia y hacer referencia a la información de seguridad y eficacia establecida.
6 Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63.
7https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
8 https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf

El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única versión del texto que tendrá un efecto legal.

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