Octapharma affiche sa volonté d'améliorer le traitement de l'hémophilie A lors du treizième congrès annuel de l'Association européenne de l'hémophilie et des troubles associés (EAHAD)

LACHEN, Suisse--()--Octapharma a joué un rôle prépondérant en tant que sponsor du treizième congrès annuel de l'Association européenne de l'hémophilie et des troubles associés (EAHAD ou European Association for Haemophilia and Allied Disorders) qui se tient cette semaine, du 5 au 7 février 2020, à La Haye, aux Pays-Bas. Octapharma y a notamment organisé un symposium scientifique axé sur les réponses à apporter aux besoins des patients atteints d'hémophilie A.

Le symposium « Unravelling the challenges of haemophilia A: Efficacy, immunogenicity and inhibitor management with Nuwiq® (simoctocog alfa) » (résoudre les défis posés par l'hémophilie A : efficacité, immunogénicité et gestion des inhibiteurs dans le cadre du traitement par Nuwiq®) a abordé les avancées les plus récentes obtenues grâce au Nuwiq®, un facteur VIII recombinant (rFVIII) dérivé de lignées cellulaires humaines, ainsi que les nouvelles perspectives adoptées pour améliorer la compréhension de l'approche thérapeutique optimale pour chaque individu atteint d'hémophilie A. Le symposium a été présidé par Maria Elisa Mancuso (de la polyclinique de l'Ospedale Maggiore de Milan, en Italie).

D'éminents experts ont présenté des données clés relatives à l'efficacité et à l'immunogénicité du Nuwiq®. John Pasi (du Royal London Hospital, au Royaume-Uni) a décrit les résultats obtenus sur les patients ayant suivi un régime prophylactique différent basé sur l'évaluation pharmacocinétique (PC) individuelle lors de l'étude NuPreviq. La vaste majorité (90 %) des 40 patients n'ont présenté aucun saignement spontané au cours de la prophylaxie personnalisée au Nuwiq®, alors que 85 % (34/40) des patients ont été traités deux fois par semaine ou moins, ce qui démontre la valeur du traitement prophylactique au Nuwiq® pour identifier les patients susceptibles de bénéficier d'un dosage moins élevé tout en maintenant une protection efficace contre les saignements. Le résumé des caractéristiques du produit du Nuwiq® a été adapté en 2019 pour inclure ces données. John Pasi a également partagé les informations les plus récentes relatives aux outils devant permettre à l'analyse pharmacocinétique de la population d'orienter la prophylaxie.

En ce qui concerne les patients non précédemment traités (PNPT), le risque de développement d'inhibiteurs demeure une préoccupation. Ri Liesner (du Great Ormond Street Hospital de Londres, au Royaume-Uni) a présenté les résultats finaux de NuProtect, la plus vaste étude prospective portant sur un seul concentré de FVIII (Nuwiq®) administré à de véritables PNPT. L'incidence cumulative des inhibiteurs et des inhibiteurs de haut titre chez 105 PNPT traités par Nuwiq® s'élevait respectivement à 27,9 % et 17,6 %. Le Dr Liesner a également souligné le fait qu'aucun PNPT caractérisé par des mutations non nulles du gène F8 n'avait développé d'inhibiteurs lors de l'étude NuProtect. Ces données suggèrent que Nuwiq® présente un profil d'immunogénicité plus proche de celui du FVIII dérivé du plasma et contenant du facteur von Willebrand (VWF) que celui des concentrés de rFVIII dérivés de lignées cellulaires de hamster analysés lors de l'étude SIPPET1, 2.

Le symposium s'est poursuivi par l'intervention de Carmen Escuriola (de l'Haemophilia Centre Rhein Main de Mörfelden-Walldorf, en Allemagne), qui a présenté un aperçu informatif des stratégies actuelles visant à comprendre l'impact des différentes approches thérapeutiques chez les patients atteints d'hémophilie A présentant des inhibiteurs. La compréhension accrue des facteurs influençant l'induction de la tolérance immunitaire et de l'impact des stratégies thérapeutiques sur les résultats à long terme, dont le maintien en bon état des articulations, contribuera à la prise de décisions thérapeutiques éclairées pour les patients présentant des inhibiteurs.

Pour conclure le symposium, Sander Botter, un scientifique de la société Balgrist Campus AG, basée à Zurich, en Suisse, a abordé les rôles du FVIII dans le cadre de l'hémostase et au-delà, ainsi que l'importance au sens plus large du FVIII dans le traitement de l'hémophilie A. Le Dr Botter a mis en évidence les éléments donnant à penser que le FVIII joue un rôle essentiel pour maintenir les articulations et les os en bon état. Il a également présenté de nouvelles études espérant caractériser l'impact des choix thérapeutiques sur la santé des os et des articulations chez les personnes atteintes d'hémophilie A.

« Nous sommes fiers de pouvoir continuer à partager d'excellentes données concernant Nuwiq®, qui confirment sa grande valeur pour répondre aux besoins de chaque individu atteint d'hémophilie A, du premier traitement à la protection à long terme », a déclaré le Dr Larisa Belyanskaya, responsable de l'unité commerciale internationale d'hématologie chez Octapharma.

Et Olaf Walter, membre du conseil d'administration d'Octapharma, d'ajouter : « Ce symposium démontre véritablement l'engagement d'Octapharma en faveur de l'amélioration de la vie des personnes atteintes de troubles de la coagulation. Nous sommes fiers d'être en mesure de partager les bénéfices du Nuwiq®, dont nous pensons qu'il reflète la réussite de notre approche pour développer un FVIII recombinant dérivé de lignées cellulaires humaines. »

À propos de l'hémophilie A

L’hémophilie A est une anomalie héréditaire de la coagulation sanguine liée au chromosome X et causée par une déficience du facteur VIII qui, en l’absence de traitement, conduit à des hémorragies musculaires et articulaires, suivies d’une arthropathie et d’une morbidité sévère. Cette affection touche environ un homme sur 10 000 dans le monde. La prophylaxie avec thérapie de substitution du facteur VIII réduit le nombre d’épisodes hémorragiques et le risque de lésion articulaire permanente.

À propos du Nuwiq®

Nuwiq® (simoctocog alfa) est une protéine de facteur VIII recombinant (rFVIII) de quatrième génération, produite dans une lignée cellulaire humaine sans modification chimique ni fusion avec une quelconque autre protéine3. Elle est cultivée sans additif d'origine humaine ou animale, est dépourvue d'épitopes antigéniques protéiques non humains et possède une affinité élevée pour le facteur de von Willebrand3. Le traitement par Nuwiq® a été évalué dans le cadre de sept essais cliniques finalisés ayant porté sur 201 patients précédemment traités (PPT, 190 individus) atteints d’hémophilie A grave, dont 59 enfants3. Le traitement par Nuwiq® des patients non précédemment traités (PNPT) a été évalué lors de l'étude NuProtect. Nuwiq® est disponible en présentations de 250 UI, 500 UI, 1 000 UI, 2 000 UI, 2 500 UI, 3 000 UI et 4 000 UI4. Nuwiq® a été approuvé dans 61 pays pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients atteints d'hémophilie A (déficience congénitale en facteur VIII), pour l'ensemble des groupes d'âge5.

À propos d'Octapharma

"Passionnés, nous apportons de nouvelles solutions thérapeutiques pour améliorer la vie des patients", telle est la vision d’Octapharma. Basée à Lachen, en Suisse, Octapharma est l'un des principaux fabricants de médicaments à base de protéines humaines dans le monde, développant et produisant des protéines à partir de plasma humain et de lignées cellulaires humaines. En tant qu’entreprise familiale, Octapharma s’engage à investir pour changer des vies, comme nous le faisons depuis 1983: parce que nous avons ça dans le sang. Le sens des responsabilités, l’intégrité, le leadership, la pérennité et l’esprit d’entreprendre sont les valeurs de notre entreprise.

Octapharma emploie 8 314 personnes à travers le monde, afin de contribuer au traitement des patients dans 115 pays, à l'aide de produits appartenant à trois domaines thérapeutiques :

  • Hématologie (troubles de la coagulation)
  • Immunothérapie (troubles de l'immunité)
  • Soins intensifs (gestion des saignements et remplacement vasculaire fonctionnel)

Octapharma possède sept sites de R&D et six centres de production ultramodernes en Autriche, en France, en Allemagne, au Mexique et en Suède.

1 Peyvandi, F., et coll. (2016). The New England Journal of Medicine. 374:2054-64.

2 Liesner, R.J., et coll. (13 mars 2018). Blood. Bulletin électronique.

3 Lissitchkov, T., et coll. (2019). Therapeutic Advances in Hematology. doi: 10.1177/2040620719858471.

4 Résumé des caractéristiques du produit du Nuwiq.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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Unité commerciale internationale - Hématologie
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Tél. : +41 55 4512121

Ivana Spotakova
Responsable de la communication
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Tél. : +41793474607

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