Takeda adquiere la licencia de la innovadora terapia para la enfermedad celíaca de COUR Pharmaceuticals después de un estudio positivo de fase 2a de prueba de concepto

Datos de última hora de un estudio de fase 2a presentados en la UEG Week 2019, Barcelona, España, destacan el potencial de un fármaco en investigación para prevenir la activación inmunitaria inducida por el gluten en pacientes con enfermedad celíaca

Takeda adquiere la licencia global exclusiva para el fármaco en investigación CNP-101/TAK-101, una nanopartícula que modifica el sistema inmunitario diseñada para inducir la tolerancia al gluten en pacientes con enfermedad celíaca

OSAKA, Japón y CHICAGO--()--Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) («Takeda») y COUR Pharmaceutical Development Company, Inc. («COUR») acaban de anunciar que Takeda ha adquirido una licencia global exclusiva para desarrollar y comercializar el fármaco en investigación CNP-101/TAK-101, una nanopartícula que modifica el sistema inmunitario que contiene gliadina. Diseñado sobre la base de la plataforma de tolerancia inmunológica específica de antígeno de COUR, TAK-101 es un tratamiento potencial, el primero en su tipo, dirigido a la respuesta inmunitaria aberrante que se da en la enfermedad celíaca, una enfermedad autoinmune grave en la que la ingestión de gluten provoca inflamación y daños en el intestino delgado.

Los resultados de un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo destinado a evaluar los marcadores de eficacia y seguridad potenciales del fármaco en investigación en 34 adultos con enfermedad celíaca comprobada se presentaron hoy como un resumen de última hora en la UEG Week 2019, en Barcelona, España. En el momento de la inclusión, los pacientes presentaban enfermedad celíaca (comprobada por biopsia) bien controlada. Después de la inclusión, se sometieron a una prueba de desafío con gluten por vía oral. Basándose en el estudio, Takeda ejerció su opción de adquirir la licencia global exclusiva de TAK-101.

«Aunque muchas personas que viven con enfermedad celíaca pueden controlar sus síntomas siguiendo una dieta sin gluten, actualmente no hay opciones de tratamiento para aquellos que siguen padeciendo los síntomas», comentó el Dr. Asit Parikh, responsable de la Unidad del Área Terapéutica de Gastroenterología de Takeda. «Gracias a nuestra colaboración con COUR, se ha demostrado, por primera vez, que es posible inducir una tolerancia inmune específica a un antígeno extraño en enfermedades autoinmunes, como es el caso de la enfermedad celíaca. En Takeda tenemos gran experiencia en enfermedades inflamatorias, por lo que estamos en muy buena posición para seguir desarrollando el fármaco TAK-101 en la búsqueda de proporcionar la primera opción de tratamiento aprobada para pacientes con enfermedad celíaca».

En el ensayo, los tratamientos se administraron por vía intravenosa el día 1 y el día 8. La prueba de desafío con gluten comenzó siete días después de la segunda administración del tratamiento e incluyó 12 gramos de gluten por día durante tres días, seguidos de 6 gramos de gluten por día durante 11 días. El criterio de valoración principal fue el cambio con respecto al valor de referencia en las unidades formadoras de puntos (SFU) de interferón gamma (IFN-γ) al sexto día después de la prueba de desafío con gluten mediante un enzimoinmunoensayo específico para gliadina (ELISpot). Esta prueba es una medida directa de la activación sistémica de los linfocitos T específicos del gluten en la enfermedad celíaca, y el bloqueo de esta respuesta sugiere que los individuos con enfermedad celíaca podrían estar protegidos de los efectos de la exposición al gluten. Se asignaron de manera aleatoria 34 pacientes para recibir tratamiento, 6 abandonaron el estudio debido a síntomas relacionados con el gluten, mientras que 28 completaron la prueba de desafío con gluten de 14 días según el protocolo.

Se alcanzó el criterio de valoración principal del ensayo con un cambio medio con respecto al valor inicial en SFU IFN-γ ELISpot de 2,10 y 17,57 con TAK-101 y placebo, respectivamente (p = 0,0056). También se observó una tendencia en la protección contra el daño de la mucosa del intestino delgado con un deterioro de 0,18 con TAK-101 en comparación con 0,63 con placebo (p = 0,079). Los acontecimientos adversos más frecuentes en pacientes que recibieron TAK-101, que superaron la frecuencia observada en pacientes tratados con placebo, fueron náuseas, dolor de cabeza, dolor abdominal y dolor de espalda. Ningún paciente presentó cambios clínicamente significativos en los signos vitales, los análisis de laboratorio de rutina o las citoquinas/quimioquinas séricas, la proliferación de células T específicas de gliadina ni en la secreción de citoquinas.

Takeda tiene la intención de iniciar un estudio con diferentes dosis que permita explorar más a fondo el potencial de TAK-101 en el tratamiento de pacientes con enfermedad celíaca con una dieta libre de gluten, con el objetivo de informar futuros ensayos de registro. COUR es elegible para recibir hasta 420 millones de dólares en pagos futuros, además de las regalías sobre las ventas de cualquier producto comercializado que resulte de la licencia.

«Nos animan los datos que arroja este primer estudio de prueba de concepto en seres humanos con nuestra plataforma de nanopartículas patentada, diseñada para reprogramar el sistema inmunitario», declaró John J. Puisis, director ejecutivo de COUR Pharmaceuticals. «Mientras Takeda asume la responsabilidad del programa de la enfermedad celíaca, COUR se centrará en el avance de nuestra línea de terapias para una variedad de otros trastornos inmunitarios que van desde la esclerosis múltiple hasta la alergia al maní».

Las nanopartículas que modifican el sistema inmunitario de COUR se unen a las células inflamatorias para iniciar la reprogramación inmunitaria tolerogénica. El núcleo interior puede cargarse con antígenos específicos de la enfermedad, en este caso, gliadinas, para inducir la tolerancia en trastornos autoinmunes como la enfermedad celíaca.

Acerca de la enfermedad celíaca
La enfermedad celíaca es un trastorno crónico mediado por el sistema inmunitario en el que concurren factores genéticos. En esta enfermedad, la respuesta inmunitaria anormal a los péptidos del gluten provoca daños en la mucosa del intestino delgado.1,2,3 Estudios recientes realizados en EE. UU. indican que la prevalencia de la enfermedad celíaca es de alrededor del 1 %4 y de aproximadamente el 0,5 % en todo el mundo5 El umbral de gluten diario que causará lesiones en la mucosa, tanto en adultos como en niños, es de 10 a 50 mg por día, o aproximadamente una centésima parte de una rebanada de pan.6,7 La enfermedad celíaca puede causar síntomas que incluyen dolor abdominal, diarrea, náuseas y vómitos. Las complicaciones a largo plazo de la enfermedad celíaca pueden incluir desnutrición, osteoporosis acelerada, problemas del sistema nervioso y problemas relacionados con la reproducción. Actualmente, el único tratamiento disponible para los pacientes con enfermedad celíaca es mantener una dieta libre de gluten, lo que implica evitar de por vida la exposición a las proteínas de gluten del trigo, la cebada y el centeno, algo que no siempre resulta eficaz.8

Compromiso de Takeda con la gastroenterología
Las enfermedades gastrointestinales (GI) pueden ser complejas, debilitantes y discapacitantes. Reconociendo esta necesidad insatisfecha, Takeda y nuestros socios colaboradores se han centrado durante más de 25 años en mejorar la vida de los pacientes a través de la entrega de medicamentos innovadores y programas específicos de apoyo a las enfermedades de los pacientes. Takeda aspira a mejorar la forma en que los pacientes manejan su enfermedad. Además, Takeda es líder en áreas de gastroenterología asociadas con una alta necesidad insatisfecha, como la enfermedad inflamatoria intestinal, las enfermedades relacionadas con la acidez y los trastornos motrices. Nuestro equipo de Investigación y Desarrollo de GI también explora soluciones para la enfermedad celíaca y las enfermedades hepáticas, así como avances científicos a través de terapias microbianas.

Acerca de COUR Pharmaceuticals
COUR Pharmaceuticals desarrolla terapias pioneras diseñadas para reprogramar el sistema inmunitario con el fin de lograr una tolerancia específica a los antígenos en las enfermedades mediadas por el sistema inmunitario. La plataforma de nanopartículas que modifican el sistema inmunitario de COUR trata la causa raíz de la enfermedad inmunitaria, a diferencia de los enfoques tradicionales, que solo reducen los síntomas mediante la supresión inmunológica tóxica. El producto principal de COUR para la enfermedad celíaca, en asociación con Takeda, es la primera demostración de inducción de tolerancia inmunitaria específica para el antígeno en cualquier enfermedad autoinmune. Los datos de los entornos clínicos y preclínicos demuestran la oportunidad que tiene la plataforma de nanopartículas de COUR para tratar una amplia gama de afecciones inmunitarias e inflamatorias. La tecnología subyacente fue adquirida de la Universidad Northwestern y se basa en más de 30 años de investigación por parte del laboratorio de Stephen D. Miller, Ph.D., Profesor de Investigación Judy E. Guggenheim de Microbiología-Inmunología. Para obtener más información, visite www.courpharma.com.

Acerca de Takeda Pharmaceutical Company Limited
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) es una compañía biofarmacéutica líder mundial impulsada por I+D y basada en valores, con sede en Japón. Su compromiso es brindar una mejor salud y un futuro más próspero a los pacientes al traducir la ciencia en medicamentos sumamente innovadores. Takeda concentra sus esfuerzos de I+D en cuatro áreas terapéuticas: oncología, gastroenterología, enfermedades raras y neurociencias. También invertimos en I+D orientado a terapias derivadas del plasma y vacunas. Nos centramos en el desarrollo de medicamentos altamente innovadores que contribuyan a lograr una diferencia en la vida de las personas al traspasar la frontera de las nuevas opciones de tratamiento y aprovechar nuestro motor mejorado y cooperativo de I+D y sus capacidades para crear una cartera sólida, de modalidades diversas. Nuestros empleados asumen el compromiso de mejorar la calidad de vida de los pacientes y colaborar con nuestros socios de la atención sanitaria en aproximadamente de 80 países y regiones.

Para obtener más información, visite https://www.takeda.com

Declaraciones prospectivas
El presente comunicado de prensa y cualquier material distribuido en relación con este puede contener declaraciones, creencias u opiniones sobre el futuro negocio, la futura posición y los resultados de las operaciones de Takeda, por ejemplo, estimaciones, previsiones, objetivos y planes para Takeda. Sin limitación, las declaraciones prospectivas suelen incluir palabras de proyección futura como «objetivos», «planes», «creer», «esperar», «continuar», «prever», «apuntar», «pensar», «hará», «puede», «debería», «podría», «anticipa», «estima», «proyectar» o palabras o términos similares o la negativa de los mismos. Las declaraciones prospectivas de este documento se basan en las estimaciones y suposiciones de Takeda únicamente a partir de la fecha del presente documento. Tales declaraciones prospectivas no representan ninguna garantía por parte de Takeda o de su gestión del rendimiento futuro e implican riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros factores, que incluyen, pero no se limitan a: las circunstancias económicas que rodean el negocio global de Takeda, incluidas las condiciones económicas generales en Japón y Estados Unidos; las presiones y desarrollos competitivos; las modificaciones en leyes y reglamentos vigentes; el éxito o fracaso de los programas de desarrollo de productos; las decisiones de las autoridades reguladoras y su propio calendario; las fluctuaciones en el interés y en los tipos de cambio; reclamaciones o preocupaciones con respecto a la seguridad o eficacia de los productos comercializados o candidatos a productos; el calendario y el impacto de los esfuerzos de integración posteriores a la fusión con las empresas adquiridas; y la capacidad de desinvertir activos que no son esenciales para las operaciones de Takeda y el calendario de cualquier desinversión de este tipo; cualquiera de los cuales puede causar que los resultados reales, el rendimiento, los logros o la posición financiera de Takeda sean sustancialmente diferentes de cualquier resultado futuro, rendimiento, logros o posición financiera indicados, de manera explícita o implícita, en dichas declaraciones prospectivas. Para obtener más información sobre estos y otros factores que pueden afectar a los resultados, el rendimiento, los logros o la posición financiera de Takeda, véase el «Punto 3. Información clave D. Factores de riesgo» en la declaración de registro más reciente de Takeda del formulario 20-F del informe anual y demás informes de Takeda presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., disponibles en el sitio web de Takeda en: https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ o en www.sec.gov. Los resultados futuros, el rendimiento, los logros o la posición financiera de Takeda podrían diferir sustancialmente de los que se indican de forma expresa o implícita en las declaraciones prospectivas. Las personas que reciben el presente comunicado de prensa no deben depositar excesiva confianza en ninguna de las declaraciones prospectivas. Takeda no asume obligación alguna de actualizar las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa o cualquier otra declaración a futuro que pueda realizar, excepto cuando lo exija la ley o la norma de la bolsa de valores. El rendimiento pasado no es un indicador de resultados futuros; los resultados de Takeda en el presente comunicado de prensa pueden no ser indicativos de, y no son una estimación, previsión o proyección de los resultados futuros de Takeda.

1 Jabri B, Sollid LM. T Cells in Celiac Disease. J Immunol 2017;198:3005-3014.
2 Molberg O, McAdam S, Lundin KE, et al. T cells from celiac disease lesions recognize gliadin epitopes deamidated in situ by endogenous tissue transglutaminase. Eur J Immunol 2001;31:1317-23.
3 Dieterich W, Ehnis T, Bauer M, et al. Identification of tissue transglutaminase as the autoantigen of celiac disease. Nat Med 1997;3:797-801.
4 Leonard MM, Sapone A, Catassi C, et al. Celiac Disease and Nonceliac Gluten Sensitivity: A Review. JAMA 2017;318:647-656.
5 Lionetti E, Gatti S, Pulvirenti A, et al. Celiac disease from a global perspective. Best Pract Res Clin Gastroenterol 2015;29:365-79.
6 Might gluten traces in wheat substitutes pose a risk in patients with celiac disease? A population-based probabilistic approach to risk estimation. Am J Clin Nutr 2013;97:109-16.
7 Catassi C, Fabiani E, Iacono G, et al. A prospective, double-blind, placebo-controlled trial to establish a safe gluten threshold for patients with celiac disease. Am J Clin Nutr 2007;85:160-6.
8 https://www.niddk.nih.gov/health-information/digestive-diseases/celiac-disease/symptoms-causes (acceso el 9 de octubre de 2019)

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