Le cTAP publie une analyse complète de l’échelle NSAA (North Star Ambulatory Assessment), une mesure de résultat primaire récemment adoptée dans les essais cliniques réalisés auprès de patients atteints de la myopathie de Duchenne

CAMBRIDGE, Massachusetts--()--Le collaborative Trajectory Analysis Project (cTAP), une coalition multipartite et mondiale visant à lutter contre la myopathie de Duchenne (Duchenne muscular dystrophy, DMD), a publié ses recherches dans le journal PLOS ONE, fournissant des informations quantitatives destinées à faciliter la conception et l’analyse des essais cliniques réalisés auprès de patients atteints de DMD.

Le score obtenu sur l’échelle NSAA permet de mesurer la capacité des patients à mener diverses activités (comme marcher, courir, sauter, monter des escaliers, sauter à cloche-pied et se relever), reflétant mieux l’expérience des patients dans la vie quotidienne que les résultats cliniques actuellement utilisés dans le cadre des essais cliniques en cours ou récemment terminés. En utilisant le score total sur l’échelle NSAA, la publication caractérise l’hétérogénéité du taux de progression de la maladie chez les patients atteints de DMD, identifiant plusieurs groupes différents de garçons partageant le même taux de progression de la maladie, et fournissant une évaluation quantitative du risque de probabilité qu’un patient récupère des fonctions, reste stable, ou perde des fonctions au regard de chaque élément de l’échelle NSAA au fil du temps.

Le professeur Francesco Muntoni, directeur du Dubowitz Neuromuscular Centre, de l’University College London, a exprimé son enthousiasme pour l’étude. « L’évaluation complète au moyen de l’échelle NSAA dans le cadre de cette étude va être d’une aide précieuse pour la conception des essais cliniques sur la DMD et pour l’interprétation des résultats », a indiqué le professeur Muntoni. « Bien que l’échelle NSAA soit utilisée comme critère d’évaluation clinique principal, la progression de la maladie utilisant ce critère d’évaluation n’a pas encore été entièrement caractérisée à des fins d’utilisation dans le cadre des essais cliniques. »

L’étude a inclus l’analyse des données cliniques de 395 patients atteints de DMD, organisée par le Réseau britannique North Star (UK’s North Star Network, NSUK), et a été rendue possible grâce au parrainage de Muscular Dystrophy UK (MDUK), une organisation caritative de premier plan au Royaume-Uni, qui réunit des personnes touchées par plus de 60 maladies rares et très rares entraînant une perte de la masse musculaire et un dépérissement progressifs. Le professeur Muntoni a également souligné : « MDUK a été un acteur novateur dans la prise en charge de la conservation des données des patients atteints de myopathie de Duchenne, au cours de la dernière décennie ; sans tout cela, ces analyses n’auraient pas été possibles. »

Les analyses statistiques ont été effectuées par une équipe de spécialistes des données, dirigée par James Signorovitch, associé directeur chez Analysis Group, un des partenaires de coalition du cTAP.

Le Dr Stuart Peltz, PDG de PTC Therapeutics, l’un des principaux développeurs de traitements thérapeutiques pour les patients souffrant de la myopathie de Duchenne, et membre fondateur du cTAP, a souligné l’importance de tirer parti des données réelles des patients. « L’échelle NSAA est une mesure importante de l’impact dans le monde réel, d’une maladie neuromusculaire progressive aussi hétérogène. La collaboration entre personnes du monde universitaire, entreprises et groupes de défense des droits des patients constitue un excellent exemple de mobilisation des parties prenantes dans le but d’accélérer les connaissances qui donnent lieu au développement des traitements pour les patients atteints de la myopathie de Duchenne. »

L’article intitulé « Categorising trajectories and individual item changes of the North Star Ambulatory Assessment in patients with Duchenne muscular dystrophy » (Catégorisation des trajectoires et des modifications individuelles des éléments de l’évaluation ambulatoire North Star, chez des patients atteints de la myopathie de Duchenne) est disponible en ligne sur le site Web de PLOS ONE : https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0221097. Cette publication, ainsi que les autres publications des collaborateurs du cTAP, figurent également sur le site Web nouvellement développé du cTAP, à l’adresse http://ctap-duchenne.org.

À propos du cTAP

Le collaborative Trajectory Analysis Project (cTAP) a été créé en 2015 pour résoudre les problèmes fondamentaux de développement de médicaments contre la myopathie de Duchenne, dans une atmosphère d’urgence pour les milliers de patients en attente de traitements. L’alliance mondiale dynamique mise en place par le cTAP, qui regroupe des personnes du monde universitaire, du secteur privé et de la communauté des patients, travaille de manière collaborative afin d’identifier et traiter des questions prioritaires et cruciales pour les chercheurs, les régulateurs et les autorités sanitaires. Travaillant en partenariat avec Analysis Group, la plateforme avancée d’analyse biostatistique du cTAP permet de tirer parti de la puissance des données de patients individuels, transformant la complexité en idées et outils sans ambiguïté, avec une application du monde réel, orientée sur le court terme pour une conception et une analyse plus efficaces des essais cliniques. Avec sa vaste base de données multinationale et sans cesse croissante portant sur l’histoire naturelle et dérivée de données sur les essais cliniques, le cTAP permet aux développeurs de traitements de mener des essais plus intelligents et de proposer plus rapidement de nouveaux traitements aux patients. L’approche du cTAP permet une application potentielle à tout état pathologique difficile caractérisé par une progression hétérogène. Pour en savoir plus sur les capacités du cTAP, visitez http://ctap-duchenne.org.

À propos de la pratique HEOR d’Analysis Group

Fondé en 1981, Analysis Group est l’un des plus grands cabinets internationaux de conseil en économie, avec plus de 1 000 collaborateurs répartis dans 14 bureaux. Les experts en soins de santé d’Analysis Group appliquent leur expertise analytique à l’économie de la santé, à la recherche sur les résultats, à la recherche clinique, à l’accès au marché et aux stratégies commerciales, aux engagements en matière de politique de soins de santé, ainsi qu’aux engagements en matière d’innocuité des médicaments dans le domaine de l’épidémiologie. Les experts internes d’Analysis Group, ainsi que son réseau d’experts affiliés issus du monde universitaire, de l’industrie et des gouvernements, fournissent à nos clients une étendue et une profondeur exceptionnelles d’expertise, ainsi que des services de conseil de bout en bout à l’échelle mondiale.

À propos de Muscular Dystrophy UK (MDUK)

Muscular Dystrophy UK est une organisation caritative qui rassemble des particuliers, des familles et des professionnels dans le but de lutter contre les maladies entraînant une perte de la masse musculaire. L’organisation caritative offre un soutien pratique et émotionnel à chaque étape, pour les personnes souffrant d’une maladie entraînant une perte de la masse musculaire, ainsi que leur famille. MDUK œuvre pour que chaque personne souffrant d’une maladie entraînant une perte de la masse musculaire bénéficie d’un soutien spécialisé et de soins de santé appropriés de la part du NHS, quels que soient son âge et son lieu de résidence. L’organisation finance des recherches de pointe et aide les personnes atteintes de toute maladie entraînant une perte de la masse musculaire, à améliorer leur qualité de vie, à tirer le meilleur parti de leur indépendance et à faire en sorte que chaque jour compte. Pour en savoir plus ou pour aider à soutenir MDUK, visitez le site www.musculardystrophyuk.org, ou appelez leur ligne d’assistance gratuite pendant les heures de travail au 0800 652 6352.

À propos de la myopathie de Duchenne

La myopathie de Duchenne est une maladie progressive et presque invariablement mortelle qui entraîne une perte de la masse musculaire et qui touche environ un nouveau-né de sexe masculin sur 3 500 à 6 000. Les patients atteints de la myopathie de Duchenne n’ont pas la capacité de fabriquer de la dystrophine, une protéine essentielle à la fonction musculaire. À mesure que leurs muscles se détériorent, ils perdent progressivement la capacité de marcher, de se nourrir, de se tourner dans leur lit et, finalement, de respirer. Bien qu’il n’y ait pas de remède, la recherche a connu une explosion au cours de la dernière décennie, entraînant l’arrivée de plus de 15 nouveaux traitements actuellement au stade de développement clinique, dont certains ont fait l’objet d’une approbation conditionnelle. Pour en savoir plus sur la myopathie de Duchenne, consultez http://cureduchenne.org, http://parentprojectmd.org et http://charleysfund.org.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

cTAP
Susan J. Ward, +1 617-448-2617
susanjward@ctap-duchenne.org

Analysis Group
Eric Seymour, +1 617-425-8103
eric.seymour@analysisgroup.com

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