cTAP publiceert een uitgebreide analyse van de North Star Ambulatory Assessment (NSAA), een pas goedgekeurde primaire resultaatmeting in klinische onderzoeken bij patiënten met Duchenne spierdystrofie

CAMBRIDGE, Mass.--()--Het collaborative Trajectory Analysis Project (cTAP), een multi-stakeholder, wereldwijde coalitie in Duchenne spierdystrofie (DMD), publiceert onderzoek in het tijdschrift PLOS ONE dat kwantitatieve inzichten biedt om het ontwerp en de analyse van klinische studies bij patiënten met DMD te ondersteunen.

De NSAA-uitkomst meet het vermogen van patiënten om een verscheidenheid aan activiteiten uit te voeren – zoals wandelen, rennen, springen, traplopen, hoppen en van de vloer opstaan – die de ervaring van patiënten in het dagelijks leven beter weerspiegelen dan klinische resultaten die worden gebruikt in lopende en recent voltooide klinische proeven tot op heden. Gebruikmakend van de totale NSAA-score, karakteriseert de publicatie de heterogeniteit van de snelheid van ziekteprogressie bij DMD, waarbij meerdere verschillende groepen jongens worden geïdentificeerd die een vergelijkbare snelheid van ziekteprogressie delen, en biedt een kwantitatieve risicobeoordeling van de waarschijnlijkheid dat een patiënt zal winnen, blijft stabiel of verlies functie op elk NSAA-item in de loop van de tijd.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.

Contacts

cTAP
Susan J. Ward, +1 617-448-2617
susanjward@ctap-duchenne.org

Analysis Group
Eric Seymour, +1 617-425-8103
eric.seymour@analysisgroup.com

Release Summary

cTAP publishes research in PLOS ONE providing quantitative insights to assist the design and analysis of clinical trials in patients with Duchenne.

Contacts

cTAP
Susan J. Ward, +1 617-448-2617
susanjward@ctap-duchenne.org

Analysis Group
Eric Seymour, +1 617-425-8103
eric.seymour@analysisgroup.com