Dei dati da due nuove ricerche confermano il livello della qualità della vita e dello stress psicologico per chi vive con l'allergia alle arachidi

--APPEAL 2: le difficoltà per evitare le esposizioni accidentali alle arachidi ha un impatto negativo sulla qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie--

--Il trial di fase 3 PALISADE segue l'analisi dello studio: miglioramenti nella qualità della vita per le persone affette da allergia alle arachidi dopo il trattamento continuato con AR101--

LISBONA, Portogallo--()--Aimmune Therapeutics, Inc. (Nasdaq: AIMT), una società biofarmaceutica che sviluppa terapie orali per allergie alimentari potenzialmente letali, ha annunciato oggi i nuovi dati da due studi che hanno valutato il peso psicologico per chi vive con l'allergia alle arachidi. I risultati della valutazione APPEAL 2, la prima valutazione qualitativa in molteplici nazioni in Europa sull'impatto per chi vive con l'allergia alle arachidi, dimostrano che vivere con la paura di una reazione alle arachidi potenzialmente fatale ha un impatto significativo sulla qualità della vita degli individui con allergia alle arachidi, oltre che delle loro famiglie. Inoltre, i dati da ARC004, un'analisi dei pazienti che hanno ricevuto trattamenti giornalieri con AR101 durante il trial di estensione open-label del trial di fase 3 PALISADE, hanno mostrato che ci sono stati dei miglioramenti clinicamente significativi per la qualità della vita nel caso della specifica della malattia. AR101 è un farmaco sperimentale biologico per l'uso in forme di immunoterapia orale come trattamento per ridurre la frequenza e la severità delle reazioni allergiche in seguito all'esposizione alle arachidi. Questi dati sono stati presentati qui in una sessione di una discussione poster dell'ultimo minuto e in una sessione orale, rispettivamente, durante il congresso per il 2019 organizzato dalla European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) a Lisbona.

In tutta l'Europa, gli individui e le famiglie non riescono a gestire le allergie alle arachidi attraverso la semplice strategia di evitare le arachidi”, ha detto Audrey DunnGalvin, Ph.D., ricercatrice sia per APPEAL 1 che per APPEAL 2 e docente nella School of Applied Psychology presso la University College Cork a Cork, Irlanda. “Sia la nostra ricerca qualitativa che quella quantitativa mostrano come la paura, la frustrazione e l'incertezza sono i tratti caratteristici della vita di chi vive a contatto con l'allergia alle arachidi, che influenza negativamente le vite giornaliere sia dei pazienti che delle loro famiglie”.

APPEAL 2 è stato effettuato per raccogliere i dati qualitativi utili a sviluppare i risultati di APPEAL 1, il primo studio quantitativo multinazionale europeo per valutare il peso e l'impatto psicologico sulle attività giornaliere di individui con allergia alle arachidi e su quelle delle loro famiglie.

I risultati di APPEAL 2 amplificano le scoperte di APPEAL 1, mostrando che l'allergia alle arachidi influenza le vite degli individui allergici alle arachidi sia emozionalmente che socialmente, così come le loro relazioni e i comportamenti per superare quotidianamente le difficoltà, mentre cercano di evitare le arachidi e prepararsi per una reazione nell'evento di una esposizione accidentale. Inoltre, gli individui con allergia alle arachidi hanno una grande possibilità di sentirsi differenti, isolati e limitati nelle loro attività sociali rispetto ai badanti per le persone malate, che fanno esperienza molto spesso di stress e influenze negative sul lavoro e la carriera. In entrambi i casi si riscontrano problemi di ansia, preoccupazione, stanchezza, noia; i soggetti hanno riferito come le loro vite siano influenzate in modo avverso dal dover evitare le arachidi, dalle reazioni alle arachidi e dalla paura di una reazione avversa alle arachidi.

Separatamente, i dati da uno studio di estensione open-label di sei mesi di PALISADE hanno dimostrato che i bambini che ricevono una dose terapeutica di AR101 (300 mg/giorno) per un periodo aggiuntivo di 28 settimane hanno fatto esperienza di miglioramenti in tutti i domini misurati dal test (FAQLQ, Food Allergy Quality of Life Questionnaire), oltre che nella misura auto riportata FAIM (food allergy specific independent measure). La media (95% CI) cambia per i domini FAQLQ da autovalutazione, ed è stata maggiore del valore stimato del MID (minimal important difference), o del più piccolo vantaggio che un paziente direbbe avere un valore. Inoltre, i miglioramenti nel corso del tempo nei domini di FAQLQ e FAIM potrebbero riflettere il bisogno sia per le persone affette da allergia, che per i badanti, di adattarsi al loro stato di desensibilizzazione. Questi miglioramenti nella qualità della vita sono coerenti con le più recenti scoperte di uno studio longitudinale di due anni sui cambiamenti nella qualità della vita grazie a immunoterapia orale alle arachidi; rappresentano inoltre i primi dati di un trial clinico che mostra i cambiamenti positivi sulla qualità della vita delle persone affette da allergia alimentare.

Siamo incoraggiati dal fatto che le dosi giornaliere con AR101 nel trial open-label di estensione hanno determinato miglioramenti clinicamente importanti nelle misurazioni sulla qualità di vita clinicamente significativi per i bambini con allergia alle arachidi”, ha affermato il Prof. Jonathan Hourihane, MB, BCh., BAO, ricercatore con il trial PALISADE, e Professore di pediatria e salute dei bambini alla University College Cork in Irlanda. “Dato che la qualità di vita migliora nei pazienti trattati dopo che sanno di essere stati desensibilizzati, il trattamento con AR101 potrebbe contribuire ad alleviare ansia, paura e limitazioni sociali, che sono attualmente una realtà per gli individui e le famiglie che convivono con l'allergia alle arachidi”.

Informazioni sugli studi APPEAL

APPEAL 1 (Allergy to Peanuts ImPacting Emotions And Life 1, allergia alle arachidi che hanno un impatto sulle emozioni e la vita) ha raccolti dati da 1.846 partecipanti in otto nazioni europee ed è stata la prima indagine quantitativa trasversale pan-Europea, che ha indagato l'impatto psicologico del vivere con l'allergia alle arachidi attraverso l'uso di un questionario innovativo. APPEAL 2 (Allergy to Peanuts ImPacting Emotions And Life 2), è stata la prima valutazione qualitativa, condotta in molteplici nazioni europee, dell'impatto di vivere affetti da un'allergia alle arachidi. I ricercatori hanno intervistato 146 individui affetti da allergia alle arachidi da moderata a intensa – 39 adulti di età da 18 a 30 anni, 39 adolescenti di età da 13 a 17 anni, e 24 bambini di età da 8 a 12 anni, oltre a 44 badanti per le persone affette da allergia alle arachidi di età da 4 a 17 anni. L'obiettivo dello studio era di identificare i concetti importanti per gli individui con allergia alle arachidi e per i loro genitori/badanti, oltre a confrontare e mostrare le differenze dell'impatto dell'allergia alle arachidi in diverse nazioni e in diversi gruppi.

Informazioni sul trial di estensione Open-Label PALISADE

Un totale di 110 bambini di età da 4 a 17 anni con allergia alle arachidi hanno partecipato a un trial di sei mesi di estensione open-label sulla terapia di mantenimento AR101 dopo aver completato il trial PALISADE di fase 3, in doppio cieco e controllato con placebo. Fra questi, 68 bambini e 93 genitori/badanti hanno completato un questionario in funzione dell'età (FAQLQ, Food Allergy Quality of Life Questionnaire) nel momento dello screening e dopo l'estensione open-label. Allo screening, il 67,3% dei partecipanti avevano fatto esperienza di una o più reazioni anafilattiche per allergia alle arachidi nel corso della loro vita.

Informazioni su PALISADE

Il trial internazionale, randomizzato, a doppio cieco, controllato con placebo di fase 3 PALISADE (Peanut Allergy oral Immunotherapy Study of AR101 for Desensitization, studio di AR101 per la desensibilizzazione in immunoterapia orale dall'allergia alle arachidi) ha valutato l'efficacia e la sicurezza di AR101 in pazienti affetti da allergia alle arachidi. PALISADE è stato condotto in 66 sedi di 10 nazioni nel Nord America e in Europa. In totale 496 pazienti di età da 4 a 17 sono stati randomizzati 3:1 per ricevere AR101 o un placebo insieme a 55 adulti di età da 18 a 49 anni che non facevano parte dell'analisi primaria. Per soddisfare i criteri di inclusione di PALISADE, i pazienti non potevano tollerare più di una dose da 30 mg di proteine arachidi in entrata in uno studio in doppio cieco controllato con placebo (DBPCFC, Double Blind Placebo Controlled Food Challenge), che consiste in tre dosi consecutive di 1, 3, 10, 30 e 100 mg di proteine arachidi, date con intervalli da 20 o 30 minuti e associate solo con sintomi lievi.

I pazienti arruolati nel trial PALISADE sono stati sottoposti a un aumento di dosi per un periodo di circa 22 settimane e per raggiungere un dose terapeutica di 300 mg al giorno di AR101 o placebo; hanno poi continuato con la dose terapeutica giornaliera di 300 mg al giorno di AR101 o placebo per circa sei mesi. In quel momento, i pazienti sono stati fatti uscire dal DBPCFC, con dosi consecutive testate di 3, 10, 30, 100, 300, 600 e 1.000 mg di proteine arachidi, somministrate a intervalli da 20 a 30 minuti, e associate solo con sintomi lievi. Sia i punti di entrata che di uscita dai DBPCFC hanno utilizzato un valutatore indipendente e in cieco. In seguito al completamento dell'uscita dal DBPCFC, i pazienti sono stati informati sul trattamento che stavano ricevendo (placebo o medicinale) e resi idonei per un rollover o crossover nel successivo trial clinico ARC004, come appropriato.

I risultati completi del trial PALISADE sono stati pubblicati nel New England Journal of Medicine del novembre 2018.1

Informazioni sull'allergia alle arachidi

L'allergia alle arachidi è una delle allergie alimentari più comuni, e colpisce più di 6 milioni di persone negli Stati Uniti e in Europa; le reazioni allergiche alle arachidi sono spesso severe e potenzialmente letali. L'allergia alle arachidi spesso persiste fino in età adulta2,3,4,5 e, anche se rara, è la causa della maggior parte delle morti dovute ad allergie alimentari.6 Non esistono opzioni di trattamento approvate per l'allergia alle arachidi.7 La terapia standard finora è stata una stretta dieta ad esclusione e una somministrazione tempestiva di medicinali d'urgenza in casi di reazioni allergiche dovute a esposizioni accidentali.8,9,10 Nonostante l'attenzione, possono verificarsi esposizioni accidentali11 che causano reazioni di gravità imprevedibile,12 e che portano a rischi permanenti di grave entità.

Informazioni su AR101

AR101 è un nuovo medicinale biologico somministrato per via orale in fase di sperimentazione, ottenuto dalle arachidi e per uso in immunoterapia orale su pazienti affetti da allergia alle arachidi. Il farmaco, prodotto secondo le attuali norme GMP (Good Manufacturing Practices), rilascia ogni giorno una dose di proteine di arachidi con un profilo costante di proteine, analizzate per assicurare in modo affidabile un contenuto notevole di allergene. La quantità di ingredienti attivi in ogni capsula di AR101 viene controllata per assicurare una variabilità minima nel contenuto di allergene in tutte le dosi di una data potenza. AR101 viene somministrato come polvere orale in dosi graduali con capsule estraibili o bustine monodose di laminato. I contenuti sono miscelati meticolosamente con pochi cucchiai di cibi, tra quelli preferiti dal paziente, non riscaldati e appropriati per l'età.

La domanda di concessione della Licenza biologica (BLA, Biologics License Application) di Aimmune per AR101 è stata accettata per revisione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense a marzo 2019. Il comitato APAC (Allergenic Products Advisory Committee) della FDA revisionerà la domanda BLA per AR101 durante la sua riunione programmata per il 13 settembre 2019. La società prevede di presentare una richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (MAA, Marketing Authorization Application) per AR101 alla European Medicines Agency nella metà del 2019.

Informazioni su Aimmune Therapeutics

Aimmune Therapeutics, Inc., è una società biofarmaceutica che sviluppa terapia orali per allergie alimentari potenzialmente letali. L'approccio della società, denominato CODIT™, Characterized Oral Desensitization ImmunoTherapy, è stato studiato per fornire livelli di protezione significativi contro le reazioni allergiche risultanti dall'esposizione ad allergeni alimentari desensibilizzando i pazienti con quantità stabilite e precise di allergeni chiave. Il primo prodotto biologico sottoposto a sperimentazione di Aimmune, AR101, è in fase di sviluppo come terapia per ridurre frequenza e gravità degli eventi avversi in seguito all'esposizione alle arachidi. La BLA per AR101 è in corso di esame da parte della FDA statunitense, che nel 2015 aveva concesso la designazione di terapia fortemente innovativa (Breakthrough Therapy Designation) ad AR101 per la desensibilizzazione dei pazienti allergici alle arachidi di età compresa tra i 4 e i 17 anni. Aimmune prevede di presentare una domanda di autorizzazione alla commercializzazione di AR101 in Europa verso la metà del 2019. Ha già presentato una richiesta di nuovo farmaco sperimentale (IND – investigational new drug) per il suo secondo prodotto, AR201, per il trattamento di allergia alle uova, e intende iniziare una sperimentazione clinica randomizzata di Fase II verso la metà del 2019. Per ulteriori informazioni, visitare il sito web www.aimmune.com.

Dichiarazioni previsionali (Forward-Looking Statements)

Le affermazioni contenute in questo comunicato stampa e che non sono relative a fatti storici, sono “dichiarazioni previsionali” nell'ambito interpretativo della legge Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Dato che tali affermazioni sono soggette a rischi e incertezze, i risultati effettivi potrebbero essere sostanzialmente diversi da quelli espressi o impliciti da tali dichiarazioni previsionali. Tali affermazioni includono (l'elenco che segue non è esaustivo) affermazioni relative a: le aspettative di Aimmune relative ai benefici potenziali di AR101, incluse il sollievo da fattori emotivi e da latri fattori che hanno un impatto negativo sulla qualità della vita; le aspettative di Aimmune relative alla revisione del BLA per AR101 da parte della FDA e dell'APAC; le aspettative di Aimmune relative alla tempistica e alla richiesta dell'approvazione alla commercializzazione di AR101 in Europa; le aspettative di Aimmune relative alla tempistica per l'inizio della sperimentazione clinica di fase 2 per AR201; e le aspettative di Aimmune relative alle potenziali applicazioni dell'approccio CODIT™ per il trattamento di allergie alimentari potenzialmente letali. I rischi e le incertezze che contribuiscono a rendere incerte nella loro natura le dichiarazioni previsionali sono: le capacità di Aimmune o di qualsiasi dei suoi partner collaborativi di iniziare e/o completare le sperimentazioni cliniche; l'imprevedibilità del processo normativo; la possibilità che le le sperimentazioni cliniche di Aimmune o di uno qualsiasi dei suoi partner collaborativi non abbiano successo; la dipendenza di Aimmune dal successo di AR101; la dipendenza eccessiva di Aimmune da parti terze per la produzione dei prodotti candidati di Aimmune; i possibili sviluppi normativi negli Stati Uniti e in altri Paesi; e la capacità di Aimmune di attrarre e mantenere personale direttivo di grado superiore. Questi e altri rischi e incertezze vengono descritti in modo più ampio nelle più recenti dichiarazioni di Aimmune presentate alla SEC (Securities and Exchange Commission, Commissione statunitense per i titoli e gli scambi), incluso il suo rapporto trimestrale su modulo 10-Q per il trimestre terminato il giorno 31 marzo 2019. Tutte le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa sono valide solo alla data nella quale sono state fatte. Aimmune non si assume nessun obbligo di aggiornarle per riflettere gli eventi che si verificheranno o le circostanze in essere dopo la data in cui sono state rilasciate.

Il presente comunicato stampa è relativo a AR101, un prodotto candidato in fase di sperimentazione clinica, e ad AR201, un prodotto candidato che Aimmune si aspetta sarà in fase di sperimentazione clinica nel 2019. Né AR101, né AR201 sono stati approvati per la commercializzazione da parte della FDA o della Agenzia europea per i medicinali (EMA, European Medicines Agency). AR101 e AR201 sono attualmente ristretti a un uso esclusivamente sperimentale, e non si garantisce la loro sicurezza o efficacia per le indicazioni per i quali sono in fase di sperimentazione.

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Bibliografia

1 Vickery BP, Vereda A, Casale TB, et al. AR101 oral immunotherapy for peanut allergy. New Engl J Med. 2018; DOI: 10.1056/NEJMoa1812856.
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3 Moreno MA. Guidelines for children with peanut allergy. JAMA Pediatr. 2017;171:100.
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10 Muraro A, Werfel T, Hoffmann-Sommergruber K, et al. EAACI food allergy and anaphylaxis guidelines: diagnosis and management of food allergy. Allergy. 2014;69:1008-25.
11 Rimbaud L, Heraud F, La Vieille S, Leblanc J-C, Crépet A. Quantitative risk assessment relating to the inadvertent presence of peanut allergens in various food product. Int Food Risk Anal J. 2013;3:1-11.
12 Allen KJ, Remington BC, Baumert JL, et al. Allergen reference doses for precautionary labeling (VITAL 2.0): clinical implications. J Allergy Clin Immunol. 2014;133:156-64.

Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

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