Myalepta® di Aegerion ottiene l'autorizzazione in Europa e diventa il primo trattamento indicato per i pazienti con lipodistrofia, una malattia estremamente rara

WINDSOR, Inghilterra--()--Aegerion Pharmaceuticals ha oggi annunciato di aver ottenuto dalla Commissione europea l'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa per Myalepta (metreleptin). Myalepta è un trattamento per la lipodistrofia, una malattia estremamente rara, approvato come integratore della dieta, come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina nei pazienti con lipodistrofia. A seguito di questa autorizzazione, Myalepta diventa il primo e unico farmaco a ricevere l'autorizzazione per il trattamento della carenza di leptina, all'origine di questa malattia estremamente rara.

Il Prof. Sir Stephen O'Rahilly, professore di biochimica clinica e medicina presso l'Addenbrooke's Hospital di Cambridge, ha dichiarato: "La lipodistrofia è una malattia rara che, a causa della sua natura complessa, richiede un trattamento molto specialistico. I pazienti con lipodistrofia in precedenza si affidavano a modifiche dello stile di vita e farmaci, come le iniezioni di insulina per gestire le complicanze associate alla malattia. L'importante risultato di oggi segna un cambiamento significativo nella modalità di trattamento della lipodistrofia. Per la prima volta potremo offrire ai pazienti in Europa un'opzione di trattamento che affronta uno degli aspetti fondamentali della malattia stessa".

Rebecca Sanders, fondatrice e presidente di Lipodystrophy UK, afferma: "La lipodistrofia presenta molte sfide tutt'ora aperte, sia fisiche che psicologiche, per chi convive con questa malattia. Le opzioni di trattamento finora disponibili erano limitate, rivolte solo ad alcune delle complicanze di questa condizione e non specifiche per la lipodistrofia. Myalepta offre ai pazienti una soluzione a lungo termine ed è positivo che sia disponibile un trattamento specifico per le complicanze della carenza di leptina nella lipodistrofia. Ora i pazienti disporranno di un'opzione estremamente utile per il miglioramento sia della malattia, sia della qualità della loro vita".

La lipodistrofia, che può essere generalizzata (GL) o parziale (PL), è una malattia incurabile ed estremamente rara che impedisce di immagazzinare tessuto adiposo sottocutaneo.1 A questa malattia si accompagnano diversi disturbi del metabolismo, come il diabete grave; se non controllata, la lipodistrofia può causare gravi danni agli organi.2 A livello mondiale ne sono colpite approssimativamente da 1 a 4 persone per milione.1

Paul Greenland, presidente della regione EMEA presso Aegerion Pharmaceuticals, ha commentato: "Siamo entusiasti del fatto che i pazienti con lipodistrofia in Europa dispongano ora di un'opzione di trattamento specifica. E per Aegerion si tratta di un momento entusiasmante, poiché adesso Myalepta è disponibile in uno dei più ampi mercati farmaceutici globali. Collaboreremo con le organizzazioni di pazienti, con i servizi sanitari e con i professionisti del settore in tutta Europa per permettere la maggior diffusione possibile del farmaco".

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NOTE PER I REDATTORI

Dati a sostegno dell'approvazione di Myalepta

La sicurezza e l'efficacia di Myalepta per il trattamento dei disturbi metabolici, associati alle sindromi da lipodistrofia nei pazienti adulti e pediatrici, sono state valutate nel corso di uno studio a lungo termine in aperto e a braccio singolo condotto sotto gli auspici dei National Institutes of Health (NIH) negli Stati Uniti.

I risultati in termini di efficacia primaria osservati nei pazienti con lipodistrofia generalizzata sono stati:

  • Una variazione media dalla baseline al mese 12 nei valori della HbA1c* di -2,2%; e
  • Una variazione media percentuale dalla baseline al mese 12 nei valori dei triglicerididi -32,1%.3

Il 41% (16 di 39) dei pazienti GL sottoposti a terapia con insulina alla baseline, inoltre, sospendeva l'insulina a seguito del trattamento; il 22% (7 di 32) dei pazienti GL sottoposti a terapie orali con farmaci antidiabetici alla baseline sospendeva queste terapie e il 24% (8 di 34) dei pazienti GL sottoposti a terapie per ridurre i livelli di lipidi alla baseline sospendeva queste terapie nel corso del trattamento con Myalepta.4

I risultati in termini di efficacia primaria osservati nel sottogruppo di pazienti PL sono stati:

  • Una variazione media dalla baseline al mese 12 nei valori della HbA1c di -0,9%; e
  • Una variazione media percentuale dalla baseline al mese 12 nei valori dei trigliceridi di -37,4%.3

Le reazioni avverse più comuni nel corso degli studi clinici sono state ipoglicemia (14%) e calo ponderale (17%). Altri effetti collaterali comuni (verificatisi nell'1%-10% dei pazienti) sono stati riduzione dell'appetito, cefalea, dolori addominali, nausea, alopecia, menorragia, affaticamento, ematomi/eritemi/reazioni nel sito di iniezione, formazione di anticorpi neutralizzanti**.3

Informazioni sulla lipodistrofia

La lipodistrofia è una malattia estremamente rara caratterizzata dalla perdita irreversibile del tessuto adiposo.1 Nei pazienti con lipodistrofia, la mancanza di tessuto adiposo comporta una perdita nella produzione di leptina, un ormone naturale prodotto dal grasso sottocutaneo e importante regolatore dell'omeostasi energetica, del metabolismo dei grassi e del glucosio, della capacità riproduttiva e di altre e varie funzioni fisiologiche. 5

La lipodistrofia può essere genetica oppure acquisita a seguito di una malattia immunitaria; si presenta nell'infanzia o nell'adolescenza.6 La lipodistrofia generalizzata comporta la totale mancanza di grasso e interessa tutto il corpo.7 La lipodistrofia parziale è tipicamente associata alla carenza di adipe nelle regioni delle braccia, delle gambe, della testa e del tronco; il grasso può accumularsi invece in altre aree, come le zone del collo, del viso e quella intraddominale, con conseguenze su organi vitali come fegato e cuore.7

Informazioni su Aegerion Pharmaceuticals

Aegerion Pharmaceuticals è una società biofarmaceutica del gruppo Novelion Therapeutics Inc. impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative per chi convive con malattie rare e orfane. Nel mese di novembre 2016, Aegerion è stata rilevata da Novelion Therapeutics Inc. La sede europea della società è a Windsor, nel Regno Unito.

Farmaco soggetto a monitoraggio aggiuntivo per consentire una rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. È possibile contribuire segnalando eventuali effetti collaterali riscontrati. Gli eventi avversi possono essere segnalati ad Aegerion al numero

00800 23437466 o all'indirizzo medinfo.emea@aegerion.com

* L'HbA1c è un esame standard utilizzato per la misurazione dei livelli medi di zuccheri nel sangue

I trigliceridi sono un tipo di grasso nel sangue

** Per l'elenco completo delle reazioni avverse consultare il Riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) (allegato a questo comunicato stampa)

References

1 Chiquette, E., et al. Estimating the prevalence of generalized and partial lipodystrophy: findings and challenges. Diabetes Metab Syndr Obes, 2017. 10: p.375-383.

2 Pope, E., et al., Childhood acquired lipodystrophy: A retrospective study. Journal of the American Academy of Dermatology, 2006. 55(6): p. 947-950.

3 SmPC EMEA. Myalepta 11.3 mg powder for solution for injection. (fornito con questo documento).

4 Brown, RJ., et al., Long-term effectiveness and safety of metreleptin in the treatment of patients with generalized lipodystrophy. Endocrine, 2018. 60(3): p.479-489.

5 Kelesidis, T., et al., Narrative Review: The Role of Leptin in Human Physiology: Emerging Clinical Applications. Ann Intern Med, 2010. 152(2): p.93–100.

6 Brown, R.J., et al., The Diagnosis and Management of Lipodystrophy Syndromes: A Multi-Society Practice Guideline. J Clin Endocrinol Metab, 2016. 101(12): p. 4500-4511.

7 Fiorenza, C.G., et al., Lipodystrophy: Pathophysiology and Advances in Treatment. Nat Rev Endocrinol, 2011. 7(3): p. 137-150.

Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

Contacts

Aegerion Pharmaceuticals
Charlotte Dawkins
Consulente per i diritti dei pazienti e le comunicazioni
07932 722950
charlotte.dawkins@aegerion.com
oppure
Harriet Reynolds
Responsabile senior rapporti commerciali
Reynolds-MacKenzie
07384 438631
HarrietR@ReynoldsMackenzie.com

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