Emmaus Life Sciences anuncia que el New England Journal of Medicine ha publicado los resultados del ensayo de fase 3 de Endari™ (L-glutamina oral en polvo) para el tratamiento de la anemia de células falciformes

Los resultados mostraron una mejora significativa en varios parámetros: reducción de la mediana del número de crisis de células falciformes, menos hospitalizaciones, disminución del tiempo acumulado en el hospital y menor incidencia de síndrome torácico agudo

TORRANCE, California--()--VÉASE KIT E-MEDIA – Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus) acaba de anunciar que el New England Journal of Medicine (NEJM) ha publicado los resultados de su ensayo clínico de fase 3 de Endari™ (L-glutamina oral en polvo) realizado durante 48 semanas, que sirvieron para respaldar la autorización de la FDA de julio de 2017 para utilizar dicho medicamento para reducir las complicaciones agudas de la anemia de células falciformes, o drepanocítica, en pacientes adultos y pediátricos a partir de los 5 años de edad.

En el artículo se publican los resultados que mostraron una reducción significativa del número de crisis de células falciformes entre quienes recibieron Endari en comparación con el placebo, en concreto de un 25%; p = 0,005 (mediana de 3 frente a mediana de 4), además de un número significativamente menor de hospitalizaciones, con una reducción del 33%; p = 0,005 (mediana de 2 frente a mediana de 3). Otros resultados demostraron una reducción del tiempo acumulado en el hospital, del 41%; p = 0,02 (mediana de 6,5 días frente a mediana de 11 días), y una reducción de la incidencia de síndrome torácico agudo (STA) de más del 60%; p = 0,003 (13 de 152 pacientes [8,6%] presentaron al menos 1 STA en comparación con 18 de 78 en el grupo con placebo [23,1%]). Las reacciones adversas más frecuentes, que se presentaron en más del 10% de los pacientes del ensayo fueron: estreñimiento, náuseas, dolor de cabeza, dolor abdominal, tos, dolor en extremidades, dolor de espalda y dolor torácico.

«Endari es el primer tratamiento autorizado para la anemia drepanocítica en pacientes pediátricos a partir de los 5 años de edad, y el primero en casi 20 años para pacientes adultos. Nuestra esperanza al compartir los resultados de estos datos en el New England Journal of Medicine, una publicación con excelente reconocimiento y alcance mundial, es ayudar a lograr una mayor sensibilización sobre la anemia de células falciformes, un trastorno hematológico hereditario de por vida que afecta comúnmente a personas con ascendencia africana, así como de América Central y Sudamérica y a personas con ascendencia de Oriente Medio, Asia, India y el Mediterráneo», señaló el coautor del artículo, Yutaka Niihara, MD, director ejecutivo y fundador de Emmaus.

«La anemia de células falciformes afecta a miles de personas en los Estados Unidos», declaró Beverley Francis-Gibson, presidenta y directora ejecutiva de The Sickle Cell Disease Association of America, Inc. «Si bien no existe un remedio universal para esta enfermedad mortal, la toma de conciencia del paciente y la educación sobre las opciones de tratamiento siguen siendo factores importantes para la comunidad que padece anemia drepanocítica».

Información adicional sobre el ensayo clínico de fase 3
El ensayo multicéntrico de fase 3, aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado con placebo, evaluó la eficacia y seguridad de Endari (0,3 gramos por kilogramo de peso corporal por dosis) administrado dos veces al día por vía oral, en comparación con placebo. El estudio incluyó pacientes de al menos 5 años de edad con anemia de células falciformes o talasemia falciforme β0, con antecedentes de dos o más crisis de dolor durante el año anterior. Los pacientes que recibían hidroxiurea en dosis que permanecían estables durante al menos 3 meses antes de la selección y que siguieron esta terapia durante el período de tratamiento de 48 semanas resultaron elegibles. Se asignó aleatoriamente un total de 230 pacientes (rango de edades, de 5 a 58 años; con un 53,9% mujeres), en proporción 2:1, para recibir L-glutamina (152 pacientes) o placebo (78 pacientes).

Acerca de la anemia de células falciformes
La anemia de células falciformes, o drepanocítica, es un trastorno hematológico hereditario que se caracteriza por la producción de una forma anómala de hemoglobina que polimeriza y se vuelve fibrosa, lo que provoca que los glóbulos rojos se endurezcan y cambien de forma, de manera que aparezcan con forma de hoz en lugar de blandos y redondeados. Los pacientes con anemia de células falciformes sufren episodios de debilitamiento a causa de las crisis drepanocíticas, que se producen cuando los glóbulos rojos endurecidos, pegajosos y rígidos obstruyen los vasos sanguíneos. Las crisis drepanocíticas provocan un dolor insoportable originado por el suministro insuficiente de oxígeno a los tejidos, lo que se denomina isquemia tisular, e inflamación. Estos eventos pueden generar otros resultados adversos, como el síndrome torácico agudo que requiere hospitalización. La anemia de células falciformes es una enfermedad rara que afecta aproximadamente a 100 000 pacientes en los EE. UU. y a millones de personas en todo el mundo con significativas necesidades médicas no satisfechas.

Acerca de Endari
Endari (L-glutamina oral en polvo) es un tratamiento oral de prescripción autorizado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos para reducir las complicaciones agudas de la anemia de células falciformes en pacientes adultos y pediátricos a partir de los 5 años de edad. Endari recibió la autorización en julio de 2017 y fue el primer tratamiento en casi 20 años que demostró una reducción de las complicaciones agudas de la anemia drepanocítica en adultos, cuando se utiliza según las instrucciones. Endari es también el primer tratamiento autorizado para reducir las complicaciones agudas de la anemia de células falciformes en niños a partir de los cinco años de edad, cuando se utiliza según las instrucciones. Endari ha recibido la designación de medicamento huérfano en los Estados Unidos y también figura en el Registro de medicamentos huérfanos de la Unión Europea.

Información importante de seguridad
Las reacciones adversas más frecuentes (incidencia >10%) en los ensayos clínicos fueron: estreñimiento, náuseas, dolor de cabeza, dolor abdominal, tos, dolor en extremidades, dolor de espalda y dolor torácico.

Las reacciones adversas que ocasionaron la interrupción del tratamiento incluyeron 1 caso cada uno de: esplenomegalia, dolor abdominal, dispepsia, sensación de ardor y sofocos.

No se ha establecido la seguridad y eficacia de Endari en pacientes pediátricos menores de 5 años con anemia de células falciformes.

Para obtener más información, consulte la información de prescripción completa de Endari en: www.ENDARIrx.com/PI

Acerca de Emmaus Life Sciences, Inc.
Emmaus Life Sciences, Inc. es una empresa biofarmacéutica que se dedica al descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias y tratamientos innovadores, principalmente para enfermedades raras y muy raras. Su producto líder, Endari, ha demostrado resultados clínicos positivos en el ensayo clínico de fase 3 finalizado para la anemia de células falciformes y talasemia falciforme ß0 y ha recibido la autorización de la FDA. Visite: http://www.emmausmedical.com/.

Declaraciones prospectivas
El presente comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas, tal como se define en la Ley de Reforma de Litigios de Títulos Valores Privados de 1995, en relación con la investigación, el desarrollo y la potencial comercialización de productos farmacéuticos. Tales declaraciones prospectivas se basan en expectativas actuales e implican riesgos e incertidumbres inherentes, incluso factores que pudieran retrasar, desviar o cambiar cualquiera de estas, y que pudieran determinar que los resultados reales difirieran sustancialmente de las expectativas actuales. Otros riesgos e incertidumbres se describen en los informes presentados por Emmaus Life Sciences, Inc. ante la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos, incluidos el Informe Anual en el Formulario 10-K y los Informes Trimestrales en el Formulario 10-Q. Emmaus ofrece esta información efectiva a la fecha de este comunicado de prensa y no asume ninguna obligación de actualizar ninguna de las declaraciones prospectivas como resultado de nueva información, eventos futuros u otros motivos.

Referencia de artículo

Niihara, Y, et al. A Phase 3 Trial of L-Glutamine in Sickle Cell Disease. NEJM, fecha de publicación: 19 de julio de 2018.

El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única versión del texto que tendrá un efecto legal.

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