Congreso Mundial 2018 de la Federación Mundial de Hemofilia: Octapharma presenta en el nuevos datos sobre los beneficios de Nuwiq® en pacientes con hemofilia A

LACHEN, Suiza--()--Octapharma anuncia que acaba de presentar nuevos datos sobre los beneficios de Nuwiq® en pacientes con hemofilia A. Los resultados se presentaron en un simposio del reciente Congreso Mundial 2018 de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), en Glasgow, Reino Unido. Nuwiq® es el factor VIII recombinante (rFVIII) de cuarta generación producido en líneas celulares humanas, aprobado para la prevención y el tratamiento de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A de todas las edades. El simposio, titulado «Going further to meet clinical needs: New data with Nuwiq®▼ (simoctocog alfa; human-cl rFVIII) from clinical trials and real-world experience», en el que se presentaron resultados de ensayos clínicos y de la experiencia práctica, se centró en los desafíos que existen en el escenario actual de tratamiento de la hemofilia y en las oportunidades para mejorar la atención del paciente.

El simposio, presidido por Craig Kessler, abordó la realidad que no hay dos pacientes con hemofilia A iguales. Por lo tanto, un enfoque de tratamiento óptimo debería reflejar el perfil de cada paciente. En un esfuerzo por lograr este objetivo, el simposio contó con la presentación de dos enfoques orientados al uso de datos farmacocinéticos (FC) para personalizar la profilaxis con Nuwiq®. John Pasi (de The Royal London Hospital, Londres, Reino Unido) compartió un resumen del estudio NuPreviq, que utiliza el perfil FC del individuo para optimizar su plan de tratamiento1. Este enfoque posológico individualizado permitió que más de la mitad (57%) de los pacientes del estudio NuPreviq redujeran la dosificación de Nuwiq® a dos veces por semana o menos, sin comprometer la protección eficaz contra las hemorragias (mediana de la tasa de hemorragias anualizada [intervalo intercuartílico]: 0 [0, 1,9]) para todas las hemorragias). Durante la profilaxis personalizada con Nuwiq®, el 83% de los pacientes dejaron de presentar sangrado espontáneo. Stacy Croteau (de Boston Children’s Hospital, Boston, Estados Unidos) presentó un segundo enfoque, con la iniciativa del servicio de farmacocinética poblacional disponible a través de una aplicación basada en la web (Web Accessible Population Pharmacokinetics Program, WAPPS). Este modelo utiliza el análisis FC de un grupo de personas para predecir el tratamiento óptimo de un individuo, y proporciona un enfoque posológico flexible, que requiere menos muestras. Existe un modelo WAPPS específico para Nuwiq®, que se basa en los datos FC de 114 pacientes, entre ellos 26 niños, tratados con Nuwiq®. Estos enfoques representan avances prometedores hacia el logro de la atención personalizada de la hemofilia.

En el caso de los pacientes no tratados previamente, el riesgo de desarrollo de inhibidores sigue siendo la mayor preocupación con el tratamiento de la hemofilia. Ellis Neufeld (de St. Jude Children Research Hospital, Memphis, Estados Unidos) presentó un resumen de los datos provisionales del estudio NuProtect, que investiga el uso de Nuwiq® en pacientes no tratados previamente2. Los datos provisionales indican una incidencia acumulada de título elevado de inhibidores en solo el 12,8% de los pacientes tratados con Nuwiq®. La presentación también incluyó los datos de un reciente subanálisis de desarrollo de inhibidores en función de la presencia de mutaciones en el gen F8 de los pacientes3. ste análisis demostró una incidencia acumulada de inhibidores del 26,7% en pacientes con mutaciones de alto riesgo, mientras que ninguno de los pacientes con mutaciones de bajo riesgo presentaba inhibidores. Dan Hart (de The Royal London Hospital, Londres, Reino Unido) presentó un nuevo enfoque genómico para analizar con mayor profundidad los datos del estudio NuProtect, con el objetivo de predecir el riesgo de desarrollar inhibidores mediante perfiles transcripcionales.

Ri Liesner (de Great Ormond Hospital for Children, Londres, Reino Unido) presentó datos de la experiencia práctica con el uso de Nuwiq® para la inducción de tolerancia inmunológica (ITI), que sigue siendo la única estrategia de eficacia demostrada para la erradicación de los inhibidores. Tres de los cinco pacientes de la cohorte lograron eliminar los inhibidores, mientras que los otros dos permanecen en ITI y muestran un continuo descenso en los niveles de inhibidores.

Larisa Belyanskaya, responsable de la unidad de negocio internacional Hematología de Octapharma, afirmó: «En Octapharma, estamos encantados con los excelentes datos presentados en Congreso 2018 de la FMH, que consolidan la vasta y creciente experiencia positiva con Nuwiq®. La amplia gama de datos demuestra el valor cada vez mayor de Nuwiq® en la práctica clínica y pone de relieve el compromiso de Octapharma de “ir más lejos” para atender las demandas de desarrollo de los pacientes con hemofilia A». Olaf Walter, miembro del directorio de Octapharma, agregó: «Los datos presentados en el simposio se apoyan en el amplio abanico de experiencia clínica con Nuwiq®. El Congreso de la FMH es una plataforma clave para compartir información en el campo de la hemofilia. Octapharma se enorgullece de presentar en esta reunión, frente a la comunidad internacional de la hemofilia, nuevos datos sobre Nuwiq».

Acerca de Nuwiq®

Nuwiq® es el factor VIII recombinante (FVIIIr) de cuarta generación4, una proteína producida en células humanas sin modificación química ni fusión con otras proteínas5. Nuwiq® se cultiva sin aditivos de origen humano o animal5, está desprovisto de epítopos antigénicos de proteínas no humanas6 y tiene una elevada afinidad por el factor de coagulación von Willebrand7. El tratamiento con Nuwiq® se ha evaluado en siete ensayos clínicos completados que incluyeron 201 pacientes previamente tratados8,9 (190 individuos) con hemofilia A grave, incluidos 59 niños10. Nuwiq® está autorizado en la UE, Estados Unidos, Canadá, Australia, América Latina y Rusia para su uso en el tratamiento y profilaxis de hemorragias en todos los grupos etarios de pacientes con hemofilia A previamente tratados. Está prevista la realización de otras presentaciones para la autorización de Nuwiq® en todo el mundo.

Acerca de la hemofilia A

La hemofilia A es un trastorno hereditario ligado al cromosoma X causado por la deficiencia de factor VIII, que si se deja sin tratar lleva a la aparición de hemorragias en los músculos y las articulaciones y, como consecuencia, a artropatía y morbilidad grave. El tratamiento profiláctico con reemplazo del FVIII reduce la cantidad de episodios hemorrágicos y el riesgo de sufrir lesiones permanentes en las articulaciones. Este trastorno afecta a uno de cada 5000 a 10 000 hombres en todo el mundo. A nivel mundial, el 75 % de los casos de hemofilia quedan sin diagnosticar o sin tratar. El desarrollo de anticuerpos neutralizantes del FVIII (inhibidores del FVIII) contra el FVIII administrado por infusión representa la complicación más grave del tratamiento. Actualmente, según los informes, el riesgo acumulado de desarrollar inhibidores del FVIII asciende al 39 %.

Acerca de Octapharma

Nuestra visión en Octapharma es: «Nuestra pasión nos impulsa a encontrar nuevas soluciones para la salud que mejoran la vida». Con sede en Lachen, Suiza, Octapharma es uno de los mayores fabricantes de proteínas humanas del mundo. Desarrolla y produce proteínas humanas a partir de plasma humano y líneas celulares humanas. Como empresa familiar, Octapharma cree que invertir marca la diferencia en la vida de las personas y lo ha estado haciendo desde 1983; porque lo llevamos en la sangre. Nuestros valores de empresa son el sentido de responsabilidad, la integridad, el liderazgo, la sostenibilidad y el espíritu emprendedor.

En 2017, el Grupo obtuvo ingresos por 1720 millones de euros, un ingreso de explotación de 349 millones de euros y realizó inversiones por 287 millones de euros para asegurar la prosperidad futura. Octapharma emplea a unas 7700 personas en todo el mundo para apoyar el tratamiento de pacientes en 113 países con productos en tres áreas terapéuticas:

• Hematología (trastornos de la coagulación)

• Inmunoterapia (trastornos inmunológicos)

• Cuidados intensivos

Octapharma posee siete centros de I+D y seis plantas de producción de última generación en Alemania, Austria, Francia, México y Suecia.

Para obtener más información, visite www.octapharma.com

Referencias:

1. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017;23:697-704.

2. Liesner R, et al. Haemophilia 2018;24:211-220.

3. Liesner R, et al. Blood eLetter 2018; disponible en http://www.bloodjournal.org/content/early/2017/08/02/blood-2017-06-791756

4. Lieuw K. J Blood Med 2017; 8: 67–73.

5. Casademunt E, et al. Eur J Haematol 2012; 89: 165-76.

6. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013; 131: 78-88.

7. Sandberg H, et al. Thromb Res 2012; 130: 808-17.

8. Valentino LA, et al. Haemophilia 2014; 20(Suppl. 1): 1-9.

9. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; 23: 697–704.

10. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39.

El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única versión del texto que tendrá un efecto legal.

Contacts

Octapharma AG
Unidad de negocio internacional: Hematología
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
o
Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
Tel.: +41 55 4512121

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