Octapharma présente de nouvelles données sur les bénéfices de Nuwiq® pour les patients atteints d’hémophilie A au congrès international 2018 de la Fédération mondiale de l’hémophilie

LACHEN, Suisse--()--Octapharma a annoncé aujourd’hui que de nouvelles données sur les bénéfices de Nuwiq® pour les patients atteints d’hémophilie A ont été présentées à l’occasion d’un symposium organisé lors du récent congrès international 2018 de la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) qui s’est tenu à Glasgow, au Royaume-Uni. Nuwiq® est un facteur VIII recombinant dérivé d’une lignée cellulaire humaine de 4ème génération approuvé pour la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques chez les patients de tous âges souffrant d’hémophilie A. Le symposium, intitulé « Aller plus loin pour répondre aux besoins cliniques : Nouvelles données avec Nuwiq®▼ (simoctocog alfa ; rFVIII dérivé d’une lignée cellulaire humaine) issues d’essais cliniques et de l’expérience pratique », était axé sur les défis rencontrés dans l’actuel éventail des traitements de l’hémophilie et sur les opportunités pour améliorer les soins aux patients.

Le symposium, présidé par Craig Kessler, a abordé le fait qu’il n’y a pas deux patients souffrant d’hémophilie A identiques. Une approche de traitement optimale doit par conséquent refléter le profil individuel de chaque patient. Tendant vers cet objectif, deux approches de l’utilisation des données pharmacocinétiques (PC) pour personnaliser la prophylaxie avec Nuwiq® ont été présentées au symposium. John Pasi (The Royal London Hospital, Londres, RU) a partagé un résumé de l’étude NuPreviq, qui utilise le profil PC d’un individu pour optimiser le plan de traitement1. Cette approche individualisée de la posologie a permis à plus de la moitié (57 %) des patients dans l’étude NuPreviq de réduire la posologie avec Nuwiq® à une prise bihebdomadaire voire moins fréquente, tout en conservant une protection efficace contre les saignements (taux de saignements annualisé médian [écart interquartile] : 0 [0, 1,9]) pour tous les saignements). Durant la prophylaxie personnalisée avec Nuwiq®, 83 % des patients ont spontanément été exempts de saignements. Une seconde approche, utilisant WAPPS (Web Accessible Population Pharmacokinetics Program), a été présentée par Stacy Croteau (Boston Children’s Hospital, Boston, États-Unis). Cette approche utilise l’analyse PC d’un groupe de personnes pour prédire le traitement optimal pour un individu, et fournit une approche flexible de la posologie nécessitant moins d’échantillons. Un modèle WAPPS spécifique à Nuwiq® est disponible et est basé sur les données PC de 114 patients, dont 26 enfants, traités avec Nuwiq®. Ces approches représentent des étapes prometteuses pour parvenir à des soins personnalisés pour l’hémophilie.

Pour les patients non précédemment traités (PNPT), le risque de développement d'inhibiteurs reste la préoccupation majeure dans le traitement de l’hémophilie. Ellis Neufeld (St. Jude Children’s Research Hospital, Memphis, États-Unis) a présenté une vue d’ensemble de données intermédiaires issues de l’étude NuProtect, qui étudie Nuwiq® sur des PNPT2. Les données intermédiaires indiquent une incidence cumulative des inhibiteurs de titre élevé chez seulement 12,8 % des patients traités avec Nuwiq®. La présentation incluait également des données d’une récente sous-analyse portant sur le développement d’inhibiteurs en fonction du statut mutationnel du gène F8 des patients3. Cette analyse a démontré une incidence cumulative des inhibiteurs chez 26,7 % des patients présentant des mutations à haut risque, tandis qu’aucun patient avec des mutations à faible risque n’a développé d’inhibiteur. Dan Hart (The Royal London Hospital, Londres, RU) a présenté une approche génomique novatrice pour analyser plus en détail les données de l’étude NuProtect, avec l’objectif de prédire le risque d’inhibiteur en utilisant les profils transcriptionnels.

Ri Liesner (Great Ormond Hospital for Children, Londres, RU) a présenté des données réelles sur l’utilisation de Nuwiq® pour l’induction de la tolérance immune (ITI), qui reste la seule stratégie éprouvée pour éradiquer les inhibiteurs. Trois des cinq patients de la cohorte ont obtenu une éradication des inhibiteurs, alors que les deux autres restent sous ITI et affichent un déclin continu des niveaux d’inhibiteurs.

Larisa Belyanskaya, responsable de l’unité commerciale internationale Hématologie chez Octapharma, a déclaré : « Chez Octapharma, nous sommes ravis des excellentes données présentées à FMH 2018, qui s’appuient sur le nombre croissant d’expériences positives avec Nuwiq®. Le large éventail de données démontre la valeur croissante de Nuwiq® dans la pratique clinique et souligne l’engagement d’Octapharma à ”aller plus loin” pour répondre aux demandes croissantes des patients atteints d’hémophilie A. » Olaf Walter, membre du conseil d’administration d’Octapharma, a ajouté : « Les données présentées lors du symposium s’appuient sur un vaste portefeuille d’expérience clinique avec Nuwiq®. Le congrès de la FMH est une plateforme clé pour partager des informations dans le domaine de l’hémophilie et Octapharma est fière de présenter de nouvelles données sur Nuwiq à la communauté internationale de l’hémophilie lors de cette réunion. »

À propos du Nuwiq®

Nuwiq® est une protéine de facteur VIII recombinant de 4ème génération4, produite dans une lignée cellulaire humaine sans modification chimique ni fusion avec une quelconque autre protéine5. Nuwiq® est cultivé sans additif d’origine humaine ou animale5, est dépourvu d’épitopes de protéines non humaines antigéniques6 et a une affinité élevée pour le facteur de coagulation de von Willebrand7. Le traitement avec Nuwiq® a été évalué dans le cadre de sept essais cliniques finalisés ayant inclus 201 PPT8,9 (190 individus) souffrant d’hémophilie A grave, dont 59 enfants10. Nuwiq® est approuvé pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les PPT de toutes tranches d’âge atteints d’hémophilie A dans l’UE, aux États-Unis, au Canada, en Australie, en Amérique latine et en Russie. D’autres dépôts à l’échelle mondiale pour Nuwiq® sont prévus.

À propos de l'hémophilie A

L'hémophilie A est un trouble héréditaire du chromosome X provoqué par une défaillance du facteur VIII qui, en l'absence de traitement, aboutit à des hémorragies dans les muscles et les articulations, puis à une arthropathie et à une morbidité grave. Le traitement prophylactique du facteur VIII de remplacement permet de réduire le nombre d'épisodes de saignements ainsi que le risque de dommages articulaires permanents. Ce trouble touche un homme sur 5 000 à 10 000 à travers le monde. À l'échelle mondiale, 75 % des cas d'hémophilie ne sont ni diagnostiqués ni traités. Le développement des anticorps neutralisants du facteur VIII (inhibiteurs du facteur VIII) dirigés contre le facteur VIII par perfusion est la complication la plus préjudiciable de ce traitement. On a signalé une augmentation allant jusqu'à 39 % du risque actuel cumulé de développement des inhibiteurs du facteur VIII.

À propos d'Octapharma

Chez Octapharma, notre vision se résumerait ainsi: passionnés, nous apportons de nouvelles solutions thérapeutiques pour améliorer la vie des patients. Basé à Lachen, en Suisse, Octapharma est un des plus grands fabricants mondiaux de protéines humaines, spécialisé dans leur développement et production à partir de plasma humain et de lignées cellulaires humaines. Convaincu que l’investissement est une des clefs pour améliorer la vie de chacun, le groupe familial Octapharma s'attelle depuis 1983 à mettre en œuvre ses convictions les plus profondes. Parce que nous avons ça dans le sang. Notre entreprise prône le sens des responsabilités, l'intégrité, le leadership, la pérennité, et l'esprit d’entreprise.

En 2017, le groupe a généré un chiffre d'affaires de 1,72 milliard d'euros, un résultat d'exploitation de 349 millions d'euros et a investi 287 millions d'euros pour garantir sa prospérité future. Octapharma emploie 7 700 personnes pour assurer le traitement de patients dans 113 pays, grâce à des produits couvrant trois domaines thérapeutiques:

• Hématologie (troubles de la coagulation)

• Immunothérapie (troubles immunitaires)

• Soins intensifs

Octapharma possède sept sites de R&D et six unités de production dernier cri en Autriche, en France, en Allemagne, au Mexique et en Suède.

Pour plus d’informations, visitez notre site www.octapharma.com

Références :

1. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017;23:697-704.

2. Liesner R, et al. Haemophilia 2018;24:211-220.

3. Liesner R, et al. Blood eLetter 2018; disponible sur http://www.bloodjournal.org/content/early/2017/08/02/blood-2017-06-791756

4. Lieuw K. J Blood Med 2017; 8: 67–73.

5. Casademunt E, et al. Eur J Haematol 2012; 89: 165-76.

6. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013; 131: 78-88.

7. Sandberg H, et al. Thromb Res 2012; 130: 808-17.

8. Valentino LA, et al. Haemophilia 2014; 20(Suppl. 1): 1-9.

9. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; 23: 697–704.

10. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Octapharma AG
Unité commerciale internationale Hématologie
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
ou
Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
Tél. : +41 55 4512121

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