Knopp Biosciences annonce la publication des résultats des essais cliniques de phase 2 du dexpramipexole dans les syndromes hyper-éosinophiliques (SHE) dans la revue Blood

PITTSBURGH--()--Knopp Biosciences LLC a annoncé aujourd'hui la publication dans la revue Blood d'un article indiquant qu'une étude de phase 2 du dexpramipexole dans les syndromes hyper-éosinophiliques (SHE) a satisfait à ses principaux co-critères d'évaluation.

Une équipe de chercheurs dirigée par le Dr Amy Klion du National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), un département du National Institute of Health (NIH) américain, a effectué l'étude ouverte du dexpramipexole en tant qu'agent épargneur de stéroïdes chez les sujets souffrant de SHE. Lors d’essais cliniques antérieurs pour la sclérose latérale amyotrophique, il a été observé que le dexpramipexole produit une réduction significative et ciblée des éosinophiles sanguins périphériques.

Les sujets atteints de SHE et suivant une thérapie aux glucocorticoïdes ont été recrutés pour l'étude s'ils avaient besoin de ≥10 mg de prednisone ou l'équivalent pour le contrôle des symptômes et de l'éosinophilie. Avant le traitement étudié, les sujets ont été soumis à une posologie normalisée dégressive de glucocorticoïde pour déterminer leur dose minimale efficace (DME) de glucocorticoïde. Les sujets dont la DME avait été déterminée au cours de l'année dernière, ou présentant un taux d'éosinophiles de ≥1000/µL au moment du recrutement étaient éligibles pour recevoir directement un traitement au dexpramipexole à la discrétion de l’enquêteur principal. Après 12 semaines de traitement au dexpramipexole par voie orale (150 mg deux fois par jour) avec une dose stable de glucocorticoïde, une dose dégressive de glucocorticoïde a été tentée et la DME de dexpramipexole (DMED) a été déterminée.

L'essai a été réalisé sur 10 sujets et a satisfait à ses principaux co-critères d'évaluation, à savoir : 1) pourcentage de sujets présentant une réduction de ≥50 % de la DME, et 2) une réduction des besoins en glucocorticoïde chez tous les sujets. En particulier, trois des quatre répondants satisfaisant au critère principal ont présenté des réponses hématologiques complètes (taux d'éosinophiles de 0 % ou proche de 0 %) et ont pu cesser complètement la prise de prednisone. Ces sujets n'ont plus eu de symptômes et ont présenté des taux d'éosinophiles et de stéroïdes nuls pendant 13 à 32 mois tout en poursuivant le traitement au dexpramipexole, indique l'article.

Les chercheurs ont également indiqué que, chez trois des quatre répondants ayant subi des biopsies, une disparation complète des éosinophiles dans l'épiderme ou les tissus gastro-intestinaux affectés avait été observée. Des réponses hématologiques différées et partielles ont également été observées au cours de l'essai.

Le dexpramipexole a été bien toléré et aucun effet indésirable conduisant à l'abandon thérapeutique n'a été observé durant l'étude.

L'article conclut : « Bien toléré et administré selon un programme de dosage pratique pour les traitements ambulatoires de routine, le dexpramipexole s'avère très prometteur en tant que nouvelle thérapie orale pour les SHE. »

Le Dr Michael Bozik, président et chef de la direction de Knopp Biosciences, a déclaré : « La publication dans la revue Blood prouve que le dexpramipexole mérite de passer à la phase 3 de son développement aux fins du traitement des SHE, une affection hématologique rare dont la morbidité est significative et pour laquelle les options de traitement sont limitées. Nous remercions le Dr Klion et ses collègues du NIH pour leur collaboration et nous sommes impatients de lancer la phase 3 de l'étude dans le courant de l’année. »

Les SHE regroupent un groupe hétérogène de troubles rares caractérisés par des lésions des organes cibles périphériques liées à l'éosinophilie et aux éosinophiles. Les sujets recrutés pour l'essai du NIH sont atteints de la forme FIP1L1-PGDFRA-négatif de la maladie, qui représente 85-90 % de tous les SHE. La thérapie aux glucocorticoïdes est le traitement de première ligne pour les patients atteints de la formeFIP1L1-PGDFRA-négatif des SHE, mais nombre d'entre eux développent de graves effets secondaires ou une résistance à la maladie au fil du temps.

L'étude de phase 2, qui a été réalisée dans le cadre d'un accord entre Knopp Biosciences et le NIAID, témoigne de la collaboration industrie-gouvernement dans le domaine du développement de médicaments pour le traitement des maladies rares.

À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC

Basée à Pittsburgh, en Pennsylvanie (États-Unis), Knopp Biosciences est une société privée spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments, qui se consacre à la fourniture de traitements révolutionnaires pour les maladies inflammatoires et neurologiques afin de répondre à d’importants besoins médicaux non satisfaits. Notre petite molécule au stade clinique, le dexpramipexole, entre dans la phase 3 de son développement pour le traitement des syndromes hyper-éosinophiliques et dans la phase 2 des études cliniques pour le traitement de l'asthme éosinophilique. Notre plateforme préclinique est consacrée aux traitements à base de petites molécules destinés à lutter contre l’encéphalopathie épileptique néonatale, un trouble du cerveau dévastateur chez les nourrissons causé par une mutation rare du gène KCNQ2. Pour plus d'informations, visitez le site : knoppbio.com.

Le présent communiqué de presse contient des « énoncés prospectifs », y compris des déclarations relatives aux dépôts réglementaires prévus et aux programmes de développement clinique pour le dexpramipexole. Tous les énoncés prospectifs s’appuient sur les hypothèses et attentes actuelles de la direction et impliquent des risques, des incertitudes et d’autres facteurs importants, qui comprennent spécifiquement les incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de développement de produits, à la disponibilité de financements pour soutenir la poursuite des recherches et des études, à la disponibilité avérée ou potentielle d’autres thérapies ou traitements éventuels, à la disponibilité de dispositifs de protection des brevets pour les découvertes et à la disponibilité d’alliances stratégiques, ainsi que d’autres facteurs qui pourraient entraîner une différence entre les résultats réels atteints par Knopp et ses attentes. Il n’est donc pas garanti que le dexpramipexole sera effectivement développé ou fabriqué ou que les résultats finaux des études cliniques seront propices aux approbations réglementaires requises pour commercialiser le produit. Knopp n’assume aucune obligation de mise à jour ou de révision de ces énoncés prospectifs, que ce soit suite à de nouvelles informations, à des événements futurs ou toute autre raison.

Le portefeuille de Knopp se compose de produits médicamenteux expérimentaux qui n’ont pas été approuvés par l’Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (la « FDA »). Ces médicaments expérimentaux font toujours l’objet d’études cliniques pour vérifier leur innocuité et leur efficacité.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Knopp Biosciences LLC
Tom Petzinger, +1-412-488-1776
tom@knoppbio.com

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