中外製藥的HEMLIBRA®獲得美國FDA藥品突破性治療認定,用於治療無第八凝血因子抑制子的A型血友病

-中外製藥第6個獲此認定的藥物-

東京--()--(美國商業資訊) -- 中外製藥株式會社(TOKYO:4519)今天宣佈,該公司的抗凝血因子IXa/X擬人化雙特異性單株抗體/第八凝血因子代用品“HEMLIBRA®” [美國通用名稱:emicizumab-kxwh]已獲得美國食品藥物管理局(FDA)的藥品突破性治療認定,用於無第八凝血因子抑制子的A型血友病患者。羅氏集團成員Genentech負責該藥在美國的開發和經銷。

中外製藥執行副總裁、專案及生命週期管理部共同負責人Yasushi Ito博士表示:「HEMLIBRA獲得第2個藥品突破性治療認定,我們感到很振奮。這將使我們能加快這一新藥在美國的上市,用於無抑制子的A型血友病患者,在這之前,該藥已獲得用於有抑制子病患的認定。我們繼續與Genentech密切合作,儘快促成該產品線延伸。」

此次認定的依據是全球第三期HAVEN 3 (NCT02847637)研究對無第八凝血因子抑制子的A型血友病患者(12歲以上)每週一次及每兩週一次皮下注射HEMLIBRA的評估。

A型血友病的症狀表現為反覆嚴重出血。由於缺乏第八凝血因子或功能障礙,導致凝血反應無法正常進行。無抑制子的A型血友病患者普遍定期使用第八凝血因子替代療法,以預防出血。HEMLIBRA是雙特異性單株抗體,其研製採用中外製藥的專利抗體工程技術。該藥旨在結合第IXa因子和第X因子。如此一來,HEMLIBRA可為缺乏第八凝血因子或凝血功能受損的A型血友病患者提供第八凝血因子的輔因子功能1,2)。HAVEN 3研究顯示:使用HEMLIBRA治療後,出血發作次數顯著減少,具有統計學意義。該藥為皮下給藥、給藥次數較少,因此用藥方便,可望成為A型血友病治療的新選擇。

這是中外製藥研製的3種藥物第6次獲得藥品突破性治療認定:ALECENSA® (使用crizotinib 治療而有疾病進展的ALK陽性非小細胞肺癌,以及ALK陽性非小細胞肺癌的一線治療)、ACTEMRA®(全身性硬化症和巨細胞動脈炎)和HEMLIBRA(12歲以上有第八凝血因子抑制子的A型血友病患者的預防性治療)。

本新聞稿使用或提及的商標受法律保護。

參考文獻
1. Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012; 18(10): 1570
2. Sampei, et al. PLoS ONE 2013; 8: e57479

關於藥品突破性治療
2012年7月生效的《FDA安全性和創新法案》(FDASIA)納入藥品突破性治療認定,旨在加快用於治療嚴重或威脅生命之疾病或症狀的藥物開發和審理。欲取得藥品突破性治療認定,必須有初步的臨床證據顯示,在至少一個有臨床意義的終點上,該藥有可能實質性優於現有治療藥物。藥品突破性治療認定包含快速通道認定的各項特點,FDA同時在藥物的開發效率方面另外提供密集指導和組織承諾。

該藥的主要審核狀態
美國:2017年11月,該藥(美國商品名稱:HEMLIBRA®;Genentech)獲得美國食品藥物管理局核准並上市,用於「常規性預防處置,以預防或減少有第八凝血因子抑制子的成人及兒童A型血友病(即先天性第八凝血因子缺乏症)患者的出血發作次數」。

歐盟:在歐洲,該藥(歐盟商品名稱:HEMLIBRA®;羅氏大藥廠)於2018年2月獲得歐盟委員會監管部門的核准並上市,用於有第八凝血因子抑制子的A型血友病患者出血發作的常規性預防處置。

日本:2018年3月,厚生勞動省核准HEMLIBRA用於常規性預防處置,以預防或減少有第八凝血因子抑制子的先天性第八凝血因子缺乏症(即A型血友病)患者的出血發作次數。

關於HAVEN3研究的結果
新聞稿於2017年11月20日發佈
https://www.chugai-pharm.co.jp/english/news/detail/20171120151500.html

關於中外製藥
中外製藥株式會社是日本首屈一指的研究型製藥公司之一,在生物科技產品領域具有強大實力。中外製藥總部位於東京,專門研究處方藥物,並在東京證券交易所第一部上市。中外製藥為羅氏集團的重要成員,積極參與日本及海外的研發活動。中外製藥特別致力於開發創新產品以滿足未得到滿足的醫療需求,主要關注腫瘤領域。
在日本國內,中外製藥位於御殿場和鐮倉的研發設施正合作開發新型藥物,而位於浮間的實驗室則正進行工業生產的科技開發研究。海外方面,位於新加坡的Chugai Pharmabody Research主要從事研發工作,專注於利用中外製藥專有的創新抗體工程技術來研發新一代新型抗體藥物。Chugai Pharma USAChugai Pharma Europe在美國和歐洲從事臨床開發活動。
中外製藥2017年的合併收入總計為5,342億日圓,營業收入為1,032億日圓(依據國際財務報告準則(IFRS)核心準則)。
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