HEMLIBRA® de Chugai obtient la désignation de traitement novateur de la U.S. FDA pour l'hémophilie A sans inhibiteurs du facteur VIII

-Sixième désignation pour le médicament produit par Chugai-

TOKYO--()--Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO : 4519) a annoncé aujourd'hui que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de traitement novateur pour son anticorps monoclonal bispécifique humanisé anti facteur de coagulation IXa/X / substitut de facteur de coagulation VIII, « HEMLIBRA® » [nom générique aux États-Unis : emicizumab-kxwh] pour les personnes souffrant d'hémophilie A sans inhibiteurs du facteur VIII. Le développement et la distribution du médicament aux États-Unis sont entrepris par Genentech, un membre du groupe Roche.

« Nous sommes ravis que HEMLIBRA ait obtenu sa deuxième désignation de traitement novateur », a déclaré Dr Yasushi Ito, vice-président exécutif et co-directeur de l'unité de gestion des projets et du cycle de vie de Chugai. « Ceci nous permettra d'accélérer l'offre potentielle de cette nouvelle thérapie que nous avons créée aux personnes souffrant d'hémophilie A sans inhibiteurs aux États-Unis suite à la désignation précédente pour les inhibiteurs. Nous continuons de travailler en étroite collaboration avec Genentech pour faciliter cet élargissement de la gamme dans les plus brefs délais. »

Cette désignation est basée sur l'étude globale de phase III HAVEN 3 (NCT02847637) évaluant une injection sous-cutanée de HEMLIBRA une fois par semaine et une fois toutes les deux semaines chez des personnes souffrant d'hémophilie A (âgées de 12 ans ou plus) sans inhibiteurs du facteur VIII.

L'hémophilie A est une maladie qui présente des symptômes d'hémorragie sévères répétés. Dans cette maladie, la réaction de coagulation sanguine ne se produit pas normalement en raison de la déficience ou du trouble fonctionnel du facteur de coagulation VIII. Chez les personnes souffrant d'hémophilie A sans inhibiteurs, un traitement régulier de remplacement du facteur VIII a été largement utilisé pour éviter les hémorragies. HEMLIBRA est un anticorps monoclonal bispécifique développé à l’aide des technologies d'ingénierie d'anticorps exclusives de Chugai. Le médicament est conçu pour lier le facteur IXa et le facteur X. Ce faisant, HEMLIBRA confère la fonction de cofacteur du facteur VIII aux patients atteints d'hémophilie A dont la fonction de coagulation du facteur VIII est absente ou déficiente1,2). Dans l'étude HAVEN 3, une réduction statistiquement significative de la fréquence des épisodes d'hémorragie a été observée avec HEMLIBRA. Grâce à l'aspect pratique de son administration sous-cutanée et la fréquence réduite de son administration, le médicament devrait devenir une nouvelle option de traitement pour l'hémophilie A.

Cette désignation de traitement novateur est la sixième à avoir été accordée à trois médicaments créés par Chugai : ALECENSA® (cancer bronchique non à petites cellules ALK-positif avec progression de la maladie sous crizotinib, et traitement de première ligne pour le cancer bronchique non à petites cellules ALK-positif), ACTEMRA® (sclérose systémique et artérite giganto-cellulaire), et HEMLIBRA (traitement prophylactique des patients âgés de 12 ans ou plus souffrant d'hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII).

Les marques commerciales utilisées ou mentionnées dans ce communiqué sont protégées par la loi.

Références

1. Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012 ; 18(10) : 1570
2. Sampei, et al. PLoS ONE 2013 ; 8 : e57479

À propos du traitement novateur

La désignation de traitement novateur a été adoptée dans le cadre de la loi FDA Safety and Innovation Act (FDASIA) promulguée en juillet 2012 dans le but d'accélérer le développement et l’examen de médicaments pour le traitement de maladies ou de symptômes sévères ou engageant le pronostic vital. Afin d’octroyer la désignation de traitement novateur, des preuves cliniques préliminaires sont requises, démontrant que le médicament peut constituer une amélioration non négligeable sur au moins un critère d’évaluation cliniquement significatif par rapport aux traitements disponibles. La désignation de traitement novateur comprend les éléments d’une désignation de procédure d’évaluation accélérée, avec en plus des conseils intensifs sur le développement efficace du médicament ainsi que l’engagement organisationnel de la part de la FDA.

Statut d'approbation principal du médicament

États-Unis : En novembre 2017, le médicament (nom du produit aux États-Unis : HEMLIBRA® ; Genentech) a été approuvé par la US Food and Drug Administration et commercialisé pour la « prophylaxie de routine en vue de prévenir ou de réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients adultes et pédiatriques atteints d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) présentant des inhibiteurs du facteur VIII. »

UE : En Europe, le médicament (nom du produit dans l'UE : HEMLIBRA® ; Roche) a obtenu l'approbation réglementaire de la Commission européenne et a été commercialisé pour la prophylaxie de routine des épisodes d'hémorragie chez des personnes souffrant d'hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII en février 2018.

Japon : Le Ministère de la Santé, du Travail et de l'Aide sociale a approuvé HEMLIBRA pour une prophylaxie de routine afin d'éviter ou de réduire la fréquence des épisodes d'hémorragie chez des patients souffrant de déficit congénital en facteur VIII (hémophilie A) avec inhibiteurs du facteur VIII en mars 2018.

À propos des résultats de l'étude HAVEN 3

Communiqué de presse publié le 20 novembre 2017
https://www.chugai-pharm.co.jp/english/news/detail/20171120151500.html

À propos de Chugai

Chugai Pharmaceutical, l'une des principales sociétés pharmaceutiques axées sur la recherche au Japon, est experte dans les produits biotechnologiques. Basée à Tokyo, Chugai est spécialisée dans les médicaments sur ordonnance, et est cotée à la première section de la Bourse de Tokyo. En tant que membre important du groupe Roche, la société Chugai est activement impliquée dans des activités de R&D au Japon et à l’étranger. Chugai se consacre tout particulièrement à la mise au point de produits novateurs pouvant répondre à des besoins médicaux non satisfaits, en se concentrant principalement sur le domaine de l’oncologie.
Au Japon, les installations de recherche de Chugai basées à Gotemba et à Kamakura se sont associées afin de développer de nouveaux produits pharmaceutiques, et les laboratoires d’Ukima effectuent actuellement des recherches dans le domaine du développement technologique à des fins de production industrielle. À l’étranger, la société Chugai Pharmabody Research, basée à Singapour, est engagée dans la recherche axée sur la génération de nouveaux médicaments anticorps utilisant les technologies innovantes et brevetées d’ingénierie des anticorps, de Chugai. Chugai Pharma USA et Chugai Pharma Europe sont engagées dans des activités de développement clinique aux États-Unis et en Europe.
En 2017, le montant total du revenu consolidé de Chugai a atteint 534,2 milliards JPY, pour un bénéfice d’exploitation de 103,2 milliards JPY (selon la base fondamentale IFRS).
Des informations supplémentaires sont disponibles sur Internet, à l’adresse http://www.chugai-pharm.co.jp/english.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Pour les médias
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
Groupe des relations avec les médias, Département des communications d’entreprise,
Tomoko Shimizu
Tél. : +81-3-3273-0881
Courriel : pr@chugai-pharm.co.jp
***
Pour les médias des États-Unis
Chugai Pharma USA Inc.
Casey Astringer
Tél. : +1-908-516-1350
Courriel : pr@chugai-pharm.com
***
Pour les médias européens
Chugai Pharma France SAS
Nathalie Leroy
Tél. : +33-1-56-37-05-21
Courriel : pr@chugai.eu
***
Pour les médias de Taïwan
Chugai Pharma Taiwan Ltd.
Susan Chou
Tél : +886-2-2715-2000
Courriel : pr@chugai.com.tw
***
Pour les investisseurs
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
Groupe des relations avec les investisseurs, Département des communications d’entreprise,
Toshiya Sasai
Tél. : +81-3-3273-0554
Courriel : ir@chugai-pharm.co.jp

Contacts

Pour les médias
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
Groupe des relations avec les médias, Département des communications d’entreprise,
Tomoko Shimizu
Tél. : +81-3-3273-0881
Courriel : pr@chugai-pharm.co.jp
***
Pour les médias des États-Unis
Chugai Pharma USA Inc.
Casey Astringer
Tél. : +1-908-516-1350
Courriel : pr@chugai-pharm.com
***
Pour les médias européens
Chugai Pharma France SAS
Nathalie Leroy
Tél. : +33-1-56-37-05-21
Courriel : pr@chugai.eu
***
Pour les médias de Taïwan
Chugai Pharma Taiwan Ltd.
Susan Chou
Tél : +886-2-2715-2000
Courriel : pr@chugai.com.tw
***
Pour les investisseurs
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
Groupe des relations avec les investisseurs, Département des communications d’entreprise,
Toshiya Sasai
Tél. : +81-3-3273-0554
Courriel : ir@chugai-pharm.co.jp