Sobi reçoit l’approbation de Santé Canada pour l’administration d’OrfadinMD (nitisinone) une fois par jour dans le traitement de la HT-1

- Premier et unique produit à base de nitisinone approuvé pour être utilisé une fois par jour au Canada, conçu pour répondre aux besoins des patients atteints de HT-1 atteignant la fin de l’enfance, l’adolescence et l’âge adulte -

OAKVILLE, Ontario--()--Sobi, une société biopharmaceutique internationale avant-gardiste spécialisée dans les maladies rares, a reçu l’approbation de Santé Canada concernant une fréquence d’administration réduite pour OrfadinMD (nitisinone).

Orfadin est approuvé, en association avec un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine, pour le traitement de la tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1), un trouble génétique rare qui peut entraîner des complications hépatiques, rénales et neurologiques et qui est fatal dans la plupart des cas s’il n’est pas traité. La fréquence d’administration réduite à raison d’une fois par jour est approuvée pour l’utilisation chez les patients dont le poids est supérieur ou égal à 20 kg (44 lb) et chez qui les concentrations sériques et urinaires de succinylacétone sont indétectables après l’administration de nitisinone deux fois par jour de façon stable pendant un minimum de quatre semaines.

« Orfadin est le premier produit à base de nitisinone approuvé pour être utilisé une fois par jour au Canada. Il s’agit d’une étape importante dans la réduction du fardeau associé au traitement pour les personnes atteintes de HT-1, qui suit l’introduction par Sobi de la suspension buvable et des gélules de 20 mg d’Orfadin », souligne Bob McLay, vice-président et directeur général de Sobi Canada inc. « Aux États-Unis, où toutes les options de posologie et de formulation d’Orfadin sont offertes depuis un certain temps déjà, on remarque que les patients choisissent de plus en plus de profiter de la flexibilité offerte par ces options. Je suis heureux de pouvoir également proposer ces choix aux patients canadiens. »

Sobi fournit actuellement différentes options posologiques au Canada, y compris des gélules de 2 mg, de 5 mg, de 10 mg et de 20 mg et une suspension buvable de 4 mg/ml, ainsi qu’une nouvelle fréquence d’administration à raison d’une fois par jour. À l’origine, l’approbation d’Orfadin au Canada se fondait sur une étude internationale, non contrôlée et ouverte, menée auprès de 291 patients atteints de HT-1. Les patients traités par Orfadin en association avec des restrictions alimentaires ont présenté des probabilités de survie de 93 % à 96 % après deux, quatre et six ans. Auparavant, les témoins traités uniquement au moyen de restrictions alimentaires ont présenté des probabilités de survie de 38 % et de 29 % (survie après un et deux ans, respectivement, pour les patients âgés de moins de deux mois à l’apparition des symptômes), de 74 % (pour les patients âgés de deux à six mois à l’apparition des symptômes) et de 96 % (pour les patients âgés de plus de six mois à l’apparition des symptômes). Les effets indésirables les plus couramment signalés durant l’essai étaient la thrombocytopénie, la leucopénie et la granulocytopénie, ainsi que la conjonctivite, l’opacité cornéenne, la kératite et la photophobie. Aucun patient n’a interrompu le traitement en raison d’effets indésirables associés au médicament. Vous pouvez obtenir de plus amples renseignements, ainsi que la monographie du produit, en consultant le site Web nord-américain de Sobi.

« Les aidants des personnes atteintes de HT-1 ont souvent l’impression que leur vie, gouvernée par les programmes de traitement exigeants et les restrictions alimentaires, est loin d’être normale. Je remercie donc Sobi d’offrir de nouvelles options posologiques, comme l’administration d’Orfadin une fois par jour, aux Canadiens », dit Durhane Wong-Rieger, présidente de l’Organisation canadienne des maladies rares (Canadian Organization for Rare Disorders). « Il est particulièrement important pour les patients approchant l’adolescence de disposer de telles options posologiques, car des études ont démontré que l’observance liée aux médicaments est plus difficile à cet âge. »

À propos de la HT-1
Les personnes atteintes de tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1) ont une difficulté à décomposer un acide aminé appelé tyrosine. Des produits dérivés toxiques se forment et s’accumulent dans le corps, ce qui peut mener à des complications hépatiques, rénales et neurologiques. Dans la plupart des cas, la HT-1 est fatale si elle n’est pas traitée. Environ 1 000 personnes partout dans le monde ont été identifiées comme vivant avec la HT-1 à ce jour. Environ 10 pour cent de ces patients vivent au Canada.

À propos d’OrfadinMD
OrfadinMD (nitisinone) bloque la décomposition de la tyrosine, réduisant ainsi la quantité de produits dérivés toxiques de tyrosine dans le corps. Les patients doivent suivre un régime spécial en association avec un traitement par Orfadin, puisque la tyrosine n’est pas décomposée adéquatement. Orfadin est la propriété exclusive de Sobi qui assure sa mise au point et sa disponibilité dans le monde. Pour obtenir les renseignements posologiques européens complets, veuillez visiter le site Web de l’EMA. Pour obtenir les renseignements posologiques américains complets, veuillez consulter le www.orfadin.com. Les renseignements posologiques canadiens complets se trouvent sur le site Web nord-américain de Sobi.

À propos de SobiMC
SobiMC est une société de soins de santé internationale spécialisée dédiée aux maladies rares. La vision de Sobi consiste à être reconnue à titre de chef de file mondial en matière d’accès à des traitements novateurs qui font une différence considérable dans la vie des individus atteints de maladies rares. Son portefeuille de produits est principalement axé sur l’hémophilie et les soins spécialisés. Les partenariats en ce qui a trait à la mise au point et à la commercialisation de produits destinés aux soins spécialisés constituent un élément clé de sa stratégie. Sobi est une pionnière en biotechnologie avec des capacités de calibre mondial en biochimie des protéines et en fabrication de produits biologiques. En 2017, Sobi a réalisé un chiffre d’affaires de 6,5 milliards de couronnes suédoises et comptait environ 850 employés. L’action (STO : SOBI) est inscrite au NASDAQ Stockholm. Pour en savoir davantage, visitez le www.sobi.com et le www.sobi-northamerica.com.

Contacts

Sobi
Trista Morrison, 781-810-0490
trista.morrison@sobi.com

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