A ADDMEDICA obtém a autorização de introdução no mercado nos Estados Unidos de Siklos®, medicamento órfão, primeiro e único tratamento à base de hidroxiureia* indicado para crianças com drepanocitose (anemia falciforme)

* Hidroxiureia ou hidroxicarbamida (Denominação Comum Internacional)

PARIS--()--A ADDMEDICA anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) autorizou a introdução no mercado americano do seu medicamento, Siklos® (comprimidos de hidroxiureia), para crianças com mais de 2 anos com drepanocitose.

Esta autorização foi obtida sob o estatuto de medicamento órfão e após um procedimento de registo acelerado.

Particularmente adaptado à pediatria, Siklos® apresenta-se em doses que permitem ajustes finos e precisos da posologia para obter a dose terapêutica ideal (melhor relação eficácia/tolerância) específica para cada criança, em função do seu peso, ao longo do seu crescimento.

A autorização de Siklos® nos Estados Unidos foi obtida com base nos dados de eficácia e de tolerância extraídos do estudo de coorte, Escort-HU, que acompanha várias centenas de doentes, crianças e adultos, tratados com Siklos® na Europa.

De acordo com François Anger, Presidente da ADDMEDICA:

A autorização de Siklos® nos Estados Unidos é um grande avanço para as crianças americanas que sofrem de doença de células falciformes. Desde 2007, os doentes europeus podem beneficiar de Siklos®, a única forma de hidroxiureia indicada em pediatria a nível mundial. Para este êxito contribuíram os doentes que aceitaram participar no estudo Escort-HU e, evidentemente, os médicos que permitiram este avanço da medicina. Antes desta nova autorização nos Estados Unidos, a ADDMEDICA confirma a sua posição de referência na drepanocitose. O laboratório continua os seus investimentos para desenvolver e disponibilizar aos doentes este medicamento essencial em novos países.”

Nos Estados Unidos, a comercialização de Siklos® será assegurada pela Medunik USA Inc.:

É com satisfação que nos associamos à ADDMEDICA para distribuir este medicamento órfão reconhecido como a referência dos tratamentos medicamentosos da drepanocitose. Ele permitirá melhorar a saúde e a qualidade de vida de várias centenas de crianças que sofrem desta doença nos Estados Unidos”, declarou Éric Gervais, vice-presidente executivo da Medunik. “O lançamento nos próximos meses de Siklos® constitui um marco essencial na estratégia de implementação da nossa empresa nos Estados Unidos e da nossa ação no domínio dos medicamentos órfãos.”

Sobre a drepanocitose

A drepanocitose é uma doença particularmente invalidante, cujas manifestações agudas mais frequentes são as crises dolorosas denominadas vaso-oclusivas ao nível dos ossos, dos pulmões (síndrome torácica aguda) ou da maioria dos órgãos vascularizados, bem como acidentes vasculares cerebrais. O prognóstico vital pode ser realizado, em particular no caso da síndrome torácica.

A doença deve-se a uma anomalia da hemoglobina que provoca uma deformação dos glóbulos vermelhos, os quais, sob determinadas condições, adquirem a forma de foice. É por esta razão que a doença também é designada como anemia falciforme.

Estes glóbulos vermelhos deformados podem ficar bloqueados nos vasos e impedir a circulação sanguínea normal, o que provoca as crises vaso-oclusivas.

A doença é acompanhada por uma anemia mais ou menos marcada, e podem surgir complicações crónicas que afetam diversos órgãos, provocando, por exemplo, disfunções hepáticas ou renais ou atrasos de crescimento.

A expressão clínica da doença e a sua evolução são muito variáveis de uma pessoa para outra.

As crises vaso-oclusivas dolorosas são a causa mais frequente de hospitalização dos doentes com doença falciforme, pelo que representam um custo extremamente significativo para a coletividade.

A hidroxiureia é atualmente reconhecida como o tratamento medicamentoso de referência nesta patologia.

Nos EUA, cerca de 100 000 pessoas sofrem de drepanocitose. Em comparação, existem cerca de 60 000 na Europa. Em ambos os casos, a frequência da doença é considerada rara nos dois territórios (inferior a 5 casos em cada 10 000 habitantes).

Sobre a ADDMEDICA

Criada em 2005, a ADDMEDICA é um laboratório farmacêutico sediado em França, especializado no desenvolvimento e na comercialização de produtos destinados ao tratamento de doenças rara ou visando cobrir necessidades medicamentosas não satisfeitas. Os principais domínios terapêuticos ou eixos de desenvolvimento da ADDMEDICA são:

• As doenças genéticas e respetivos tratamentos;

• Os transplantes de órgãos e a substituição de tecidos;

• A cicatrização de feridas e a regeneração de tecidos.

A ADDMEDICA desenvolveu o Siklos® especificamente para a drepanocitose. Desde 2007, a ADDMEDICA é titular da autorização de introdução no mercado na Europa do Siklos®, primeiro e único medicamento indicado para a prevenção de crises vaso-oclusivas dolorosas recorrentes nos doentes com drepanocitose. A ADDMEDICA é atualmente titular do registo deste medicamento nos Estados Unidos para a drepanocitose em doentes pediátricos, desde os 2 anos de idade. Com base na sua experiência neste domínio, a ADDMEDICA tem como objetivo o desenvolvimento internacional de Siklos®.

Para mais informações, consulte o Web site: http://www.addmedica.com

Sobre a Medunik USA

Com sede social na Pensilvânia, a Medunik USA dedica-se a melhorar a saúde e a qualidade de vida dos norte-americanos que sofrem de doenças raras, tornando disponíveis nos Estados Unidos vários medicamentos órfãos. Graças às suas parcerias estratégicas a nível mundial, a empresa possui a experiência necessária no que diz respeito aos processos de aprovação, de acesso ao mercado e de comercialização de medicamentos órfãos. Para mais informações, consulte o Web site www.medunikusa.com.

Fontes:

Sobre a doença

https://www.nhlbi.nih.gov/health/health-topics/topics/sca

https://www.orpha.net/data/patho/Pub/fr/Drepanocytose-FRfrPub125v01.pdf

Sobre o Siklos® nos EUA

https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm590096.htm

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/208843s000lbl.pdf

Sobre o Siklos® na Europa

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000689/human_med_001050.jsp&mid=WC0b01ac058001d125&murl=menus/medicines/medicines.jsp

Sobre o Escort-HU

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02516579

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Contacto para a imprensa :
Yucatan
Caroline Prince
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