ADDMEDICA erhält die FDA-Zulassung für das Orphan-Arzneimittel Siklos®, die erste und einzige Behandlung auf Hydroxyurea-Basis* für pädiatrische Patienten mit Sichelzellenanämie.

* Hydroxyurea oder Hydroxycarbamid (Internationaler nichtproprietärer Name).

PARIS--()--ADDMEDICA hat bekannt gegeben, dass die US Food and Drug Administration (FDA) das Medikament Siklos® (Hydroxyurea Tabletten) bei pädiatrischen Patienten im Alter von zwei Jahren oder älter, die an Sichelzellenanämie.

Die Genehmigung wurde im Rahmen einer vorrangigen Überprüfung und der Bezeichnung von Orphan-Arzneimitteln erteilt.

Siklos® ist besonders für pädiatrische Patienten geeignet und bietet Dosieroptionen, die eine Anpassung an das Gewicht des Patienten ermöglichen, um das beste Wirksamkeits-Toleranz-Verhältnis für jedes Kind während der gesamten Wachstumsjahre zu erhalten.

Die FDA-Zulassung von Siklos® wurde aufgrund von Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten erteilt, die in einer Kohortenstudie, Escort-HU, erhoben wurden, die mehrere hundert mit Siklos® in Europa behandelte Kinder und Erwachsene umfasste.

François Anger, Präsident von ADDMEDICA, freut sich:

Die FDA-Zulassung von Siklos® ist ein wichtiger Durchbruch in der Behandlung von amerikanischen Kindern mit Sichelzellenanämie. Europäische Patienten profitieren bereits seit 2007 von Siklos®, der einzigen Form von Hydroxyurea, die weltweit in der pädiatrischen Versorgung indiziert ist. Dieses erfolgreiche Ergebnis ist auch den Patienten zu verdanken, die sich bereit erklärt haben, an der Escort-HU-Studie teilzunehmen, und den Ärzten, die dies zugelassen haben. Mit der neuen FDA-Zulassung konsolidiert ADDMEDICA seine führende Rolle bei der Behandlung der Sichelzellenanämie, indem das Unternehmen weiterhin in die Entwicklung und Verfügbarkeit dieses essenziellen therapeutischen Produkts auch in neuen Ländern investiert.“

In den Vereinigten Staaten wird Siklos® von Medunik USA Inc. vertrieben.

Wir freuen uns über die Partnerschaft mit ADDMEDICA zum Vertrieb dieses Orphan-Arzneimittels, das als Referenzmedikament für Sichelzellenanämie anerkannt ist. Dieses Medikament wird die Gesundheit und Lebensqualität von Hunderten von Kindern mit dieser Krankheit in den Vereinigten Staaten verbessern“, so Éric Gervais, Executive Vice-President von Medunik. „Die Einführung von Siklos® in den Vereinigten Staaten in den nächsten Monaten ist unser Markteintritt bei den Therapien mit Orphan-Arzneimitteln und ist der jüngste Meilenstein in einer ganzen Reihe wichtiger Meilensteine für das Unternehmen.“

Über Sichelzellenanämie

Sichelzellenanämie ist eine besonders schwerwiegende Erkrankung, deren häufigste akute Manifestationen schmerzhafte vaso-okklusive Krisen in den Knochen und der Lunge (akutes Thoraxsyndrom) sowie den meisten vaskularisierten Organen und auch Schlaganfälle sind. Diese Erkrankung kann lebensdrohlich sein, insbesondere im Fall des akuten Thoraxsyndroms.

Verursacht wird die Erkrankung durch abnormale Hämoglobinmoleküle, die rote Blutkörperchen dazu bringen, unter bestimmten Bedingungen steif und sichelförmig zu werden, woher der Name der Sichelzellenanämie stammt.

Diese sichelförmigen roten Blutkörperchen neigen dazu, sich zusammenzuballen, Klumpen zu bilden und den Blutfluss durch die Gefäße zu blockieren und somit vaso-okklusive Krisen zu verursachen.

Die Krankheit wird von unterschiedlichen Graden der Anämie begleitet, und es können chronische Komplikationen auftreten, die sich auf die verschiedenen Organe auswirken, z. B. in Leber- oder Niereninsuffizienz und Wachstumsverzögerungen.

Die klinische Ausprägung der Krankheit und ihre jeweilige Entwicklung sind im Einzelfall höchst unterschiedlich.

Schmerzhafte vaso-okklusive Krisen sind die häufigste Ursache für Krankenhausaufenthalte bei Patienten mit Sichelzellenanämie und stellen daher einen sehr hohen Kostenfaktor für die Gesellschaft dar.

Hydroxyurea ist für diese Krankheit aktuell als Referenzmedikament anerkannt.

In den USA leiden etwa 100.000 Menschen an Sichelzellenanämie, im Vergleich zu etwa 60.000 in Europa. In beiden Fällen gilt diese Erkrankung als eine seltene Krankheit (weniger als 5 Fälle pro 10.000 Einwohner).

Über ADDMEDICA

ADDMEDICA wurde 2005 gegründet und ist ein pharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Frankreich, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung medizinischer Produkte für seltene Krankheiten und noch nicht erfüllte medizinische Bedarfe spezialisiert hat. Bei ADDMEDICA sind die Hauptbereiche in Therapie und Entwicklung:

• genetische Krankheiten und ihre Behandlung,

• Organtransplantationen und Gewebeersatz,

• Wundheilung und Geweberegeneration.

ADDMEDICA hat Siklos® speziell für die Sichelzellenanämie entwickelt. Im Jahr 2007 erhielt ADDMEDICA in Europa die Zulassung für Siklos®, das erste und einzige Arzneimittel zur Vorbeugung gegen wiederkehrende schmerzhafte vaso-okklusive Krisen bei Sichelzellenanämie. ADDMEDICA hat jetzt die FDA-Zulassung für Silos® zur Behandlung von Sichelzellenanämie bei Kindern ab zwei Jahren erhalten. Aufgrund seiner weitreichenden Erfahrung in diesem Bereich verfolgt ADDMEDICA die internationale Entwicklung von Siklos®.

Weitere Informationen finden Sie unter: http://www.addmedica.com

Über Medunik USA

Medunik USA mit Sitz in Pennsylvania arbeitet daran, die Gesundheit und Lebensqualität von Amerikanern, die an seltenen Krankheiten leiden, dadurch zu verbessern, dass das Unternehmen in den USA mehrere Orphan-Arzneimittel anbietet. Dank weltweiter strategischer Partnerschaften verfügt das Unternehmen über entscheidende Prozesserfahrung bei Zulassung und Marktzugang sowie bei der Vermarktung von Orphan-Arzneimitteln. Weitere Informationen finden Sie unter: www.medunikusa.com.

Quellen:

Zur Krankheit selbst:

https://www.nhlbi.nih.gov/health/health-topics/topics/sca

https://www.orpha.net/data/patho/Pub/fr/Drepanocytose-FRfrPub125v01.pdf

Zu Siklos® in den USA

https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm590096.htm

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/208843s000lbl.pdf

Zu Siklos® in Europa

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000689/human_med_001050.jsp&mid=WC0b01ac058001d125&murl=menus/medicines/medicines.jsp

Zu Escort-HU

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02516579

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Caroline Prince
cprince@yucatan.fr

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