ADDMEDICA krijgt goedkeuring van de FDA voor weesgeneesmiddel Siklos®, de eerste en enige op hydroxyureum gebaseerde behandeling* voor pediatrische patiënten met sikkelcelanemie.

*Hydroxyureum of hydroxycarbamide (internationale algemene benaming).

PARIJS--()--ADDMEDICA heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Siklos® (hydroxyureumtabletten) bij pediatrische patiënten vanaf twee jaar met sikkelcelanemie.

De goedkeuring werd verkregen uit een prioriteitsbeoordeling en de benaming weesgeneesmiddel.

Siklos®, in het bijzonder geschikt voor pediatrische populaties, biedt doseringsopties om de aanpassing gebaseerd op het gewicht van de patiënt te vergemakkelijken om voor elk kind gedurende de groei-jaren de beste verhouding tussen werkzaamheid en tolerantie te behalen.

De FDA-goedkeuring van Siklos® werd verleend gebaseerd op werkzaamheid en veiligheidsgegevens verzameld in een cohortstudie, Escort-HU, waaraan enkele honderden kinderen en volwassen patiënten in Europa die met Siklos® worden behandeld, hebben deelgenomen.

François Anger, president van ADDMEDICA, zegt:

"De FDA-goedkeuring van Siklos® is een belangrijke doorbraak in de behandeling van Amerikaanse kinderen met sikkelcelanemie. Europese patiënten profiteren sinds 2007 van Siklos®, de enige vorm ter wereld van hydroxyureum geïndiceerd in de pediatrische zorg. Dit succesvolle resultaat kan ook worden toegeschreven aan de patiënten die bereid waren aan de Escort-HU-studie deel te nemen en de artsen die dit mogelijk hebben gemaakt. Met de nieuwe FDA-goedkeuring consolideert ADDMEDICA zijn leiderschap in de behandeling van sikkelcelanemie door te blijven investeren in de ontwikkeling en beschikbaarheid van dit belangrijke therapeutische product in nieuwe landen."

Siklos® zal in de Verenigde Staten door Medunik USA Inc. op de markt worden gebracht.

"Samen met ADDMEDICA verzorgen we de distributie van dit weesgeneesmiddel dat erkend wordt als de aanbevolen behandeling van sikkelcelanemie. Het zal de gezondheid en de kwaliteit van leven van honderden kinderen met de ziekte in de Verenigde Staten verbeteren", aldus Éric Gervais, Executive Vice-President van Medunik. "De lancering van Siklos® in de komende maanden brengt in de Verenigde Staten onze voetafdruk tot stand voor therapieën voor weesgeneesmiddelen en is de laatste in een reeks van significante mijlpalen voor het bedrijf."

Over sikkelcelanemie

Sikkelcelanemie is in het bijzonder een invaliderende aandoening waarvan de meest voorkomende acute verschijningsvormen pijnlijke vaso-occlusieve crisissen in de botten, longen (acuut borstsyndroom) en de meeste gevasculariseerde organen, en beroertes zijn. De aandoening kan levensbedreigend zijn, vooral in het geval van acuut borstsyndroom.

De aandoening wordt veroorzaak door abnormale hemoglobinemoleculen waardoor onder bepaalde omstandigheden rode bloedcellen stijf worden en de vorm van een sikkel krijgen, vandaar de naam sikkelcelanemie.

Deze sikkelvormige rode bloedcellen stapelen zich over het algemeen op, vormen klonters, en blokkeren de bloedstroom door de bloedvaten, met een vaso-occlusieve crisis tot gevolg.

De aandoening gaat vergezeld van uiteenlopende gradaties van anemie en er kunnen chronische complicaties optreden die de diverse organen beïnvloeden, bijvoorbeeld lever- of nierstoornis en groeistoornissen.

De klinische uiting van de aandoening en de evolutie ervan zijn zeer verschillend van persoon tot persoon.

Pijnlijke vaso-occlusieve crisissen zijn de meest voorkomende oorzaken van ziekenhuisopname bij patiënten met sikkelcelanemie en vertegenwoordigen daarom zeer hoge kosten voor de maatschappij.

Hydroxyureum wordt op dit moment erkend als de aanbevolen medicamenteuze behandeling voor deze aandoening.

In de Verenigde Staten lijden ongeveer 100.000 mensen aan sikkelcelanemie in vergelijking met ongeveer 60.000 mensen in Europa. In beide gevallen wordt het als een zeldzame aandoening beschouwd (minder dan 5 gevallen per 10.000 inwoners).

Over ADDMEDICA

ADDMEDICA, opgericht in 2005, is een farmaceutisch bedrijf dat in Frankrijk is gevestigd en zich richt op de ontwikkeling en het op de markt brengen van medische producten voor zeldzame aandoeningen en medische behoeften waarin tot dusver nog niet wordt voorzien. De belangrijkste therapeutische en ontwikkelingsterreinen van ADDMEDICA zijn:

• Genetische aandoeningen en de behandeling ervan.

• Orgaantransplantatie en weefselvervanging.

• Wondgenezing en weefselherstel.

ADDMEDICA heeft Siklos® specifiek voor sikkelcelanemie ontwikkeld. In 2007 heeft ADDMEDICA in Europa een vergunning gekregen voor het op de markt brengen van Siklos®, het eerste en enige medicinale product dat geïndiceerd is voor de preventie van terugkerende pijnlijke vaso-occlusieve crisissen bij sikkelcelanemie. ADDMEDICA heeft nu een FDA-goedkeuring voor Silos® voor de behandeling van de sikkelcelaandoening bij pediatrische patiënten vanaf 2 jaar. Gebaseerd op de deskundigheid van het bedrijf op dat vlak streeft ADDMEDICA de internationale ontwikkeling van Siklos® na.

Voor meer informatie: http://www.addmedica.com

Over Medunik USA

Medunik US, gevestigd in Pennsylvania, zet zich actief in voor de verbetering van de gezondheid en de levenskwaliteit van Amerikanen met een zeldzame ziekte door diverse therapieën voor weesgeneesmiddelen beschikbaar te stellen in de Verenigde Staten. Met wereldwijde strategische samenwerkingsverbanden, heeft het bedrijf belangrijke ervaring in goedkeuringsprocedures en procedures rond de toegang tot de markt en het op de markt brengen van therapieën voor weesgeneesmiddelen. Voor meer informatie: www.medunikusa.com.

Bronnen:

Betreffende de aandoening

https://www.nhlbi.nih.gov/health/health-topics/topics/sca

https://www.orpha.net/data/patho/Pub/fr/Drepanocytose-FRfrPub125v01.pdf

Betreffende Siklos® in de Verenigde Staten

https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm590096.htm

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/208843s000lbl.pdf

Betreffende Siklos® in Europa

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000689/human_med_001050.jsp&mid=WC0b01ac058001d125&murl=menus/medicines/medicines.jsp

Betreffende Escort-HU

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02516579

Contacts

Yucatan
Caroline Prince
cprince@yucatan.fr

Contacts

Yucatan
Caroline Prince
cprince@yucatan.fr