ADDMEDICA obtient l’autorisation de mise sur le marché aux États-Unis pour Siklos®, médicament orphelin, premier et unique traitement à base d’hydroxyurée* indiqué chez les enfants drépanocytaires.

* Hydroxyurée ou hydroxycarbamide (Dénomination Commune Internationale).

PARIS--()--ADDMEDICA annonce que la Food and Drug Administration (FDA) autorise la mise sur le marché américain de son médicament, Siklos® (comprimés d’hydroxyurée) chez les enfants atteints de drépanocytose à partir de 2 ans.

Cette autorisation a été obtenue sous le statut de médicament orphelin et selon une procédure d’enregistrement accélérée.

Particulièrement adapté à la pédiatrie, Siklos® est présenté à des doses qui permettent des ajustements fins et précis de la posologie pour obtenir la dose thérapeutique optimale (meilleur rapport efficacité/tolérance) spécifique à chaque enfant en fonction de son poids, et ce tout au long de sa croissance.

L’autorisation de Siklos® aux États-Unis a été obtenue sur la base des données d’efficacité et de tolérance extraites de l’étude de cohorte, Escort-HU, qui suit plusieurs centaines de patients, enfants ou adultes, traités par Siklos® en Europe.

Selon François Anger, Président d’ADDMEDICA :

« L’autorisation de Siklos® aux États-Unis est une avancée majeure pour les enfants drépanocytaires américains. Les malades européens pouvaient, depuis 2007, bénéficier de Siklos®, la seule forme d’hydroxyurée à être indiquée en pédiatrie au niveau mondial. Je tiens à associer à cette réussite les patients qui ont accepté de participer à l’étude Escort-HU et bien sûr les médecins qui ont permis cette avancée médicale. Avec cette nouvelle autorisation aux États-Unis, ADDMEDICA confirme sa position d’acteur de référence dans la drépanocytose. Le laboratoire poursuit ses investissements pour développer et mettre à disposition des patients ce médicament essentiel dans de nouveaux pays.»

Aux États-Unis, la commercialisation de Siklos® sera assurée par Medunik USA Inc. :

« Nous sommes heureux de nous associer à ADDMEDICA pour distribuer ce médicament orphelin reconnu comme la référence des traitements médicamenteux de la drépanocytose. Il permettra d’améliorer la santé et la qualité de vie de plusieurs centaines d’enfants atteints de la maladie aux États-Unis. », a déclaré Éric Gervais, vice-président exécutif de Medunik. «Le lancement dans les mois prochains de Siklos® constitue un jalons essentiel dans la stratégie d’implantation de notre société aux États-Unis et de notre action dans le domaine des médicaments orphelins.»

À propos de la drépanocytose

La drépanocytose est une maladie particulièrement invalidante, dont les manifestations aigües les fréquentes sont les crises douloureuses dites vaso-occlusives au niveau des os, des poumons (syndrome thoracique aigu) ou de la plupart des organes vascularisés et les accidents vasculaires cérébraux. Le pronostic vital peut être engagé, en particulier en cas de syndrome thoracique.

La maladie est due à une anomalie de l’hémoglobine entrainant une déformation des globules rouges, qui sous certaines conditions se rigidifient en forme de faucille. C’est la raison pour laquelle la maladie est aussi appelée anémie falciforme.

Ces globules rouges, ainsi déformés, peuvent se bloquer dans les vaisseaux et empêcher le sang de circuler normalement ce qui entraîne les crises vaso-occlusives.

La maladie est accompagnée d’une anémie plus ou moins marquée et des complications chroniques peuvent apparaître touchant divers organes entrainant par exemple, des dysfonctionnements hépatiques ou rénaux ou des retards de croissance.

L’expression clinique de la maladie et son évolution sont très variables d’une personne à une autre.

Les crises vaso-occlusives douloureuses sont la cause la plus fréquente d’hospitalisation chez les patients drépanocytaires, et représentent donc un coût extrêmement important pour la collectivité.

L’hydroxyurée est à ce jour reconnue comme le traitement médicamenteux de référence dans cette pathologie.

Aux USA, environ 100 000 personnes sont atteintes de drépanocytose. En comparaison, il y en a environ 60 000 en Europe. Dans les 2 cas, la fréquence de la maladie est considérée comme rare sur ces 2 territoires (Inférieur à 5 cas pour 10 000 habitants)

À propos d’ADDMEDICA

Créé en 2005, ADDMEDICA est un laboratoire pharmaceutique basé en France, spécialisé dans le développement et la commercialisation de produits destinés au traitement des maladies rares ou visant à couvrir des besoins médicaux non satisfaits. Les principaux domaines thérapeutiques ou axes de développement d’ADDMEDICA sont

• Les maladies génétiques et leurs traitements

• Les transplantations d'organes et le remplacement des tissus,

• La cicatrisation des plaies et la régénération tissulaire

ADDMEDICA a développé Siklos® spécifiquement dans la drépanocytose. ADDMEDICA est détenteur depuis 2007 de l’autorisation de mise sur le marché en Europe de Siklos®, premier et seul médicament indiqué dans la prévention des crises vaso-occlusives douloureuses récurrentes chez les patients drépanocytaires. ADDMEDICA est aujourd’hui détenteur de l’enregistrement de ce médicament aux États-Unis pour la drépanocytose en pédiatrie dès l’âge de 2 ans. Fort de son expertise dans ce domaine, ADDMEDICA poursuit le développement international de Siklos®.

Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter le site Internet : http://www.addmedica.com

À propos de Medunik USA

Ayant son siège social en Pennsylvanie, Medunik USA se consacre à améliorer la santé et la qualité de vie des américains atteints de maladies rares en rendant disponibles aux États-Unis plusieurs médicaments orphelins. Grâce à ses partenariats stratégiques au niveau mondial, l’entreprise possède l’expérience nécessaire au regard des processus d’approbation, d’accès au marché et de commercialisation des médicaments orphelins. Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter le site web www.medunikusa.com .

Sources :

Concernant la maladie

https://www.nhlbi.nih.gov/health/health-topics/topics/sca

https://www.orpha.net/data/patho/Pub/fr/Drepanocytose-FRfrPub125v01.pdf

Concernant Siklos® aux USA

https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm590096.htm

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/208843s000lbl.pdf

Concernant Siklos® en Europe

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000689/human_med_001050.jsp&mid=WC0b01ac058001d125&murl=menus/medicines/medicines.jsp

Concernant Escort-HU

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02516579

Contacts

Yucatan
Caroline Prince
cprince@yucatan.fr

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