Emmaus Life Sciences reçoit de l'Agence européenne des médicaments la validation de sa demande de mise sur le marché du traitement Xyndari (glutamine orale) contre la drépanocytose

TORRANCE, Californie--()--Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus) a annoncé aujourd'hui que sa demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de Xyndari a été entièrement validée et est actuellement en cours d'évaluation par l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la drépanocytose.

« Dans l'Union européenne, les patients atteints de drépanocytose n'ont pas eu accès à de nouvelles thérapies depuis près de 20 ans », a déclaré Yutaka Niihara, MD, MPH, PDG et chef de la direction d'Emmaus. « La soumission de cette demande reflète notre engagement constant à fournir, au plus grand nombre possible de patients, des options de traitement contre cette maladie douloureuse et potentiellement mortelle ».

L’AMM est étayée par les données de l'étude clinique de phase III multicentrique randomisée, en double aveugle, et contrôlée par placebo de 230 patients âgés de 5 à 58 ans atteints de drépanocytose qui ont eu deux crises douloureuses ou plus dans les 12 mois précédents le recrutement. Les patients traités par Xyndari sur une période de 48 semaines ont connu moins d'épisodes de crise (médiane 3 contre médiane 4), moins d'hospitalisations pour drépanocytose (médiane 2 contre médiane 3) et moins de journées d'hospitalisation (médiane 6,5 jours contre médiane 11 jours) que les patients ayant reçu un placebo. Les patients de l’étude Xyndari ont également eu moins de cas de syndrome thoracique aigu, une complication potentiellement mortelle de la drépanocytose (8,6 % contre 23,1 %). Une crise de drépanocytose était définie comme une visite en salle d'urgence ou établissement médical pour une douleur liée à la drépanocytose traitée avec un narcotique administré par voie parentérale ou sous kétorolac. La survenue d'un syndrome thoracique, d'un priapisme et d'une séquestration splénique a également été considérée comme une crise de drépanocytose. Les effets indésirables les plus courants (incidence > 10 %) observés dans les études cliniques étaient la constipation, les nausées, les maux de tête, les douleurs abdominales, la toux, les douleurs dans les membres et les douleurs dorsales et thoraciques.

Le Xyndari dans la prise en charge de la drépanocytose sera évalué par l'EMA dans le cadre de la procédure d'autorisation centralisée pour l’ensemble des 28 États membres de l’ Union européenne, la Norvège et l’Islande. Le Xyndari a également reçu de l'EMA la désignation orpheline et un plan d'investigation pédiatrique approuvé (PIP).

En dehors des États-Unis, ce traitement est actuellement disponible grâce à un programme d'accès précoce moyennant administration à un patient identifié et pour les patients atteints de drépanocytose ayant épuisé d'autres options de traitement. Ce programme est administré par myTomorrows et fournit aux médecins de l'UE, de Turquie, du Moyen-Orient et d'Amérique du Sud la possibilité de prescrire de la L-glutamine par voie orale aux patients éligibles avant l'autorisation de mise sur le marché.

Le 7 juillet 2017, l’ Administration américaine pour les aliments et médicaments (FDA) a approuvé Endari™ (L-glutamine en poudre orale) pour le traitement de la drépanocytose, en particulier pour réduire les complications aiguës de la drépanocytose chez les patients adultes et enfants de 5 ans et plus. Endari est actuellement disponible sur ordonnance pour les patients atteints de drépanocytose aux États-Unis.

À propos de la drépanocytose

La drépanocytose est une maladie du sang héréditaire. Elle se caractérise par la production d’une forme altérée d’hémoglobine qui se polymérise, devient fibreuse et rend les globules rouges plus rigides, lesquels abandonnent leur forme arrondie et souple pour prendre celle d’une faucille. Les patients atteints de drépanocytose traversent des épisodes débilitants de crises de drépanocytose, qui se produisent lorsque les globules rouges rigides, collants et inflexibles forment des occlusions dans les vaisseaux sanguins. Les crises de drépanocytose provoquent des douleurs insoutenables causées par un apport d’oxygène insuffisant dans les tissus, nommé ischémie tissulaire, et de l’inflammation. Ces événements peuvent entraîner différentes conséquences négatives, telles qu’un syndrome thoracique aigu requérant une hospitalisation. La drépanocytose est une maladie orpheline qui affecte près de 100 000 patients aux É.-U. et des millions dans le monde, dont les besoins médicaux importants ne sont pas satisfaits.

À propos d’Endari™

Indication

Endari est indiqué pour réduire les complications aiguës de la drépanocytose chez les patients adultes et pédiatriques âgés de cinq ans et plus.

Informations importantes sur l’innocuité

Les effets indésirables les plus courants (incidence > 10 %) observés dans les études cliniques étaient la constipation, les nausées, les maux de tête, les douleurs abdominales, la toux, les douleurs dans les membres et les douleurs dorsales et thoraciques.

Les effets indésirables entraînant l’interruption du traitement incluaient un cas pour chaque affection suivante : hypersplénisme, douleurs abdominales, dyspepsie, sensation de brûlure et bouffées de chaleur.

L’innocuité et l’efficacité de l’Endari chez les patients pédiatriques âgés de moins de cinq ans et atteints de drépanocytose n’ont pas été établies.

Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter les informations posologiques sur l’Endari à l’adresse suivante www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20information.pdf

À propos d’Emmaus Life Sciences

Emmaus Life Sciences, Inc. se consacre à la découverte, au développement et à la commercialisation de traitements et de thérapies novateurs pour les maladies rares. La recherche qu’elle a menée sur la drépanocytose a été entreprise par Yutaka Niihara, MD, MPH, président et directeur général d’Emmaus, au Los Angeles Biomedical Research Institute, du Harbor-UCLA Medical Center. Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter www.emmauslifesciences.com.

Déclarations prévisionnelles

Ce communiqué de presse contient des énoncés prévisionnels, tels que ces termes sont définis au sens de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995, sur la recherche, le développement et la commercialisation potentielle de produits pharmaceutiques. De tels énoncés prévisionnels sont basés sur les prévisions actuelles et associés aux incertitudes et aux risques inhérents, y compris des facteurs qui pourraient différer, écarter ou modifier n’importe lequel d’entre eux, et entraîner un changement important des impacts et des résultats par rapport aux prévisions actuelles. D’autres risques et incertitudes sont décrits dans les rapports qu’Emmaus Life Sciences, Inc. a présenté à la Commission des valeurs mobilières des États-Unis, y compris son Rapport annuel établi sur Formulaire 10-K, et ses rapports trimestriels établis sur Formulaire 10-Q. Emmaus fournit ces informations à la date du présent communiqué de presse et n’assume aucune obligation de mettre à jour un quelconque énoncé prévisionnel résultant de renseignements ou d’événements futurs ou d’autres circonstances.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Pour Emmaus Life Sciences,
Lori Teranishi, 510-290-6160
lteranishi@iq360inc.com

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