L'agenzia europea preposta al controllo dei farmaci (European Medicines Agency, EMA) approva la domanda di autorizzazione alla commercializzazione di Xyndari (glutammina per via orale) per il trattamento dell'anemia falciforme...

TORRANCE, California--()--

L'agenzia europea preposta al controllo dei farmaci (European Medicines Agency, EMA) approva la domanda di autorizzazione alla commercializzazione di Xyndari (glutammina per via orale) per il trattamento dell'anemia falciforme depositata da Emmaus Life Sciences

Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus) ha annunciato in data odierna che la sua domanda di autorizzazione alla commercializzazione (Marketing Authorization Application, MAA) per Xyndari è stata pienamente convalidata ed è attualmente sottoposta ad esame da parte dell’agenzia europea preposta al controllo dei farmaci (European Medicines Agency, EMA) per il trattamento dell'anemia falciforme.

I pazienti con anemia falciforme nell'Unione Europea non hanno accesso a nuove terapie da quasi 20 anni” ha affermato il Dottor Yutaka Niihara, MPH, Direttore generale e Presidente del Consiglio di amministrazione di Emmaus. “La presentazione di questa domanda rispecchia il nostro impegno costante rispetto all'offerta di opzioni terapeutiche per il trattamento di questa malattia dolorosa e potenzialmente fatale al maggior numero possibile di pazienti.”

L'MAA è avvalorata dai dati emersi dalla sperimentazione clinica di Fase III multicentrica, randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo cui hanno partecipato 230 pazienti di età compresa tra 5 e 58 anni affetti da anemia falciforme che hanno accusato due o più crisi dolorose nei 12 mesi prima dell'iscrizione. I pazienti che sono stati trattati con Xyndari per 48 settimane hanno accusato un numero ridotto di crisi rispetto ai pazienti assumenti un placebo (media di 3 rispetto a media di 4) con un numero ridotto di ricoveri ospedalieri per la gestione del dolore causato dall'anemia falciforme (media di 2 rispetto a media di 3) e un numero ridotto di giorni di degenza (media di 6,5 giorni rispetto a media di 11 giorni). I pazienti partecipanti allo studio trattati con Xyndari hanno inoltre accusato un numero inferiore di episodi di sindrome toracica acuta; una complicazione potenzialmente fatale dell'anemia falciforme (8,6 per cento rispetto al 23,1 per cento). Una crisi da anemia falciforme era definita come una visita al pronto soccorso/a un centro medico a causa di dolore associato all'anemia falciforme trattato con ketorolac o un farmaco narcotico somministrato per via parenterale; ove anche la sindrome toracica, il priapismo e il sequestro splenico erano anch'essi considerati quali crisi da anemia falciforme. Le reazioni avverse più comuni (incidenza >10 per cento) negli studi clinici erano: stipsi, nausea, cefalea, dolore addominale, tosse, dolore agli arti, dolore dorsale e dolore al torace.

Xyndari per il trattamento dell'anemia falciforme sarà valutato dall'EMA ai sensi della procedura di approvazione centralizzata vigente per tutti e 28 gli Stati membri dell' Unione Europea, la Norvegia e l'Islanda. Xyndari ha inoltre ottenuto la designazione di farmaco orfano ed è stato approvato dall'EMA come piano sperimentale per pazienti pediatrici (Paediatric Investigation Plan, PIP).

Al di fuori degli Stati Uniti, questa terapia è disponibile al momento per mezzo di un programma di accesso anticipato su base nominativa per i pazienti affetti da anemia falciforme per i quali non è disponibile nessun'altra opzione terapeutica efficace. Il suddetto programma è gestito da myTomorrows e permette ai medici nell'UE, in Turchia, nel Medio Oriente e nel Sud America di prescrivere l'L-glutammina per via orale ai pazienti idonei prima del rilascio dell'autorizzazione alla commercializzazione.

Il 7 luglio 2017 l’ente statunitense preposto al controllo dei farmaci e degli alimenti (Food and Drug Administration , FDA) ha approvato Endari™ (L-glutammina in polvere per via orale) per il trattamento dell'anemia falciforme e, in particolar modo, per la riduzione delle complicazioni acute associate all'anemia falciforme in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 5 anni. Endari è attualmente disponibile dietro prescrizione medica per i pazienti affetti da anemia falciforme negli Stati Uniti.

Informazioni sull'anemia falciforme

L'anemia falciforme è una malattia ematologica ereditaria caratterizzata dalla produzione di una forma alterata di emoglobina che si polimerizza ed acquista una consistenza fibrosa con conseguente cambiamento della forma dei globuli rossi che diventano rigidi assumendo la peculiare forma a falce anziché apparire tondi e malleabili. I pazienti affetti da anemia falciforme accusano delle crisi debilitanti che si verificano allorché i globuli rossi rigidi, vischiosi e inflessibili occludono i vasi sanguigni. Le crisi associate all'anemia falciforme sono estremamente dolorose a causa dell'apporto insufficiente di ossigeno ai tessuti, ove tale fenomeno prende il nome di ischemia tissutale, e dell'infiammazione. Questi episodi possono condurre a una serie di altri esiti avversi, come la sindrome toracica acuta che rende necessario il ricovero ospedaliero. L'anemia falciforme è una malattia orfana che affligge approssimativamente 100.000 pazienti negli Stati Uniti e milioni di persone a livello mondiale, ove le esigenze mediche insoddisfatte sono considerevoli.

Informazioni su Endari™

Indicazione d’uso

Endari è indicato per l'uso ai fini della riduzione delle complicazioni acute associate all'anemia falciforme in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore ai cinque anni.

Informazioni importanti sulla sicurezza

Le reazioni avverse più comuni (incidenza >10 per cento) negli studi clinici erano: stipsi, nausea, cefalea, dolore addominale, tosse, dolore agli arti, dolore dorsale e dolore al torace.

Le reazioni avverse che hanno reso necessaria l'interruzione del trattamento comprendono un caso ciascuno di ipersplenia, dolore addominale, dispepsia, sensazione di bruciore e vampate vasomotorie.

La sicurezza e l'efficacia di Endari nei pazienti pediatrici con anemia falciforme di età inferiore ai cinque anni non sono state stabilite.

Per ulteriori informazioni si prega di consultare le Informazioni esaustive sulla prescrizione di Endari all'indirizzo www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20information.pdf

Informazioni su Emmaus Life Sciences

Emmaus Life Sciences è impegnata nella scoperta, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie e trattamenti innovativi per malattie rare. Le attività di ricerca della società sull'anemia falciforme sono state avviate dal Dottor Yutaka Niihara, MPH, Direttore generale e Presidente del Consiglio di amministrazione di Emmaus, presso l'Istituto di ricerca biomedica di Los Angeles del Centro medico di Harbor-UCLA. Per maggiori informazioni visitare www.emmauslifesciences.com.

Dichiarazioni rilasciate a titolo di previsione

Il presente comunicato stampa contiene delle dichiarazioni di previsione secondo il significato attribuito a tale espressione dalla legge statunitense Private Securities Litigation Reform Act del 1995 concernenti la ricerca, lo sviluppo e la potenziale commercializzazione di prodotti farmaceutici. Tali dichiarazioni di previsione sono basate sulle aspettative correnti e comportano rischi ed incertezze intrinseci, compresi fattori che potrebbero causare ritardi, deviazioni e cambiamenti, in considerazione dei quali i risultati e gli esiti effettivi potrebbero discostarsi in maniera sostanziale da tali aspettative. Ulteriori rischi e incertezze sono descritti nelle relazioni depositate da Emmaus Life Sciences, Inc. presso l'ente statunitense Securities and Exchange Commission, tra cui la relazione annuale della società contenuta nel Modulo 10-K e le relazioni trimestrali contenute nel Modulo 10-Q. Le informazioni quivi fornite da Emmaus sono valide alla data del presente comunicato stampa ed essa non si assume alcun obbligo rispetto all'aggiornamento di una qualsiasi dichiarazione di previsione alla luce della disponibilità di nuove informazioni, del verificarsi di eventi futuri o per qualsiasi altro motivo.

Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

Contacts

per Emmaus Life Sciences
Lori Teranishi, 510-290-6160
lteranishi@iq360inc.com

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