Octapharma: baja tasa de inhibidores con octanate® en pacientes con hemofilia A grave no tratados previamente

LACHEN, Suiza--()--Octapharma se complace en anunciar la publicación de los datos finales del ensayo sobre buenas prácticas clínicas (BPC) en pacientes no tratados previamente en la revista médica de renombre internacional Haemophilia. El estudio evaluó la inmunogenicidad, eficacia, seguridad y tolerabilidad de octanate® en pacientes con hemofilia A grave no tratados previamente.

Los pacientes con hemofilia A que no han recibido tratamiento previo tienen mayor riesgo de desarrollar inhibidores. Aproximadamente el 35 % desarrollan inhibidores, que están asociados con consecuencias perjudiciales, tanto desde el punto de vista sanitario como económico.

En este estudio prospectivo, multinacional, se administró octanate® a 51 pacientes con hemofilia A grave, que no habían recibido tratamiento previo, exclusivamente como terapia de reemplazo, ya sea como profilaxis o para el tratamiento a demanda por hemorragias, durante un total de 100 días de exposición (DE) o 5 años.

Cinco (9,8 %) de los 51 pacientes desarrollaron inhibidores, 4 (7,8 %) de los cuales mostraron título alto (≥ 5 UB/ml) y 1 título bajo (< 5 UB/ml). Todos los inhibidores aparecieron durante el tratamiento a demanda, y los 4 que presentaron título elevado los desarrollaron dentro de los primeros 20 DE. Todos los pacientes que desarrollaron inhibidores presentaban defectos importantes en el gen F8 (inversiones del intrón 22 o grandes deleciones de los exones 7-12) que se asocian a un alto riesgo de desarrollo de inhibidores. La eficacia hemostática se calificó como «excelente» para el 99,6 % de las infusiones. La tolerabilidad se calificó como «muy buena» para el 99,98 % de las infusiones. No se notificaron complicaciones durante las 23 intervenciones quirúrgicas realizadas.

La profilaxis temprana y eficiente es clave para una gestión exitosa a largo plazo de los pacientes con hemofilia A. Estos nuevos datos demuestran que octanate® es eficaz y se asocia con una baja tasa de desarrollo de inhibidores en pacientes no tratados previamente, incluso en pacientes sometidos a procedimientos quirúrgicos.

Larisa Belyanskaya, responsable de la unidad de negocio internacional Hematología, declaró: «Estamos muy entusiasmados por las bajas tasas de inhibidores y la excelente eficacia y tolerabilidad conseguidas con octanate® en esta población de paciente particularmente difícil. Estos datos confirman los beneficios clínicos de octanate® en pacientes con hemofilia A no tratados previamente y se suman a la muy amplia experiencia clínica con octanate®, adquirida en los últimos 20 años».

Olaf Walter, miembro del directorio de Octapharma, añadió: «Esta publicación es otro paso importante hacia la meta de Octapharma, que es ayudar a los pacientes con trastornos de la coagulación a vivir una vida normal».

Octapharma quisiera agradecer a todos los involucrados en el estudio, en especial a los pacientes y sus familias, ya que sin ellos esta investigación no sería posible.

Referencias

Klukowska A, Komrska V, Vdovin V, et al. Low incidence of factor VIII inhibitors in previously untreated patients with severe haemophilia A treated with octanate®: Final report from a prospective study. Haemophilia 2018; https://doi.org/10.1111/hae.13385

Acerca de octanate®

octanate® es un concentrado del factor de coagulación VIII (FVIII) de alta pureza, obtenido de plasma humano, liofilizado y sometido a dos procesos de inactivación vírica, que se administra por vía intravenosa. Todo el FVIII presente en octanate® está ligado a su estabilizador natural, el factor de von Willebrand (FvW), en una proporción FvW/FVIII de aproximadamente 0,4. Por lo tanto, no se necesitan estabilizadores adicionales durante su fabricación. octanate® está disponible en presentaciones de 250 UI, 500 UI y 1000 UI. octanate® se comercializa desde 1998 está autorizado en más de 85 países para el tratamiento y la profilaxis de hemorragias en pacientes con todos los tipos de hemofilia A, incluso en intervenciones quirúrgicas, y en 40 países para la inducción de tolerancia inmunológica. La experiencia clínica con octanate® es importante, con unas 10 000 millones de unidades internacionales (UI) administradas en todo el mundo hasta abril de 2017.

Acerca de la hemofilia A

La hemofilia A es un trastorno hereditario ligado al cromosoma X causado por la deficiencia de FVIII, que si se deja sin tratar lleva a la aparición de hemorragias en los músculos y las articulaciones y, como consecuencia, a artropatía y morbilidad grave. El tratamiento profiláctico con reemplazo del FVIII reduce la cantidad de episodios hemorrágicos y el riesgo de sufrir lesiones permanentes en las articulaciones. Este trastorno afecta a uno de cada 5000 a 10 000 hombres en todo el mundo. A nivel mundial, el 75 % de los casos de hemofilia quedan sin diagnosticar o sin tratar. El desarrollo de anticuerpos neutralizantes del FVIII (inhibidores del FVIII) contra el FVIII infundido representa la complicación más grave del tratamiento. Actualmente, los informes señalan que el riesgo acumulado de desarrollar inhibidores del FVIII asciende hasta un 39 %.

Acerca de Octapharma

Con sede en Lachen, Suiza, Octapharma es uno de los mayores fabricantes de proteínas humanas del mundo. Desarrolla y produce proteínas humanas a partir de plasma humano y líneas celulares humanas. Como empresa familiar, Octapharma cree que invertir marca la diferencia en la vida de las personas y lo ha estado haciendo desde 1983; porque está en su sangre.

En 2016, el Grupo obtuvo ingresos por 1600 millones de euros, un ingreso de explotación de 383 millones de euros y realizó inversiones por 249 millones de euros para asegurar la prosperidad futura. Octapharma emplea a más de 7100 personas en todo el mundo para apoyar el tratamiento de pacientes en 113 países con productos en tres áreas terapéuticas:

  • Hematología (trastornos de la coagulación)
  • Inmunoterapia (trastornos inmunológicos)
  • Cuidados intensivos

Octapharma posee seis plantas de producción de última generación en Alemania, Austria, Francia, México y Suecia.

Para obtener más información, visite www.octapharma.com

El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única versión del texto que tendrá un efecto legal.

Contacts

Octapharma AG
Unidad de negocio internacional: Hematología
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
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Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
Tel.: +41 55 4512121

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