Octapharma publie de faibles taux d'inhibiteurs obtenus avec l'octanate® chez les patients non précédemment traités (PNPT) atteints d'hémophilie A grave

LACHEN, Suisse--()--Octapharma a le plaisir d'annoncer la publication des données définitives d'un essai de bonnes pratiques cliniques (BPC) chez des PNPT dans Haemophilia, le journal de médecine de renommée internationale. L'étude a évalué l'immunogénicité, l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'octanate® chez des PNPT atteints d'hémophilie A grave.

Les PNPT atteints d'hémophilie A courent un risque accru de développement d'inhibiteurs. Approximativement 35% développent des inhibiteurs, qui sont associés à des conséquences sanitaires et économiques néfastes.

Dans cette étude prospective et multinationale, 51 PNPT atteints d'hémophilie A grave ont reçu exclusivement de l'octanate® comme thérapie de remplacement, soit par prophylaxie ou par traitement à la demande en cas de saignements, pour un total de 100 journées d'exposition (JE) ou 5 ans.

Cinq (9,8%) des 51 patients ont développé des inhibiteurs, avec 4 (7,8%) à titre élevé (≥5 BU/mL) et 1 à faible titre (<5 BU/mL). Tous les inhibiteurs développés durant le traitement à la demande et tous les 4 inhibiteurs à titre élevé se sont développés pendant les 20 premières JE. Tous les patients qui ont développé des inhibiteurs présentaient des défauts majeurs du gène F8 (inversions de l'intron 22 ou importantes suppressions des exons 7-12), associés à un risque élevé de développement d'inhibiteurs. L'efficacité hémostatique a été qualifiée d'"excellente" pour 99,6% des perfusions et la tolérabilité de "très bonne" pour 99,98%. Aucune complication n'a été signalée durant 23 interventions chirurgicales.

Une prophylaxie précoce et efficace joue un rôle clef pour une gestion réussie et pérennisée des patients atteints d'hémophilie A. Ces nouvelles données démontrent que l'octanate® est efficace et associé à un faible taux de développement d'inhibiteurs chez des PNPT, y compris ceux faisant l'objet d'interventions chirurgicales.

Larisa Belyanskaya, cheffe de l'unité commerciale internationale d'hématologie, déclare: "Nous sommes très satisfaits des faibles taux d'inhibiteurs et de l'excellent niveau d'efficacité et de tolérabilité obtenu avec l'octanate® chez cette population de patients qui pose des problématiques très pointues. Ces données confirment les avantages cliniques de l'octanate® chez les PNPT atteints d'hémophilie A, et viennent s'ajouter à l'expérience clinique déjà très vaste acquise au cours de ces 20 dernières années pour l'octanate®."

Olaf Walter, membre du conseil d'Octapharma, ajoute: "Avec cette publication, Octapharma vient de monter une marche capitale vers la concrétisation de son objectif: permettre aux patients souffrant de troubles de la coagulation de vivre une vie normale."

Octapharma souhaite remercier toutes les personnes ayant participé à cette étude, en particulier les patients et leurs familles, sans qui ces recherches n'auraient pas été possibles.

Référence

Klukowska A, Komrska V, Vdovin V, et al. Low incidence of factor VIII inhibitors in previously untreated patients with severe haemophilia A treated with octanate®: Final report from a prospective study. Haemophilia 2018; https://doi.org/10.1111/hae.13385

À propos de l'octanate®

L'octanate® est un concentré de facteur VIII dérivé du plasma humain, très pur, lyophilisé et à double inactivation virale, administré par voie intraveineuse. Le facteur de coagulation VIII présent dans l'octanate® est lié à son stabilisant naturel, le facteur von Willebrand (FvW), selon un ratio FvW/FVIII d'environ 0,4. Par conséquent, aucun stabilisant supplémentaire n'est requis pendant sa fabrication. L'octanate® est disponible en conditionnements de 250 UI, 500 UI et 1 000 UI. L'octanate® est commercialisé depuis 1998 et a été approuvé dans plus de 85 pays pour la la prophylaxie et le traitement des saignements chez les patients atteints de tous types d'hémophilie A, y compris pour les interventions chirurgicales, et dans 40 pays pour l'induction de la tolérance immune. Une expérience clinique considérable a été acquise pour l'octanate®, avec dix milliards d'unités internationales (UI) administrées à l'échelle mondiale au mois d'avril 2017.

À propos de l'hémophilie A

L'hémophilie A est un trouble héréditaire du chromosome X provoqué par une défaillance du facteur VIII qui, en l'absence de traitement, aboutit à des hémorragies dans les muscles et les articulations, puis à une arthropathie et à une morbidité grave. Le traitement prophylactique du facteur VIII de remplacement permet de réduire le nombre d'épisodes de saignements ainsi que le risque de dommages articulaires permanents. Ce trouble touche un homme sur 5 000 à 10 000 à travers le monde. À l'échelle mondiale, 75 % des cas d'hémophilie ne sont ni diagnostiqués ni traités. Le développement des anticorps neutralisants du facteur VIII (inhibiteurs du facteur VIII) dirigés contre le facteur VIII par perfusion est la complication la plus préjudiciable de ce traitement. A été signalée une augmentation allant jusqu'à 39 % du risque cumulé de développement des inhibiteurs du facteur VIII.

À propos d'Octapharma

Basé à Lachen, en Suisse, Octapharma est l'un des plus importants fabricants au monde de produits à base de protéines humaines, développés à partir de plasma humain et de lignées cellulaires humaines. Convaincue que l’investissement est une des clefs pour améliorer notre quotidien, la société familiale Octapharma s'attelle depuis 1983 à mettre en œuvre ses convictions les plus profondes.

En 2016, le Groupe a réalisé un chiffre d’affaires de 1,6 milliard EUR, un résultat d’exploitation de 383 millions EUR et a investi 249 millions EUR pour pérenniser sa prospérité. Octapharma emploie plus de 7 100 personnes dans le monde pour aider au traitement des patients dans 113 pays en proposant des produits dans trois domaines thérapeutiques:

  • Hématologie (troubles de la coagulation)
  • Immunothérapie (troubles immunitaires)
  • Soins intensifs

Octapharma possède six sites de production de pointe en Autriche, France, Allemagne, au Mexique et en Suède.

Pour plus d'informations, rendez-vous sur www.octapharma.com

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Octapharma AG
Unité commerciale internationale - Hématologie
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
ou
Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
Tél: +41 55 4512121

Contacts

Octapharma AG
Unité commerciale internationale - Hématologie
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
ou
Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
Tél: +41 55 4512121