中外製藥的Emicizumab每4週一次給藥在III期試驗中顯示陽性中期結果

- emicizumab預防性治療可控制帶有或不帶有凝血因子抗體患者的出血 -

東京--()--(美國商業資訊)--中外製藥株式會社(TOKYO:4519)今天宣布,全球III期HAVEN 4研究(NCT03020160)業已報告陽性中期結果,該研究中,帶有或不帶有第八凝血因子抗體的A型血友病患者(12歲或以上)接受emicizumab (ACE910)每4週一次皮下注射。該研究旨在評估emicizumab預防性治療的有效性、安全性、藥代動力學(PK)。中位療程17周後的中期分析顯示,隨著時間演變,emicizumab預防性治療控制出血有臨床意義。

HAVEN 4的上述結果與既往各項評估出血率降低的研究中emicizumab每週一次或每2週一次的結果相吻合,包括在帶有凝血因子抗體的A型血友病患者中展開的各項樞紐性研究,成人及青少年中展開的III期HAVEN 1研究(NCT02622321),兒童中展開的III期HAVEN 2研究(NCT02795767),不帶有凝血因子抗體的成人及青少年(12歲或以上)A型血友病患者中展開的III期HAVEN 3研究(NCT02847637)。emicizumab最常見的不良事件是注射部位反應,未觀察到新的安全性信號。該研究中未報告血栓性微血管病變或血栓性事件。進一步細節將在未來的醫學會議上呈報。上述結果將遞交給全球各衛生主管部門進行審核考慮。

中外製藥資深副總裁、計畫及生命週期管理部負責人Yasushi Ito博士表示:「如果研究證明無論第八凝血因子狀態如何,emicizumab每4週一次預防性治療都能有效控制出血,那就會增加進一步延長emicizumab用藥間隙的可能性。上述中期結果顯示,血友病治療對患者或家屬日常生活造成的負擔可望減輕,emicizumab的醫療價值可望增加。」

Emicizumab是一種研究中的雙特異性單株抗體,其研製採用中外製藥的專利抗體工程技術。該藥旨在結合第IXa因子和第X因子。透過該作用,emicizumab可為A型血友病患者提供第八凝血因子的輔助因子功能,A型血友病患者第八凝血因子的凝血功能缺乏或受損1,2)。今年11月,美國食品藥品監督管理局核准該藥(美國商品名稱:HEMLIBRA®;基因泰克)「用於常規預防性治療,以預防或減少帶有第八凝血因子抗體的成人及兒童A型血友病(即先天性缺乏第八凝血因子)患者的出血發作次數」。2017年6月在歐盟報請核准,歐洲藥品管理局正在按加速程序進行審理。在日本,厚生勞動省於2016年8月認可該藥為預防和減少形成FVIII凝血因子抗體的先天性第八凝血因子缺乏(即A型血友病)患者出血發作的孤兒藥,隨後於2017年7月向主管機關申請核准。

關於HAVEN 4研究(NCT03020160)
HAVEN 4研究是單組、多中心、開放標籤、III期研究,評估emicizumab每四周一次皮下給藥的有效性、安全性和藥代動力學。研究納入48例A型血友病患者,12歲或以上,帶有或不帶有第八凝血因子抗體,既往按凝血因子抗體狀態接受過第八凝血因子或繞徑藥物需要時治療或預防性治療。該研究主要終點是emicizumab預防性治療後的出血發生率,次要終點包括關節出血率、目標關節出血率、健康相關生活品質(HRQoL)/健康狀態、安全性。

[研究設計]
患者分為2個隊列入組,患者帶有或不帶有第八凝血因子抗體,既往接受過第八凝血因子或繞徑藥物需要時治療或預防性治療。研究按如下2個階段進行;

 
患者   目標   治療方案
藥動學
(PK)導入佇列
(n=7)
評估藥動指標 接受emicizumab預防性治療,劑量6毫克/千克,每4週一次
延伸佇列
(n=41)
  評估有效性和安全性   接受emicizumab預防性治療,劑量3毫克/千克,每週一次,持續4周,繼以6毫克/千克,每4週一次
 

藥代動力學導入組有7例患者,均在emicizumab給藥至少6周並監測之後評估藥代動力學指標,然後進入延伸佇列研究。對於突破性出血,研究方案允許給予間斷性第八凝血因子治療。

關於中外製藥
中外製藥株式會社是日本領先的研究型製藥公司之一,在生物技術產品領域具有強大實力。中外製藥總部位於東京,專門研究處方藥物,並在東京證券交易所第一部上市。作為羅氏集團的重要成員,中外製藥積極參與日本及海外的研發活動。中外製藥特別致力於開發創新產品以滿足未得到滿足的醫療需求,主要關注腫瘤領域。
在日本國內,中外製藥位於御殿場和鐮倉的研發設施正攜手開發新型藥物,而位於浮間的實驗室則在推動用於工業生產的技術開發研究。海外方面,位於新加坡的Chugai Pharmabody Research主要從事研發工作,專注於利用中外製藥專有的創新抗體工程技術來研發新一代新型抗體藥物。Chugai Pharma USAChugai Pharma Europe在美國和歐洲展開臨床開發活動。
中外製藥2016年的合併營收總計4,918億日圓,營業收入為806億日圓(採用國際財務報告準則(IFRS)核心準則)。
更多資訊可在https://www.chugai-pharm.co.jp/english網站查閱。

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參考文獻
1) Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012; 18(10): 1570
2) Sampei, et al. PLoS ONE 2013; 8: e57479

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