L’étude AltemiaTM génère des résultats cliniques réussis chez les patients pédiatriques atteints de drépanocytose (Sickle Cell Disease, SCD)

  • Des résultats statistiquement significatifs confirment le mécanisme d'action d'AltemiaTM pour le traitement de la SCD
  • Tous les critères d'évaluation primaire et secondaire de l'étude ont été satisfaits.
  • Une réduction cliniquement significative des crises vaso-occlusives (CVO) a été observée dans les premiers résultats
  • Aucun événement indésirable grave (Seriously Adverse Events, SAE) lié au traitement n'a été observé
  • La majorité des patients ont choisi de continuer le traitement dans la phase d'extension ouverte (Open Label Extension, OLE)

RIVIERA BEACH, Floride--()--Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) a annoncé aujourd'hui les résultats positifs d'une étude clinique évaluant l'efficacité et l'innocuité d'AltemiaTM, une forme posologique orale de gélatine molle, chez des patients drépanocytaires pédiatriques âgés de 5 à 17 ans (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02973360).

La drépanocytose est caractérisée par un déséquilibre de certains acides gras dans les membranes des cellules sanguines entraînant une augmentation de l'adhérence des cellules sanguines, une inflammation chronique, une augmentation de l'activité coagulante et une hémolyse des globules rouges, autant de facteurs qui causent des douleurs, des CVO et des dommages aux organes. Sur la base de ses recherches, SPCI a développé Altemia™, une combinaison de lipides spécifiques formulés à l’aide de la plateforme brevetée Advanced Lipid Technologies®(ALT®) de la société, pour restaurer de manière appropriée l'équilibre des cellules sanguines affectées par la maladie.

Le critère d'évaluation principal était la mesure des variations de la concentration en acides gras des membranes de cellules sanguines par rapport à la valeur initiale comparée au placebo. La signification statistique a été atteinte dans les 4 semaines chez les patients traités par AltemiaTM.

Des améliorations statistiquement significatives des marqueurs de la coagulation (D dimèresc), de l'inflammation (protéine C réactive) et de l'adhérence (sélectine E), trois éléments clés associés aux manifestations cliniques de la SCD, ont été observées après 8 semaines de traitement. Une réduction cliniquement significative des CVO a également été observée. Aucun SAE lié au traitement n'a été signalé.

Quatre-vingt-quatorze pour cent (94 %) des sujets ont terminé l'étude et la majorité ont choisi de participer à la phase d'extension ouverte qui continuera de surveiller la sécurité et l'efficacité du médicament.

« Depuis des décennies, un traitement efficace et sûr de la drépanocytose reste problématique. Les résultats de cette étude clinique multicentrique contrôlée, randomisée réussie en double aveugle peuvent aboutir à un nouveau traitement qui serait sûr et efficace pour les patients qui, partout dans le monde, souffrent de cette maladie dévastatrice », a déclaré le Dr. Frederick D. Sancilio, président et chef de la direction de SPCI.

« Un traitement sûr et bien toléré, consistant à prendre une fois par jour un petit comprimé de gélatine molle, va représenter une avancée majeure et nouvelle dans le traitement de la drépanocytose. Les profils d'efficacité clinique et d'innocuité d'AltemiaTM justifient clairement la poursuite du programme », a ajouté Adrian L. Rabinowicz, MD, directeur médical chez SPCI.

Une analyse supplémentaire des résultats est en cours, et SPCI prévoit de présenter les données détaillées de cette étude dans des revues à comité de lecture et lors des conférences scientifiques à venir. La Société prévoit de rencontrer l’Organisme de surveillance des aliments et des médicaments (Food and Drug Administration (FDA)) des États-Unis ainsi que l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour planifier les prochaines étapes du développement d’AltemiaTM.

À propos de la drépanocytose (SCD)

La drépanocytose (SCD) est un groupe de troubles génétiques qui entraîne une hémoglobine dysfonctionnelle (HbS) et une déplétion de certains lipides dans les parois des cellules sanguines. Ces anomalies créent un état inflammatoire et une augmentation de la tendance des cellules sanguines rouges et blanches à adhérer les unes aux autres, entraînant des occlusions épisodiques des vaisseaux sanguins, des lésions de reperfusion et une douleur atroce. À terme, de nombreux enfants développent des dommages aux organes et des AVC. On relève environ 100 000 cas de SCD aux États-Unis et les options de traitement sont limitées. Le coût des soins pour ce groupe pourrait dépasser 5 milliards USD.

À propos d'Altemia™

Altemia™ est notre produit candidat exclusif en cours de développement pour le traitement de la SCD. Altemia™ consiste en un mélange complexe de lipides formulé à l'aide d’Advanced Lipid Technologies® (ALT®), spécifiquement conçu pour traiter la maladie. Encapsulé dans une petit comprimé de gélatine molle à prise quotidienne, le médicament vise à réduire les épisodes de CVO, l'anémie, les dommages aux organes et autres complications de la maladie chez les patients drépanocytaires.

L’hémoglobine S (HbS) détruit les lipides spécifiques, créant une cascade qui culmine dans des épisodes de CVO. Altemia™ est conçu pour reconstituer ces lipides afin d'empêcher l'apparition de l'effet de cascade.

Selon les recherches effectuées par Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) et par d'autres sociétés, les lipides spécifiques contenus dans Altemia™ peuvent rétablir l'équilibre et la fluidité des globules rouges et des autres cellules touchées par la maladie. Nous croyons qu'Altemia™ va traiter la drépanocytose en diminuant l'adhérence des cellules sanguines, l'inflammation chronique et l'hémolyse des globules rouges, trois facteurs qui favorisent la réduction des épisodes de douleur, des CVO et des dommages aux organes. Sur la base de sa formulation et de son mécanisme d'action, nous pensons qu'Altemia™ est bien placé pour délivrer une dose thérapeutique réduite de certains lipides directement à la membrane des globules rouges des drépanocytaires. En associant la technologie ALT® d'administration de médicaments avec des lipides hautement purifiés, les CVO peuvent être considérablement réduites. Nous pensons également qu’Altemia™ offre le potentiel de traiter les symptômes inflammatoires de la SCD et de réduire les événements de drépanocytose en général. En minimisant les dommages, Altemia™ pourrait être en mesure de réduire les crises de drépanocytose et la mortalité associée.

À propos de Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc.

Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) est une société pharmaceutique spécialisée entièrement intégrée, axée sur le développement, la fabrication et la commercialisation de produits pharmaceutiques, dont notamment ceux qui sont fondés sur notre plateforme exclusive Advanced Lipid Technologies® (ALT®). SPCI met au point des traitements pour la drépanocytose, le syndrome de l'intestin court et l'hypertriglycéridémie sévère. Nous utilisons nos installations conformes à la norme cGMP pour développer et fabriquer nos produits. Notre plateforme ALT® est conçue pour améliorer la biodisponibilité, réduire l'effet alimentaire et améliorer l'efficacité des lipides et des ingrédients pharmaceutiques actifs lipophiles (IPA). Les lipides sont des molécules hydrophobes ou amphipathiques, notamment des acides gras, des stéroïdes (y compris les hormones) et des vitamines liposolubles (telles que les vitamines A, D, E et K). Notre modèle commercial consiste à appliquer notre plateforme ALT® à des lipides ou à des API lipophiles pour créer des produits candidats uniques qui traitent les troubles et les maladies résultant de déséquilibres lipidiques dans le corps. En plus de notre objectif premier visant à développer nos produits exclusifs à l’aide de la plateforme ALT®, nous utilisons et accordons à des tiers des droits de licence sur notre plateforme exclusive ALT® et sur d’autres technologies, en fournissant des services de développement et ensuite des services d'encapsulation de gélatine molle. Vous trouverez davantage d'informations sur le site : www.sancilio.com.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc.
Marc Wolff, 561-847-2302
Vice-président exécutif et directeur financier

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