NEW HAVEN, Connecticut--(BUSINESS WIRE)--Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALXN) meldete heute den Abschluss einer nationalen Finanzierungsvereinbarung mit dem National Institute for Health and Care Excellence (NICE) und dem National Health Service (NHS) England basierend auf einem Managed Access Agreement (MAA), das Patienten mit der pädiatrischen Form der Hypophosphatasie (HPP) unabhängig von ihrem derzeitigen Alter Zugang zu Strensiq® (Asfotase Alfa) verschafft. Die Finanzierungsvereinbarung wurde heute in einer positiven endgültigen Bewertungsfeststellung (Final Evaluation Determination, FED) des Highly Specialised Technologies (HST) Evaluation Committee des NICE veröffentlicht, um Strensiq gemäß dem MAA zu empfehlen.
Das MAA wurde in Zusammenarbeit von ärztlichen Vordenkern, Patientengruppen, dem NHS England und Alexion entwickelt. Das MAA gewährleistet den Zugang zu Strensiq für Kleinkinder, Kinder und erwachsene Patienten mit der pädiatrischen Form der Hypophosphatasie (HPP), bei denen die am meisten behindernden Symptome auftreten und die voraussichtlich am stärksten von der Therapie profitieren.
„Es ist ein Erfolg, dass Patienten mit HPP in England, welche die Kriterien des Managed Access Agreement erfüllen, Zugang zu Strensiq haben werden, der einzigen Behandlungsmöglichkeit für diese stark behindernde und häufig lebensbedrohliche Erkrankung“, sagte Lindsay Weaver, Chief Executive, Children Living with Inherited Metabolic Diseases (CLIMB). „Wir sind erleichtert, dass das NICE, der NHS England und Alexion eine Vereinbarung getroffen haben, von der Patienten mit der pädiatrischen Form der HPP, die eine Behandlung am dringendsten benötigen, profitieren. Wir werden die Entwicklung der Vereinbarung verfolgen, welche die Erfassung zuverlässiger Daten beinhaltet, um einen kontinuierlichen Zugang für die Patienten sicherzustellen.“
HPP ist eine extrem seltene Stoffwechselerkrankung, die durch eine mangelhafte Knochenbildung gekennzeichnet ist, welche zur Schwächung und Deformierung von Knochen, Knochenbrüchen und weiteren Skelettanomalien sowie zu Komplikationen wie erheblicher Muskelschwäche, starken Schmerzen, Krampfanfällen bei Patienten mit der perinatalen/infantilen Form der HPP sowie zu respiratorischer Insuffizienz mit möglicherweise vorzeitigem Tod bei Kleinkindern führen kann.1-5
„Wir haben sorgfältig und konstruktiv mit dem NICE, dem NHS England, Fürsprechern und Ärzten zusammengearbeitet und freuen uns sehr, dass wir eine Vereinbarung darüber treffen konnten, Strensiq für Patienten mit der pädiatrischen Form der HPP in England zur Verfügung zu stellen, die einer Behandlung am dringendsten bedürfen“, sagte Ludwig Hantson, Chief Executive Officer von Alexion. „Die Entscheidung, den Zugang zu Strensiq zu ermöglichen, ist ein wichtiger Meilenstein für Patienten und ihre Familien.“
Strensiq ist in der Europäischen Union als langfristige Enzymersatztherapie für Patienten mit der pädiatrischen Form der HPP zugelassen. Darüber hinaus ist Strensiq in den USA zur Behandlung von Patienten mit der perinatalen, infantilen und juvenilen Form der HPP sowie in Japan und weiteren Ländern zugelassen. Alexion verfolgt zurzeit in weiteren Ländern rund um den Globus lokale Finanzierungsprozesse für Strensiq.
Über Hypophosphatasie (HPP)
HPP ist eine erbliche, chronische, progrediente und potenziell lebensbedrohliche extrem seltene Stoffwechselerkrankung, die Menschen aller Altersstufen betreffen kann. HPP ist durch eine mangelnde Knochenmineralisierung gekennzeichnet, welche zu einer Schwächung und Deformierung von Knochen, Knochenbrüchen und weiteren Skelettanomalien sowie systemischen Komplikationen wie erheblicher Muskelschwäche, Muskel-, Knochen und Gelenkschmerzen, Krampfanfällen bei perinatalen/infantilen Formen der HPP und respiratorischer Insuffizienz mit Todesfolge bei Kleinkindern führen kann. Die Anzeichen, Symptome und der Schweregrad der HPP können von Patient zu Patient variieren und aufgrund des progressiven Verlaufs der Erkrankung können in jedem Alter neue Symptome auftreten und die Symptome können sich im Laufe der Zeit verschlimmern und eine schwerwiegende Behinderung zur Folge haben.1-5 HPP wird herkömmlicherweise nach dem Alter des Patienten beim Einsetzen der Krankheitssymptome klassifiziert. Bei Patienten mit perinataler, infantiler und juveniler Form der HPP (auch pädiatrische Form der HPP genannt) zeigen sich die ersten Symptome vor der Vollendung des 18. Lebensjahres.1
HPP kann in jedem Lebensalter mit verheerenden Folgen für die Patienten verbunden sein.1 Im Rahmen einer Spontanverlaufsstudie wurde von einer hohen Mortalitätsrate berichtet, wenn die ersten HPP-Symptome innerhalb der ersten 6 Lebensmonate auftraten, wobei die Gesamtmortalität bis zum 5. Lebensjahr in diesen Fällen bei 73 Prozent lag.7 Die Haupttodesursache bei diesen Patienten besteht in respiratorischer Insuffizienz.1,7 Bei den überlebenden Patienten und solchen mit der juvenilen Form der HPP zählen zu den klinischen Langzeitfolgen rezidivierende und nicht-heilende Knochenbrüche, schwere Muskelschwäche, starke Schmerzen und die Notwendigkeit, Mobilitäts- bzw. Gehhilfen wie Rollstühle, Rollatoren und Gehstöcke zu verwenden.1,4
HPP wird durch Mutationen des Gens verursacht, das ein als TNSALP (gewebeunspezifische alkalische Phosphatase) bezeichnetes Enzym codiert. Dieses Enzym spielt eine entscheidende Rolle bei der korrekten Mineralisierung der Knochen.1,2
Über Strensiq® (Asfotase Alfa)
Strensiq (Asfotase Alfa) ist eine höchst innovative, auf die Knochen abzielende Enzymersatztherapie, mit der die einer HPP-Erkrankung zugrunde liegende Ursache durch den Ersatz des fehlenden TNSALP-Enzyms behandelt wird. In klinischen Studien mit Patienten, deren HPP-Symptome vor dem 18. Lebensjahr einsetzten, führte die Behandlung mit Strensiq zu einer Verbesserung des Gesamtüberlebens von Kleinkindern, einer Stärkung der Knochenmineralisierung und einer Verbesserung von Größe, Gewicht und Mobilität.6,8
WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN ZU STRENSIQ
Bei Patienten, die mit STRENSIQ behandelt wurden, sind Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, beobachtet worden. Zu den Anzeichen und Symptomen, die einer Anaphylaxie entsprechen, gehörten Atemnot, Erstickungsgefühl, Übelkeit, periorbitales Ödem und Schwindel. Diese Reaktionen sind innerhalb von Minuten nach der subkutanen Anwendung von STRENSIQ aufgetreten und können auch bei Patienten vorkommen, die schon länger als ein Jahr behandelt werden. Weitere, bei mit STRENSIQ behandelten Patienten aufgetretene Überempfindlichkeitsreaktionen waren Erbrechen, Fieber, Kopfschmerzen, Hitzewallungen, Reizbarkeit, Schüttelfrost, Hauterythem, Hautausschlag, Juckreiz und orale Hypoästhesie. Falls eine schwere Überempfindlichkeitsreaktion auftritt, ist die STRENSIQ-Therapie zu unterbrechen und eine geeignete medizinische Behandlung einzuleiten. Nach einer schweren Reaktion sind Nutzen und Risiken einer Wiederaufnahme der Behandlung mit STRENSIQ im Einzelfall individuell abzuwägen. Wenn entschieden wird, die Behandlung mit dem Arzneimittel wieder aufzunehmen, sollten die Patienten auf wiederkehrende Anzeichen und Symptome einer schweren Überempfindlichkeitsreaktion überwacht werden.
Nach einigen Monaten ist eine lokalisierte Lipodystrophie, darunter Lipoatrophie und Lipohypertrophie, an der Injektionsstelle von mit STRENSIQ behandelten Patienten aufgetreten. Die Patienten sind auf die richtigen Injektionsstellen und auf einen Wechsel der Injektionsstellen hinzuweisen.
Bei Patienten mit HPP besteht ein erhöhtes Risiko für die Entwicklung ektoper Kalzifizierungen. In klinischen Studien wurden in 14 Fällen (14 %) ektope Kalzifizierungen des Auges (Hornhaut und Bindehaut) und der Nieren (Nephrokalzinose) beobachtet. Es liegen keine ausreichenden Daten vor, um sagen zu können, ob die berichteten Fälle der Krankheit entsprechen oder auf STRENSIQ zurückzuführen sind. Es wurden keine optischen Veränderungen oder Veränderungen der Nierenfunktion beobachtet. Während der Behandlung mit STRENSIQ werden Eingangs- sowie regelmäßige augenärztliche Untersuchungen und Ultraschalluntersuchungen der Nieren empfohlen, um auf Anzeichen und Symptome ektoper Kalzifizierungen der Augen und Nieren sowie Veränderungen der Seh- oder Nierenfunktion zu beobachten. Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen (≥ 10%) sind Reaktionen an der Injektionsstelle, Lipodystrophie, ektope Kalzifizierungen sowie Überempfindlichkeitsreaktionen.
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Über Alexion
Alexion ist ein globales Biopharmaunternehmen, das lebensverändernde Arzneimitteltherapien für Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten entwickelt und bereitstellt. Alexion ist Weltmarktführer auf dem Gebiet der Komplementinhibition und entwickelte und vermarktet den ersten und einzigen zugelassenen Komplementinhibitor zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS), zwei lebensbedrohlichen und extrem seltenen Erkrankungen. Zum Portfolio im Bereich Stoffwechselerkrankungen von Alexion zählen zudem zwei höchst innovative Enzymersatztherapien für Patienten mit den lebensbedrohlichen und extrem seltenen Erkrankungen Hypophosphatasie (HPP) und Mangel an lysosomaler saure Lipaser (LAL-D). Alexion treibt die Produktpipeline für seltene Erkrankungen mit hochgradig innovativen Produktkandidaten in unterschiedlichen therapeutischen Bereichen weiter voran. Diese Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion sind erhältlich unter: www.alexion.com
[ALXN-G]
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich Aussagen in Zusammenhang mit dem potenziellen medizinischen Nutzen von Strensiq™ (Asfotase Alfa) für Hypophosphatasie (HPP). Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen Faktoren, die dazu führen können, dass die Ergebnisse und Pläne von Alexion von den Prognosen abweichen. Hierzu zählen beispielsweise Risiken und Unwägbarkeiten der Arzneimittelentwicklung, Entscheidungen von Aufsichtsbehörden im Hinblick auf die Angemessenheit unserer Forschung, Marktzulassungen oder wesentliche Einschränkungen bei der Vermarktung von Strensiq für HPP, Verzögerungen, Störungen oder Ausfälle bei der Herstellung und Auslieferung unserer Produkte und Produktkandidaten, Verzögerungen beim Aufbau einer kommerziellen Infrastruktur für Strensiq für HPP, die Möglichkeit, dass Ergebnisse klinischer Studien nicht von prädiktivem Wert für die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse von Strensiq bei größeren oder anderen Patientenpopulationen sind, die Möglichkeit, dass sich bei den klinischen Studien zu unseren Produktkandidaten Verzögerungen ergeben, die Angemessenheit unserer Reporting-Verfahren zu Pharmakovigilanz und Arzneimittelsicherheit, das Risiko, dass Drittzahler (einschließlich staatlicher Stellen) die Kostenerstattung der Nutzung unserer Produkte zu akzeptablen Sätzen bzw. überhaupt nicht übernehmen oder die Übernahme einstellen, Risiken im Zusammenhang mit behördlichen Untersuchungen, darunter Untersuchungen zu Alexion seitens der SEC und des US-Justizministeriums, das Risiko, dass die erwartete Einreichung der Zulassungsunterlagen verzögert wird, das Risiko, dass Prognosen im Hinblick auf die Anzahl der mit Strensiq behandelten Patienten und die Beobachtungen zur Spontanentwicklung der mit Strensiq behandelten Patienten nicht zutreffend sind, Risiken im Zusammenhang mit potenziellen Störungen unseres Geschäfts aufgrund von Veränderungen in der Leitung, sowie eine Reihe anderer Risiken, die in regelmäßigen Abständen in den bei der US-amerikanischen Aufsichtsbehörde SEC eingereichten Unterlagen von Alexion ausgeführt werden. Hierzu gehören unter anderen die Risiken, die in dem Quartalsbericht von Alexion auf Formblatt 10-Q für den Zeitraum bis einschließlich 31. März 2017 sowie in sonstigen, von Alexion bei der SEC eingereichten Unterlagen dargelegt sind. Alexion beabsichtigt nicht, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, um Ereignissen oder Umständen Rechnung zu tragen, die nach dem Datum dieser Mitteilung eintreten, sofern es nicht gesetzlich dazu verpflichtet ist.
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Quellen |
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| 1. | Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol Rev. 2013; 10 (suppl 2):380-388. | |
| 2. | Whyte MP. Hypophosphatasia: nature’s window on alkaline phosphatase function in humans. In: Bilezikian JP, Raisz LG, Martin TJ, eds. Principles of Bone Biology. Vol 1. 3rd ed. San Diego, CA: Academic Press; 2008:1573-1598. | |
| 3. | Whyte MP, Greenberg CR, Salman N, et al. Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012; 366(10):904-913. | |
| 4. | Seshia SS, Derbyshire G, Haworth JC, Hoogstraten J. Myopathy with hypophosphatasia. Arch Dis Child. 1990; 65(1):130-131. | |
| 5. | Baumgartner-Sigl S, Haberlandt E, Mumm S, et al. Pyridoxine-responsive seizures as the first symptom of infantile hypophosphatasia caused by two novel missense mutations (c.677T>C, p.M226T; c.1112C>T, p.T371I) of the tissue-nonspecific alkaline phosphatase gene. Bone. 2007; 40(6):1655-1661. | |
| 6. | Strensiq Summary of Product Characteristics. Alexion Pharmaceuticals. | |
| 7. | Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et al. Hypophosphatasia: a retrospective natural history study of the severe perinatal and infantile forms. Poster presented at the 2014 Pediatric Academic Societies and Asian Society for Pediatric Research Joint Meeting, Vancouver, B.C., Canada, May 5, 2014. Abstract 752416. | |
| 8. |
Whyte MP, Rockman-Greenberg C, Onzono K, et al. Asfotase Alfa Treatment Improves Survival for Perinatal and Infantile Hypophosphatasia. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism 2016; 101: 334-342. |
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