La Commission européenne accorde la désignation de médicament orphelin à l'ALXN1007 pour le traitement de patients atteints de la réaction du greffon contre l'hôte (GVHD)

NEW HAVEN, Connecticut--()--Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne avait accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à l'ALXN1007, un anticorps anti-inflammatoire novateur ciblant la protéine du complément C5a pour le traitement de patients atteints de la réaction du greffon contre l'hôte (RGCH, GVHD en anglais pour « graft versus host disease »). Alexion étudie actuellement l'ALXN1007 chez des patients atteints de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte au niveau du tractus gastro-intestinal inférieur (GI-GVHD), une maladie auto-immune rare, grave et potentiellement fatale pouvant survenir comme complication suite à une greffe de cellules souches ou de moelle osseuse. 1,2,3

« La réaction aiguë du greffon contre l'hôte au niveau du tractus gastro-intestinal inférieur est une maladie dévastatrice au cours de laquelle environ un tiers des patients les plus gravement atteints meurent dans les six mois qui suivent la greffe malgré les meilleurs traitements disponibles », a déclaré à ce propos Martin Mackay, Ph.D., vice-président exécutif et responsable mondial R&D chez Alexion. « Nous nous réjouissons que l'ALXN1007 ait obtenu la désignation de médicament orphelin dans l'UE, en reconnaissance du besoin pressant d'un traitement efficace de la réaction du greffon contre l'hôte ainsi que du potentiel de l'ALXN1007 pour améliorer les taux de réponse chez les patients confrontés à ce trouble grave et potentiellement fatal. »

L'ALXN1007 est en cours d'évaluation dans un essai clinique de phase II chez des patients atteints de réaction aiguë du greffon contre l'hôte au niveau du tractus gastro-intestinal inférieur (GI-GVHD) nouvellement diagnostiquée. Des informations plus détaillées sur cet essai clinique sont disponibles sur le site www.clinicaltrials.gov sous l'identifiant NCT02245412. L'ALXN1007 n'est encore approuvé dans aucun pays.

La Commission européenne accorde le statut de médicament orphelin dans le but d'inciter au développement de nouveaux médicaments permettant le traitement, la prévention ou le diagnostic de maladies ou conditions affectant au maximum cinq personnes sur 10 000 dans l'UE. L'obtention du statut de médicament orphelin fait bénéficier Alexion de plusieurs avantages et incitations dans l'UE, notamment une période d'exclusivité commerciale si l'ALXN1007 est autorisé pour le traitement de patients atteints de réaction aiguë du greffon contre l'hôte au niveau du tractus gastro-intestinal inférieur (GI-GVHD).

À propos de la réaction du greffon contre l'hôte au niveau du tractus gastro-intestinal inférieur (GI-GVHD)

La GI-GVHD est une maladie à médiation immunologique qui affecte 10 à 12 pour cent des patients ayant reçu une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques ou une greffe de moelle osseuse. 1,2,4 Les patients atteints de GI-GVHD aiguë et sévère affichent un taux de mortalité de 30 à 40 pour cent dans les six mois suivant la greffe.5 Il existe actuellement des options limitées de traitement pour la GI-GVHD.

À propos de l'ALXN1007

L'ALXN1007 est un anticorps anti-inflammatoire novateur ciblant la protéine du complément C5a, en cours d'évaluation dans le cadre d’un essai de phase II effectué sur des patients atteints de GI-GVHD aiguë.

À propos d’Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique mondiale axée sur le développement et la fourniture de traitements qui changent la vie des patients atteints de troubles dévastateurs et rares. Leader mondial de l'inhibition du complément, Alexion a développé et commercialise le premier et unique inhibiteur du complément homologué pour le traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) ou du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), deux pathologies extrêmement rares et potentiellement fatales. Alexion développe également deux traitements des troubles métaboliques hautement innovants, plus précisément deux thérapies enzymatiques substitutives destinées aux patients atteints d'hypophosphatasie ou d'un déficit en lipase acide lysosomale, deux pathologies extrêmement rares et potentiellement fatales. Alexion développe le portefeuille le plus solide du secteur des biotechnologies de médicaments destinés aux maladies rares, composé de produits candidats hautement innovants dans de multiples domaines thérapeutiques. Le présent communiqué de presse, ainsi que des informations relatives à Alexion Pharmaceuticals, Inc., peuvent être consultés sur le site  www.alexion.com.

[ALXN-G]

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, qui concernent notamment les avantages médicaux potentiels de l’ALXN1007 pour le traitement de la réaction du greffon contre l'hôte (GVHD). Ces déclarations prospectives dépendent de facteurs susceptibles de conduire à des résultats s'écartant de ceux escomptés par Alexion, comme par exemple les décisions des autorités de réglementation concernant l’autorisation de commercialisation ou les limitations matérielles pour la commercialisation de nos produits, les retards, interruptions ou défaillances survenus dans la fabrication et la fourniture de nos produits et de nos produits candidats, les progrès effectués dans la mise en place et le développement de l'infrastructure commerciale, l'échec à répondre de manière satisfaisante aux questions soulevées par la Food and Drug Administration et d'autres organismes de réglementation, la possibilité que les résultats des essais cliniques ne soient pas prédictifs de l’innocuité et de l'efficacité de nos produits au sein de populations de patients plus larges, le risque que les transactions stratégiques ne se traduisent pas par des avantages à court terme ou à long terme, la possibilité que les résultats actuels de la commercialisation ne soient pas prédictifs des taux d'adoption futurs de Soliris par les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) ou du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) ou d'autres maladies, la possibilité que les essais cliniques de nos produits candidats pourraient être retardés ou que des recherches et des tests supplémentaires soient exigés par les organismes de réglementation, le caractère adéquat de notre pharmacovigilance et de nos pratiques de déclaration relative à l'innocuité des médicaments, le risque que des tiers payeurs (y compris des organismes publics) ne remboursent pas l'utilisation de nos produits ou n'en poursuivent pas le remboursement à des taux acceptables, voire ne les remboursent plus ou en interrompent le remboursement, les risques concernant les enquêtes menées par les pouvoirs publics, y compris les enquêtes de la SEC ou du Département de la justice, le risque que les estimations concernant le nombre de patients atteints d'HPN, de SHUa, d'hypophosphatasie (HPP) et de déficit en lipase acide lysosomale (DLAL) soient inexactes, les risques inhérents aux fluctuations des taux de change, ainsi que divers autres risques exposés à l'occasion dans les rapports déposés par Alexion auprès de la Commission américaine des opérations de Bourse (la « SEC) y compris, sans s’y limiter, les risques évoqués dans le rapport trimestriel d’Alexion sur formulaire 10-Q pour la période close au 30 juin 2016 et dans les autres rapports déposés par la société auprès de la SEC. Alexion n’envisage nullement d'actualiser ces déclarations prospectives dans le but de refléter des événements ou des éléments survenus après la date du présent communiqué de presse, sauf dans la mesure où l'exigent les lois en vigueur.

 

Réféerences bibliographiques

1.  

Jagasia M, Arora M, Flowers MED, et al. Risk factors for acute GVHD and survival after hematopoietic cell transplantation. (Facteurs de risque pour la GVHD aiguë et survie après allogreffe de cellules hématopoïétiques) Blood. 2012; 119(1):296-307. Blood. 2012; 119(1):296-307.

2.

MacMillan ML, DeFor TE, Weisdorf DJ. What predicts high risk acute graft-versus-host disease (GVHD) at onset?: identification of those at highest risk by a novel acute GVHD risk score. (Prédiction de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte à haut risque à son début ? Identification des patients présentant le risque le plus élevé, par un score novateur d'évaluation du risque de la GVHD aiguë) Br J Haematol. 2012;157:732-741.

3.

Iqbal N, Salzman D, Lazenby AJ, Wilcox CM. Diagnosis of gastrointestinal graft-versus-host disease. (Diagnostic de la réaction du greffon contre l'hôte dans le tractus gastro-intestinal) Am J Gastroenterol. 2000 Nov;95(11):3034-8.

4. Weisdorf DJ, Snover DC, Haake R, et al. Acute upper gastrointestinal graft-versus-host disease: clinical significance and response to immunosuppressive therapy. (Réaction aiguë du greffon contre l'hôte au niveau du tractus gastro-intestinal inférieur : signification clinique et réponse au traitement immunosuppresseur) Blood. 1990;76(3):624-629.
5. Bolaños-Meade J, Logan BR, Alousi AM, et al. Phase 3 clinical trial of steroids/mycophenolate mofetil vs steroids/placebo as therapy for acute GVHD: BMT CTN 0802. (Essai clinique de phase III du traitement par stéroides/mycophénolate mofétil, par rapport au traitement par stéroïdes/placebo pour la GVHD aiguë) Blood. 2014;124(22):3221–3227.
 

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Alexion Pharmaceuticals, Inc.
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Directrice exécutive, Communications d'entreprise
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Elena Ridloff, CFA, 475-230-3601
Vice-présidente, Relations avec les investisseurs

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