Bone Therapeutics Verkrijgt de Status van Weesgeneesmiddel voor ALLOB® in Osteogenesis Imperfecta van de EMA en FDA

GOSSELIES, België--()--Koersgevoelige Informatie:

BONE THERAPEUTICS (Euronext Brussel en Parijs: BOTHE), het celtherapiebedrijf dat zich richt op de behandeling van belangrijke, onvervulde medische behoeften in het domein van het herstel en de preventie van botbreuken, kondigt vandaag aan dat haar allogene botceltherapieproduct, ALLOB®, de status van weesgeneesmiddel verkregen heeft van de European Medicines Agency (EMA) en de US Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van de genetische botaandoening, osteogenesis imperfecta.

Osteogenesis imperfecta, ook gekend als ‘broze beenderziekte’, is een zeldzame genetische aandoening die leidt tot broosheid van de beenderen, botbreuken en misvormingen. De geschatte prevalentie voor Europa en de VS is 0,64 gevallen per 10.000 inwoners1. De klinische verschijnselen zijn zeer heterogeen en kunnen gaan van milde botbroosheid tot ernstige botmisvorming met klein gestalte en zelfs tot de dood in de meest ernstige gevallen. De huidige behandelingen zijn beperkt tot chirurgie en de toediening van bisfosfonaten, twee strategieën die vaak met ernstige complicaties worden geassocieerd. De behandelingen kunnen in de meeste gevallen geen langetermijnoplossing bieden en de breuken (die zich voordien als gevolg van deze aandoening) blijven moeilijk te behandelen.

Deze status van weesgeneesmiddel geeft Bone Therapeutics extra mogelijkheden om haar allogene botceltherapieproduct, ALLOB®, te ontwikkelen voor de behandeling van osteogenesis imperfecta. Gezien de onderliggende oorzaak van deze aandoening van genetische aard is, biedt de allogene oorsprong van de ALLOB®-cellen significante voordelen. De botvormende cellen kunnen systemisch of lokaal ter hoogte van de breuken – die bij deze patiënten zeer moeilijk te behandelen zijn – worden toegediend om aldus de structurele integriteit van de botmatrix te verbeteren door de slecht functionerende botcellen te vervangen. Op deze manier kan ALLOB® bij deze patiënten de botsterkte verbeteren, het risico op nieuwe breuken verlagen en de heling van bestaande breuken versnellen.

Het is momenteel bijna tien jaar geleden dat de FDA in de VS deze status toekende aan een geneesmiddel in het veld van osteogenesis imperfecta. In Europa zal ALLOB® het eerste voorbeeld zijn in deze indicatie. Door het verkrijgen van de status van weesgeneesmiddel, zal de onderneming van enkele voordelen kunnen genieten, waaronder marktexclusiviteit in Europa (gedurende een periode van 10 jaar) en de VS (gedurende een periode van 7 jaar) op het moment van goedkeuring voor commercialisatie. Verder kan de onderneming, via het weesgeneesmiddelschema, genieten van significante verlagingen van vergoedingen met betrekking tot protocolontwikkeling, wetenschappelijk advies en productregistratieprocedures. In het verleden verkregen PREOB® en ALLOB® reeds de status van weesgeneesmiddel voor de behandeling van osteonecrose.

Enrico Bastianelli, CEO van Bone Therapeutics, gaf volgende reactie: “We zijn uitermate tevreden met het verkrijgen van de status van weesgeneesmiddel voor ALLOB® in osteogenesis imperfecta, een invaliderende aandoening die jonge mensen treft. Momenteel hebben we nog geen klinische studies opgestart in dit veld, maar deze status van weesgeneesmiddel geeft ons de mogelijkheid onze productportefeuille verder uit te breiden in de toekomst en een effectievere behandeling te ontwikkeling die, in tegenstelling tot de huidige behandelingen, de oorzaak van de ziekte aanpakt.”

1Schattingen gebaseerd op populatiestudies die de epidemiologie beschrijven van osteogenesis imperfecta in Europa (Andersen et al., 1989 Clin Genet 36:205-5; Donnelly et al., 2010 Ulster Med J 79:114-18; Heiberg 1983 Clin Genet 23:233; Kuurila et al., 2002 Ann Otol Rhinol Laryngol 111:939-46; Martin et al., 2007 Osteoporos Rep 5:91-7).

-Einde-

Over Bone Therapeutics

Bone Therapeutics is een leidend biotechnologiebedrijf gespecialiseerd in de ontwikkeling van celtherapieproducten voor het herstel en de preventie van botbreuken. De huidige standaardbehandeling in dit veld houdt zware chirurgische ingrepen en lange herstelperioden in. Om die problemen aan te pakken, ontwikkelt Bone Therapeutics een waaier aan innovatieve, regeneratieve producten met osteoblastische (botvormende) cellen, die op minimaal invasieve wijze toegediend worden; een unieke aanpak in deze markt.

Het autologe product van Bone Therapeutics, PREOB®, bevindt zich momenteel in een beslissende Fase IIb/III klinische studies voor de behandeling van osteonecrose en niet-helende breuken, alsook in een Fase II voor ernstige osteoporose. Het “off the shelf” allogeen celproduct, ALLOB®, bevindt zich op dit moment in Fase II voor vertraagde botheling en vertebrale artrodese. De onderneming heeft verder nog verschillende preklinische onderzoeksprogramma’s lopen en ontwikkelt nieuwe productkandidaten.

Het bedrijf met hoofdzetel in Gosselies, ten zuiden van Brussel, werd opgericht in 2006. Al de regeneratieve producten van Bone Therapeutics worden geproduceerd naar de hoogste GMP-standaarden en worden beschermd door een rijk bestand van intellectuele eigendommen met 11 patentenfamilies.

Verdere informatie is verkrijgbaar op: www.bonetherapeutics.com.

Bepaalde verklaringen, overtuigingen en meningen in dit persbericht zijn toekomstgerichte verklaringen en weerspiegelen de Vennootschap haar of, waar toepasselijk, de bestuurders van Bone Therapeutics hun, huidige verwachtingen en vooruitzichten betreffende toekomstige ontwikkelingen. Door hun aard houden toekomstgerichte verklaringen een aantal inherente risico’s, onzekerheden en veronderstellingen in die tot gevolg kunnen hebben dat de werkelijke resultaten of gebeurtenissen in aanzienlijke mate verschillen van de resultaten of gebeurtenissen die impliciet of expliciet worden weergegeven in de toekomstgerichte verklaringen. Deze risico’s, onzekerheden en veronderstellingen kunnen een negatieve weerslag hebben op de afloop en de financiële gevolgen van de in dit document beschreven plannen en gebeurtenissen. Verschillende factoren waaronder, maar niet beperkt tot, veranderingen in vraag, concurrentie en technologie, kunnen tot gevolg hebben dat de werkelijke gebeurtenissen, prestaties of resultaten in aanzienlijke mate verschillen van enige verwachte ontwikkeling. Toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht inzake trends of activiteiten in het verleden mogen niet beschouwd worden als een verklaring dat trends en activiteiten die zich zullen voortzetten in de toekomst. Bijgevolg doet Bone Therapeutics uitdrukkelijk afstand van enige verplichting of verbintenis om toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht bij te werken of te herzien, zij het op basis van veranderingen in verwachtingen of veranderingen in gebeurtenissen, voorwaarden, veronderstellingen of omstandigheden waarop deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd. Noch Bone Therapeutics, noch haar adviseurs of vertegenwoordigers, noch haar dochterondernemingen of enige met deze personen verbonden werknemers garandeert dat de veronderstellingen aan de basis van dergelijke toekomstgerichte verklaringen vrij zijn van fouten, noch aanvaarden zij verantwoordelijkheid voor de toekomstige correctheid van de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht of het al dan niet plaatsvinden van de voorspelde ontwikkelingen. U wordt geadviseerd behoedzaam om te gaan met toekomstgerichte verklaringen die enkel gelden op datum van dit persbericht.

Bone Therapeutics S.A. • Rue Auguste Piccard, 37 • 6041 Gosselies • Belgium (Europe) • Phone: +32 (0) 2 529 59 90 • Fax: +32 (0) 2 529 59 93 • www.bonetherapeutics.com

Contacts

Voor meer informatie kan u contact opnemen met:
Bone Therapeutics SA
Enrico Bastianelli, Chief Executive Officer/Wim Goemaere, Chief Financial Officer, +32 (0)2 529 59 90
investorrelations@bonetherapeutics.com
of
Belgische en internationale media:
Consilium Strategic Communications
Amber Fennell, Jessica Hodgson, Lindsey Neville en Hendrik Thys, +44 (0) 20 3709 5701
bonetherapeutics@consilium-comms.com
of
Franse media en investeerders:
NewCap Investor Relations & Financial Communications
Pierre Laurent, Louis-Victor Delouvrier en Nicolas Merigeau, + 33 (0)1 44 71 94 94
bone@newcap.fr

Contacts

Voor meer informatie kan u contact opnemen met:
Bone Therapeutics SA
Enrico Bastianelli, Chief Executive Officer/Wim Goemaere, Chief Financial Officer, +32 (0)2 529 59 90
investorrelations@bonetherapeutics.com
of
Belgische en internationale media:
Consilium Strategic Communications
Amber Fennell, Jessica Hodgson, Lindsey Neville en Hendrik Thys, +44 (0) 20 3709 5701
bonetherapeutics@consilium-comms.com
of
Franse media en investeerders:
NewCap Investor Relations & Financial Communications
Pierre Laurent, Louis-Victor Delouvrier en Nicolas Merigeau, + 33 (0)1 44 71 94 94
bone@newcap.fr