TOKYO--(BUSINESS WIRE)--Neu REFIX Beta glucan, prodotto in Giappone, ha ricevuto la designazione di farmaco per malattia pediatrica rara (RPDD) e la designazione di farmaco orfano (ODD) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Queste designazioni contribuiranno a portare i progressi raggiunti con gli studi preclinici e clinici condotti in Giappone e in India agli studi clinici negli Stati Uniti, per ottenere l'approvazione della FDA.
Il Neu-REFIX Beta 1,3-1,6 glucan è un esopolisaccaride prodotto dal ceppo N-163 dell'Aureobasidium Pullulans, disponibile come integratore alimentare assumibile per via orale, privo di allergeni, che ha dimostrato di essere sicuro, con le seguenti potenzialità per il trattamento della DMD:
- Efficacia indipendente nel ridurre l'infiammazione e la fibrosi del muscolo scheletrico nei topi mdx
- Miglioramento della rigenerazione muscolare nei topi mdx per una durata di 45 giorni
- Diminuzione del punteggio di affaticamento nello studio preclinico
- Clinicamente sicuro come coadiuvante in combinazione con vari regimi di trattamento standard
- Efficacia del miglioramento della distrofina nel plasma in uno studio clinico della durata di 45 giorni
- Arresto della progressione della malattia in uno studio clinico di sei mesi, in modo sicuro
- Ricostituzione utile del microbioma intestinale in pazienti affetti da DMD
- Miglioramento clinico nei pazienti con LGMD
- Riduzione della fibrosi miocardica nei topi mdx
Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.
