TOKIO--(BUSINESS WIRE)--Neu REFIX Beta glucan, dat in Japan wordt gemaakt, ontving van de Amerikaanse FDA (U.S. Food & Drug Administration) het statuut RPDD (Rare Pediatric Disease Designation) en ODD (Orphan Drug Designation) voor de behandeling van DMD (Duchenne Muscular Dystrophy = Duchenne spierdystrofie). Deze benamingen moeten helpen om de vorderingen in de preklinische en klinische studies gevoerd in Japan en India om te zetten in klinische proeven in de Verenigde Staten, voor goedkeuring door de FDA.
Neu-REFIX Beta 1,3-1,6 glucan is een exo-polysacharide geproduceerd door de N-163-stam van Aureobasidium Pullulans, verkrijgbaar als een oraal in te nemen voedingssupplement zonder allergenen, waarvan is aangetoond dat het veilig is, met het volgende potentieel bij DMD:
- Stand-alone doeltreffendheid voor het verminderen van ontsteking van skeletspieren en fibrose bij mdx-muizen
- Bevordering van spierregeneratie bij mdx-muizen in een tijdspanne van 45 dagen
- Afname van de vermoeidheidsscore in preklinisch onderzoek
- Klinisch veilig als hulpstof samen met variërende kuren van de standaardbehandeling
- Doeltreffende verbetering in plasmadystrofine in een klinisch onderzoek over 45 dagen
- Veilig tegenhouden van de vordering van de ziekte in een klinisch onderzoek van zes maanden
- Gunstige reconstitutie van darmmicrobioom bij patiënten met DMD
- Klinische verbetering bij patiënten met LGMD
- Vermindering van myocardiale fibrose bij mdx-muizen
Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.
