VIDAZA^® AZA-001-studie meldt ongekende overlevingsbaten bij higher-risk MDS, ook voor AML-patiënten

BOUDRY, Zwitserland--(BUSINESS WIRE)--Celgene International Sàrl (NASDAQ: CELG) heeft vandaag de resultaten bekendgemaakt van een deelanalyse uit een internationaal fase III onderzoek (AZA-001) die laten zien dat de totale overlevingsbaten die werden waargenomen bij higher-risk MDS-patiënten ook worden gerealiseerd bij patiënten met Acute Myeloïde Leukemie (AML). De gegevens, gepresenteerd tijdens de 50^e jaarlijkse bijeenkomst van de Amerikaanse hematologievereniging, laten zien dat patiënten die leiden aan AML, zoals gedefinieerd door de Wereldgezondheidsorganisatie, die werden behandeld met VIDAZA (azacitidine) een aanzienlijk verbeterde overleving lieten zien vergeleken met patiënten die werden behandeld met een conventionele behandelwijze.

Het AZA-001 onderzoek liet onlangs zien dat behandeling met VIDAZA ongekende overlevingsbaten biedt voor patiënten met higher-risk Myeolodysplastisch Syndroom (MDS). Op basis van deze resultaten heeft VIDAZA een positieve beoordeling gekregen van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europese Geneesmiddelenbureau voor bepaalde patiënten met higher-risk MDS en AML volgens de definitie van de Wereldgezondheidsorganisatie, en goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration voor een uitgebreide indicatie waarin de overlevingsgegevens voor higher-risk MDS zijn opgenomen.

Bijna éénderde van de patiënten (113 van 358) die deel uitmaakten van het AZA-001 onderzoek voldeden aan de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie voor AML (gemiddeld 23% blasts in het beenmerg), waarvoor de prognose ongunstig is en die niet goed reageren op conventionele chemotherapie. Deze deelanalyse van het AZA-001 onderzoek liet een gemiddelde totale overleving zien van 24,5 maanden met VIDAZA, tegenover 16,0 maanden bij een conventionele behandelwijze (p=0,005). Bovendien overleefde 50 procent van de AML-patiënten die werden behandeld met VIDAZA ten minste twee jaar, tegenover slechts 16 procent van de AML-patiënten die een conventionele behandeling ondergingen.

De deelanalyse laat tevens zien dat bij patiënten die worden behandeld met VIDAZA minder infecties voorkomen die moeten worden behandeld met intraveneuze antibiotica, en tevens een lager percentage ziekenhuisopnamen en transfusies van rode bloedlichamen.

“Patiënten met AML hebben een uiterst ongunstige prognose,” aldus dokter Pierre Fenaux van de Universiteit van Parijs, die leiding gaf aan AZA-001 overlevingsonderzoek. “De resultaten van dit cruciale onderzoek laten zien dat de ongekende overlevingsbaten die met VIDAZA worden gerealiseerd bij higher-risk MDS ook worden behaald bij AML. Ik verheug me op het moment dat de voordelen van dit geneesmiddel binnen het bereik komen van patiënten in Europa, en op een verdere evaluatie ervan voor alle AML-categorieën.”

De negatieve bijwerkingen die tijdens dit AZA-001 onderzoek het meest voorkwamen, waren thrombocytopenie (69,7%), neutropenie (65,7%) en anemie (51,4%).

Over VIDAZA^®

In mei 2004 werd VIDAZA als eerste geneesmiddel goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van patiënten met MDS. De FDA heeft VIDAZA, als eerste geneesmiddel in een nieuwe geneesmiddelenklasse (demethylatiemiddelen), goedgekeurd voor de behandeling van alle vijf subtypen van MDS, zowel voor low-risk als high-risk patiënten. Tot deze subtypen behoren: Refractaire Anemie (RA) of Refractaire Anemie met Ring Sideroblasten (RAS/RARS) indien vergezeld van neutropenie of thrombocytopenie of met noodzaak tot het toedienen van transfusies; Refractaire Anemie met Excess aan Blasten (RAEB), Refractaire Anemie met Excess aan Blasten in transformatie (RAEB-T), en Chronische Myelomonocyten Leukemie (CMML/CMMoL). Daarnaast ontving VIDAZA in oktober 2008 een positieve beoordeling van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het Europese Geneesmiddelenbureau.

Van VIDAZA wordt aangenomen dat het middel een antineoplastisch effect heeft voor hypomethylatie van DNA teweeg te brengen en cytotoxiciteit uit te oefenen op abnormale hematopoietische cellen in het beenmerg. De concentratie van VIDAZA die vereist is voor maximale remming van DNA-methylatie in-vitro veroorzaakt geen belangrijke onderdrukking van DNA-synthese. Hypomethylatie kan leiden tot het herstel van de normale functie van genen die essentieel zijn voor differentiatie en proliferatie. De cytotoxische effecten van VIDAZA doden zich snel verdelende cellen, met inbegrip van kankercellen die niet meer reageren op normale groeibeheersingsmechanismen. Niet-proliferende cellen zijn relatief ongevoelig voor VIDAZA. In januari 2007 werd VIDAZA door de FDA goedgekeurd voor IV-toediening en de resultaten van het VIDAZA-overlevingsonderzoek (AZA-001) werden toegevoegd in augustus 2008.

Over acute myeloïde leukemie

Acute Myeloïde Leukemie (AML) is een vorm van kanker van de myeloïde bloedlichamen die zich vaak ontwikkelt vanuit MDS naarmate de ziekte doorzet. AML is de proliferatie van abnormale cellen die zich ophopen in het beenmerg en de productie van alle typen normale bloedlichamen verstoren (multilineaire dysplasie). AML wordt traditioneel behandeld met intensieve chemotherapie, die door de grootste groep onder de patiënten - de ouderen - niet goed wordt verdragen. Deze patiënten worden in veel gevallen niet behandeld, en omdat ze niet in aanmerking komen voor curatieve therapie is de levensverwachting kort – vaak uitgedrukt in weken of maanden.

Over myelodysplastisch syndroom

De myelodysplastische syndromen (MDS) vormen een groep van hematologische tumoren waaraan wereldwijd ongeveer 300.000 mensen lijden. Myelodysplastische syndromen treden op wanneer bloedcellen in het beenmerg in een onvolgroeid of “opblaas” stadium blijven verkeren en niet uitgroeien tot volgroeide cellen die in staat zijn de benodigde functies te vervullen. Uiteindelijk raakt het beenmerg vol met deze blastcellen, waardoor de ontwikkeling van normale cellen wordt gehinderd. Volgens het Amerikaanse kankergenootschap worden elk jaar 10.000 tot 20.000 nieuwe gevallen van MDS vastgesteld in de Verenigde Staten, met een gemiddelde overleving van zes maanden tot zes jaar voor de verschillende MDS-klassen. MDS-patiënten zijn dikwijls afhankelijk van bloedtransfusies om de symptomen van anemie en vermoeidheid te onderdrukken, en kunnen te maken krijgen met een levensbedreigend teveel aan ijzer en/of toxiciteit als gevolg van de vele transfusies. Dit onderstreept hoe kritiek de behoefte aan nieuwe therapieën is - therapieën die niet alleen de symptomen verlichten, maar die gericht zijn op de aanpak van de oorzaak van de aandoening.

Celgene International Sàrl

Celgene International Sàrl, gevestigd in Boudry in het Zwitserse kanton Neuchâtel, is een 100% dochterbedrijf en het internationale hoofdkantoor van Celgene Corporation. Celgene Corporation heeft haar hoofdkantoor in Summit, New Jersey, VS, en is een geïntegreerd, mondiaal farmaceutisch bedrijf dat zich hoofdzakelijk richt op de ontdekking, ontwikkeling en het op de markt brengen van innovatieve behandelingen voor kanker en infectieziekten door middel van genetische- en eiwitregulering. Voor meer informatie kunt u terecht op de website van het bedrijf: www.celgene.com.

Dit persbericht bevat bepaalde uitspraken met betrekking tot de toekomst (“ forward-looking statements”) die onderhevig kunnen zijn aan bekende en onbekende risico’s, vertragingen, onzekerheden en andere factoren die het Bedrijf niet in de hand heeft, en die ervoor zouden kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten en prestaties van het bedrijf aanzienlijk afwijken van de resultaten, prestaties en overige verwachtingen die in deze uitspraken met betrekking tot de toekomst worden geïmpliceerd. Tot deze factoren behoren onder meer de resultaten van huidige of komende onderzoeks- en ontwikkelingsactiviteiten, maatregelen van de FDA en andere regulerende autoriteiten, en de factoren die worden beschreven in de documenten die door het Bedrijf zijn ingediend bij de Securities and Exchange Commission, waaronder de rapporten op Formulier 10K, 10Q en 8K.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal welke als enige juridische geldigheid beoogt.