AltemiaTM logra resultados clínicos positivos en pacientes pediátricos con anemia de células falciformes

  • Resultados de relevancia estadística confirman el mecanismo de acción de AltemiaTM para el tratamiento de la anemia de células falciformes (Sickle Cell Disease, SCD)
  • Se alcanzaron los criterios de valoración primarios y secundarios
  • Se observó una reducción clínica importante de las crisis vaso-oclusivas (vaso-occlusive crises, VOC) en los resultados positivos
  • No se observaron eventos adversos graves (serious adverse events, SAE) relacionados con el tratamiento
  • La mayoría de los pacientes eligió continuar con el tratamiento en la extensión de etiqueta abierta (open label extension, OLE)

RIVIERA BEACH, Fla.--()--Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) anunció hoy resultados positivos de un estudio clínico en el que se evaluó la eficacia y seguridad de AltemiaTM, una presentación de cápsulas de gelatina blanda, en pacientes pediátricos con anemia de células falciformes de 5 a 17 años de edad (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02973360).

La anemia de células falciformes se caracteriza por un desequilibrio en ciertos ácidos grasos en las membranas de las células sanguíneas, lo que produce un aumento de la adhesión de las células sanguíneas, inflamación crónica, mayor actividad de coagulación y hemólisis de los glóbulos rojos, todos factores que pueden generar dolor, crisis vaso-oclusivas y daño a los órganos. Según el estudio, SPCI desarrolló Altemia™, una combinación de lípidos específicos formulada con la plataforma de propiedad exclusiva de la empresa Advanced Lipid Technologies® (ALT®), para restablecer el equilibrio adecuado en las membranas de las células sanguíneas afectadas por la enfermedad.

El criterio de valoración primario fue la medición del cambio del valor inicial comparado con el placebo en la concentración de ácidos grasos en las membranas de las células sanguíneas. La relevancia estadística se logró a las 4 semanas en pacientes que se trataban con AltemiaTM.

Se observaron mejoras de relevancia estadística en marcadores de coagulación (dímero D), de inflamación (proteína C reactiva) y de adhesión (E-selectina), elementos fundamentales asociados a la manifestación clínica de la anemia de células falciformes, luego de 8 semanas de tratamiento. También se comprobó una reducción clínicamente importante de la crisis vaso-oclusiva. No se registraron eventos adversos relacionados con el tratamiento.

El 94 % de los individuos completaron el estudio y la mayoría eligió participar en la fase de extensión de etiqueta abierta que continuará supervisando la seguridad y eficacia del medicamento.

“Durante décadas, ha sido imposible lograr un tratamiento eficaz y seguro contra la anemia de células falciformes. Los resultados de este estudio con enmascaramiento doble, aleatorio, controlado, multicéntrico, pueden dar lugar a un nuevo tratamiento que sea seguro y eficaz para pacientes de todo el mundo que padecen esta enfermedad devastadora”, dijo el Dr. Frederick D. Sancilio, Presidente y Director Ejecutivo de SPCI.

“Este tratamiento seguro y que se tolera muy bien, presentado en forma de una pequeña cápsula de gelatina blanda, que se administra una vez por día, representará un paso adelante importantísimo y novedoso en el tratamiento de la anemia de células falciformes. La eficacia clínica y el perfil seguro de AltemiaTM sin duda aseguran un mayor avance del programa”, afirmó Adrian L. Rabinowicz, MD, Director Médico de SPCI.

El análisis adicional de los datos continúa y SPCI planea presentar datos detallados de este estudio en revistas arbitradas y en las próximas conferencias científicas. La empresa planifica reunirse con la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (Food and Drug Administration, FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA) para tratar los pasos siguientes de AltemiaTM.

Acerca de la anemia de células falciformes

La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos genéticos que causan la disfunción de la hemoglobina (HbS) y una reducción de ciertos lípidos en las paredes de las células sanguíneas. Estas anormalidades generan inflamación e incrementan la tendencia de los glóbulos rojos y blancos en adherirse unos con otros, lo que resulta en oclusiones episódicas de los vasos sanguíneos, daño por reperfusión y dolor insoportable. En última instancia, muchos niños sufren daños en los órganos y accidentes cerebrovasculares. Hay aproximadamente 100 000 casos de anemia de células falciformes en Estados Unidos y las opciones de tratamiento son limitadas. El costo de atención de este grupo puede superar los 5000 millones de USD.

Acerca de Altemia™

Altemia™ es un candidato de producto de propiedad exclusiva que se está desarrollando para el tratamiento de la anemia de células falciformes. Altemia™ es una mezcla compleja de lípidos formulada con Advanced Lipid Technologies® (ALT®) específicamente como respuesta para el tratamiento de dicha anemia. El medicamento se presenta en forma de cápsula pequeña de gelatina blanda y debe administrarse una vez por día para reducir episodios de crisis vaso-oclusivas, anemia, daño de los órganos y otras complicaciones derivadas en pacientes con anemia de células falciformes.

La HbS destruye lípidos específicos, lo que crea un efecto cascada que termina en episodios de crisis vaso-oclusivas. Altemia™ está diseñado para reponer dichos lípidos y así prevenir el efecto cascada.

Según el estudio realizado por Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) y otros, los lípidos específicos en Altemia™ pueden restablecer el equilibrio y la fluidez de los glóbulos rojos y de las otras células afectadas por la enfermedad. Creemos que Altemia™ tratará la anemia de células falciformes al disminuir la adhesión de las células sanguíneas, la inflación crónica y la hemólisis de los glóbulos rojos, factores que llevan a la reducción de episodios de dolor, crisis vaso-oclusivas y daño de los órganos. Según su formulación y el mecanismo de acción, creemos que Altemia™ está en buenas condiciones de proporcionar una dosis terapéutica reducida de ciertos lípidos directamente a la membrana de los glóbulos rojos de pacientes con anemia de células falciformes. La combinación de la tecnología de administración de medicamentos ALT® y los lípidos altamente purificados pueden reducir ampliamente las crisis vaso-oclusivas. También creemos que Altemia™ tiene el potencial de atacar los síntomas inflamatorios que produce la anemia de células falciformes y ayudar a reducir dichas células en eventos en general. Al minimizar el daño, Altemia™ puede reducir las crisis de células falciformes y reducir la mortalidad.

Acerca de Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc.

Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) es una empresa farmacéutica de especialidad completamente integrada que se dedica al desarrollo, la fabricación y comercialización de los productos farmacéuticos, incluidos aquellos que se encuentran en la plataforma de nuestra propiedad exclusiva Advanced Lipid Technologies® (ALT®). SPCI trabaja para lograr tratamientos contra la anemia de células falciformes, el síndrome del intestino corto y la hipertrigliceridemia grave. Utilizamos nuestra instalación que cumple con las buenas prácticas de fabricación actuales (current Good Manufacturing Practices, cGMP) para desarrollar y fabricar nuestros productos. Nuestra plataforma ALT® está diseñada para mejorar la biodisponibilidad, reducir el efecto de los alimentos y mejorar la eficacia de los lípidos y los principios activos farmacéuticos (active pharmaceutical ingredients, API) lipofílicos. Los lípidos son moléculas hidrofóbicas y anfipáticas, incluidos los ácidos grasos, los esteroides (incluidas las hormonas) y vitaminas liposolubles (como vitaminas A, D, E y K). Nuestro modelo de negocio es aplicar nuestra plataforma ALT® a los lípidos o a los API lipofílicos para crear un producto único que trate trastornos y enfermedades que son el resultado de desequilibrios de lípidos en el cuerpo. Además de que nuestro principal objetivo es desarrollar nuestros productos de propiedad exclusiva con la plataforma ALT®, también brindamos servicios a terceros con dicha plataforma y otras tecnologías a través del desarrollo de medicamentos y el posterior encapsulado de ellos en gelatina blanda. Además, otorgamos licencias de la plataforma ALT®. Más información se encuentra disponible en www.sancilio.com.

El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única versión del texto que tendrá un efecto legal.

Contacts

Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc.
Marc Wolff, 561-847-2302
Vicepresidente Ejecutivo y Director de Finanzas

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