柏林ISTH上的Octapharma研討會支持類血友病(VWD)和A型血友病高危險患者終身治療的進展

瑞士拉亨--()--(美國商業資訊) -- Octapharma欣然宣布,昨天在德國柏林召開的國際血栓和瘀血學會(ISTH)大會期間召開的研討會取得成功。作為此次大會的白金贊助商,憑藉2場圍繞類血友病(von Willebrand disease,VWD)和A型血友病(HA)的不同科學研討會,Octapharma正在展現其對出血性疾病研究的執著。在此之前,Nuwiq®(公司不斷壯大的血液病產品陣容的最新成員)研討會取得了成功,7月10日星期一,一場名為「wilate®用於終身治療:各類高危險患者群體的出血處治」的研討會討論了wilate®的最新進展,wilate®是高純度、雙份病毒滅活VWF/FVIII濃縮物,含1:1生理比例的VWF和FVIII。研討會主席Ute Scholz教授(德國萊比錫凝血疾病中心)探討了高危險患者的終身治療,包括那些具有FVIII或VWF凝血因子抗體者、經歷妊娠和分娩的VWD女性、老年VWD患者。

研討會開場,在標題為「針對中和性VWF同種抗體的免疫耐受誘導」的演講中,Stacy Croteau(美國波士頓)討論了她治療2位具有抗VWF中和性同種抗體的男孩的獨有經驗。這2位男孩均依修訂版免疫耐受誘導(ITI)方案接受wilate® ITI治療和追加的免疫抑制。分享這一經驗,對於VWD同仁極具價值,儘管在VWD中非常罕見,但出現凝血因子抗體仍是出血性疾病處治的最大挑戰,VWD患者尚無根除凝血因子抗體的成熟治療。

接下來是Jill Johnsen(美國西雅圖)標題為「VWD患者妊娠和分娩的挑戰——需要新的產後出血研究」的呈報,其重點是有必要增進我們對VWD患者妊娠和分娩的認識。正常妊娠期間,VWF大幅升高,目前各國處治該病妊娠和分娩的指南差異巨大,且經常缺乏指導方針。Johnsen博士概述了該領域已發表的資料,提出了一項新的研究,以探尋女性VWD患者產後出血的風險,強調有必要探尋改善此類患者療效的途徑。

John Pasi(英國倫敦)在標題為「高齡VWD患者——重點轉向一個新興群體」的呈報中,討論了高齡患者人數的攀升及相關挑戰。高齡VWD患者常有額外的共病和其他藥物的併發症。Pasi教授從其自身治療此類患者的經驗,討論了使用wilate®的潛在效益:FVIII/VWF生理比例可簡化給藥和監護,能夠減輕醫生對血栓形成風險的憂慮,血栓形成是高齡患者較大的隱憂。

最後,Robert Klaassen(加拿大渥太華)呈報了加拿大HA患者使用wilate®的經驗。其呈報標題為「用於A型血友病-PUP和ITI中的臨床經驗」,其中包含的資料展示了wilate®用於具有HA和凝血因子抗體的患者ITI的有效性和安全性:12例接受wilate® ITI的患者中,10例患者的凝血因子抗體水準降至無法檢出的水準。加拿大的一項新研究PREVAIL將進一步探尋wilate®在具有HA和凝血因子抗體的患者中的有效性。加拿大的wilate® 經驗為其用於ITI提供了鼓舞人心的證據。Klaassen博士的1例患者得到有前景的ITI資料,據此他進一步支援wilate®的上述潛在效益。

此次研討會著重來自真實生活實務的病例,這凸顯了治療VWD和A型血友病患者特定亞組時要考量的一些問題;wilate®研究資料進一步證明,這種天然均衡的VWF/FVIII複合濃縮物對出血處治具有重要貢獻。

Octapharma董事Olaf Walter認為此次研討會「影響深遠且接受度良好」,他評論道:「Octapharma對wilate® ISTH研討會的成果感到非常高興,我們得以再次展示我們在滿足未獲滿足的需求和促進出血性疾病有效治療方面對患者的執著和承諾。

關於類血友病

VWD是最常見的遺傳性出血性疾病,人群中約1%的人VWF水準低於正常。VWD分為1型(總體輕度)、2型(可變型)或3型(重度)。VWD的症狀通常為血小板功能障礙的症狀,包括鼻出血、皮膚瘀斑和血腫、輕微傷口出血延長、口腔出血和月經血量過多。胃腸道出血相對罕見,但若發生則相當嚴重。VWF重度缺乏、或VWF與FVIII的相互作用有特定缺陷,可導致繼發性FVIII中度缺乏。這些患者的症狀可能更符合血友病的特點,例如關節或包括肌肉和腦等軟組織內出血。

關於A型血友病

A型血友病是FVIII缺乏所致的X染色體連鎖遺傳疾病,如果未加治療,可導致肌肉和關節出血,繼而導致關節病和重度病損。FVIII替代預防性治療可減少出血發作次數和永久性關節損傷的風險。該病在全球的患病率為每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未獲診斷或治療。患者體內產生針對輸入性FVIII的中和抗體(第八凝血因子),是最嚴重的治療併發症。據報導,目前發生第八凝血因子的累積風險可高達39%。

關於wilate®

wilate®是高純度、血漿源性人類類血友病因子/第八凝血因子以1:1天然活性比例均衡的複合濃縮物。wilate®完全源於人體血漿,這些血漿採自經美國FDA核准的血漿捐贈中心。wilate®的生產包括2個一流的獨立病毒滅活步驟:有機溶劑/去污劑(S/D)處理透過摧毀病毒脂質外殼,不可逆地滅活脂質包裹的病毒,PermaHeat處理同時滅活包裹及無包裹病毒。wilate®無需添加白蛋白作為穩定劑。前瞻性對照試驗和上市後研究均顯示,wilate®在出血治療、預防、手術預防性治療方面均有卓越的臨床有效性、安全性、耐受性。wilate®在全球60多個國家獲准,在多數國家適用於類血友病和A型血友病兒童及成人的治療和預防。

關於Octapharma

Octapharma總部位於瑞士拉亨,是世界上最大的人類蛋白質製造商之一,致力於開發、生產源於人體血漿和人體細胞系的人類蛋白質。作為一家家族企業,Octapharma 致力於切實改善人們的生活品質,而且自1983年以來便一直從事這一行業;因為這是我們與生俱來的使命。

2016年,公司實現了16億歐元的營收,3.83億歐元的營運收入,並投資了2.49億歐元用於確保公司未來的發展。Octapharma 在全球雇用了7,100多名員工,用以下三大領域的產品為113個國家病患的治療提供支援:

·血液科(凝血障礙)

·免疫療法(免疫障礙)

·重症監護

Octapharma在奧地利、法國、德國、墨西哥和瑞典擁有六處一流的生產據點。

如需詳情,請造訪www.octapharma.com

免責聲明:本公告之原文版本乃官方授權版本。譯文僅供方便瞭解之用,煩請參照原文,原文版本乃唯一具法律效力之版本。

Contacts

Octapharma AG
血液病國際業務部
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com

Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
電話:+41 55 4512121

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