柏林ISTH上的Octapharma研讨会支持 Von Willebrand病(VWD)和血友病A高危患者终身治疗的进展

瑞士拉亨--()--(美国商业资讯) -- Octapharma愉快地宣布,昨天在德国柏林召开的国际血栓和瘀血学会(ISTH)大会期间召开的研讨会取得成功。作为此次大会的铂金赞助商,凭借2场围绕von Willebrand病(VWD)和血友病A (HA)的不同的科学研讨会,Octapharma正在体现其对出血性疾病研究的执着。在此之前,Nuwiq®(公司不断壮大的血液病产品阵容的最新成员)研讨会取得了成功,7月10日星期一,一场名为“wilate®用于终身治疗:各类高危患者群体的出血处治”的研讨会讨论了wilate®的最新进展,wilate®是高纯度、双份病毒灭活VWF/FVIII浓缩物,含1:1生理比例的VWF和FVIII。研讨会主席Ute Scholz教授(德国莱比锡凝血疾病中心)探讨了高危患者的终身治疗,包括那些伴有FVIII或VWF抑制因子者、经历妊娠和分娩的VWD女性、老年VWD患者。

研讨会开场,在题为“针对中和性VWF同种抗体的免疫耐受诱导”的演讲中,Stacy Croteau(美国波士顿)讨论了她治疗2位伴有抗VWF中和性同种抗体的男孩的独有经验。这2位男孩均按修订版免疫耐受诱导(ITI)方案接受wilate® ITI治疗和追加的免疫抑制。分享这一经验,对于VWD同仁极具价值,尽管在VWD中非常罕见,但出现抑制因子仍是出血性疾病处治的最大挑战,VWD患者尚无根除抑制因子的成熟治疗。

接下来是Jill Johnsen(美国西雅图)题为“VWD患者妊娠和分娩的挑战——需要新的产后出血研究”的呈报,其重点是有必要增进我们对VWD患者妊娠和分娩的认识。正常妊娠期间,VWF大幅升高,目前各国处治该病妊娠和分娩的指南差异巨大,且经常缺乏指导方针。Johnsen博士概述了该领域已发表的数据,提出了一项新的研究,以探寻女性VWD患者产后出血的风险,强调有必要探寻改善此类患者疗效的途径。

John Pasi(英国伦敦)在题为“老龄VWD患者——重点转向一个新兴群体”的呈报中,讨论了老龄患者人数的攀升及相关挑战。老龄VWD患者常有额外的共病和其他药物的并发症。Pasi教授从其自身治疗此类患者的经验,讨论了使用wilate®的潜在收益:FVIII/VWF生理比例可简化给药和监护,能够减轻医生对血栓形成风险的忧虑,血栓形成是老龄患者较大的隐患。

最后,Robert Klaassen(加拿大渥太华)呈报了加拿大HA患者使用wilate®的经验。其呈报题为“用于血友病A-PUP和ITI中的临床经验”,其中包含的数据展示了wilate®用于伴HA和抑制因子的患者ITI的有效性和安全性:12例接受wilate® ITI的患者中,10例患者的抑制因子水平降至无法检出的水平。加拿大的一项新研究PREVAIL将进一步探寻wilate®在伴有HA和抑制因子的患者中的有效性。加拿大的wilate® 经验为其用于ITI提供了鼓舞人心的证据。Klaassen博士的1例患者得到有前景的ITI数据,据此他进一步支持wilate®的上述潜在收益。

此次研讨会侧重来自真实生活实践的病例,这凸显了治疗VWD和血友病A患者特定亚组时要考量的一些问题;wilate®研究数据进一步证明,这种天然均衡的VWF/FVIII复合浓缩物对出血处治具有重要贡献。

Octapharma董事Olaf Walter认为此次研讨会“影响深远且接受度良好”,他评论道:“Octapharma对wilate® ISTH研讨会的成果感到非常高兴,我们得以再次展示我们在满足未获满足的需求和促进出血性疾病有效治疗方面对患者的执着和承诺。

关于von Willebrand病

VWD是最常见的遗传性出血性疾病,人群中约1%的人VWF水平低于正常。VWD分为1型(总体轻度)、2型(可变型)或3型(重度)。VWD的症状通常为血小板功能障碍的症状,包括鼻出血、皮肤瘀斑和血肿、轻微伤口出血延长、口腔出血和月经血量过多。胃肠道出血相对罕见,但若发生则相当严重。VWF重度缺乏、或VWF与FVIII的相互作用有特定缺陷,可导致继发性FVIII中度缺乏。这些患者的症状可能更符合血友病的特点,例如关节或包括肌肉和脑等软组织内出血。

关于血友病A

血友病A是FVIII缺乏所致的X染色体连锁遗传疾病,如果未加治疗,可导致肌肉和关节出血,继而导致关节病和重度病损。FVIII替代预防性治疗可减少出血发作次数和永久性关节损伤的风险。该病在全球的患病率为每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未获诊断或治疗。患者体内产生针对输入性FVIII的中和抗体(FVIII抑制因子),是最严重的治疗并发症。据报道,目前发生FVIII抑制因子的累积风险可高达39%。

关于wilate®

wilate®是高纯度、血浆源性人类von Willebrand因子/第VIII凝血因子以1:1天然活性比例均衡的复合浓缩物。wilate®完全源于人体血浆,这些血浆采自经美国FDA核准的血浆捐献中心。wilate®的生产包括2个一流的独立的病毒灭活步骤:有机溶剂/去污剂(S/D)处理通过摧毁病毒脂质外壳,不可逆地灭活脂质包裹的病毒,PermaHeat处理同时灭活包裹及无包裹病毒。wilate®无需添加白蛋白作为稳定剂。前瞻性对照试验和上市后研究均显示,wilate®在出血治疗、预防、手术预防性治疗方面均有卓越的临床有效性、安全性、耐受性。wilate®在全球60多个国家获准,在多数国家适用于von Willebrand病和血友病A儿童及成人的治疗和预防。

关于Octapharma

Octapharma总部位于瑞士拉亨,是世界上最大的人类蛋白质制造商之一,致力于开发、生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。作为一家家族企业,Octapharma 致力于切实改善人们的生活质量,而且自1983年以来便一直从事这一行业;因为这是我们与生俱来的使命。

2016年,公司实现了16亿欧元的营收,3.83亿欧元的运营收入,并投资了2.49亿欧元用于确保公司未来的发展。Octapharma 在全球雇用了7,100多名员工,用以下三大领域的产品为113个国家病患的治疗提供支持:

·血液科(凝血障碍)

·免疫疗法(免疫障碍)

·重症监护

Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有六处一流的生产设施。

垂询详情,请访问www.octapharma.com

免责声明:本公告之原文版本乃官方授权版本。译文仅供方便了解之用,烦请参照原文,原文版本乃唯一具法律效力之版本。

Contacts

Octapharma AG
血液病国际业务部
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com

Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
电话:+41 55 4512121

Contacts

Octapharma AG
血液病国际业务部
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com

Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
电话:+41 55 4512121