柏林ISTH 2017:Octapharma呈報既往未曾治療患者中令人振奮的Nuwiq®資料,展示A型血友病個體化預防性治療在真實生活中的價值

瑞士拉亨--()--(美國商業資訊) -- 本周在德國柏林召開的國際血栓和瘀血學會(ISTH)大會上,Octapharma正在發揮突出的作用。作為此次大會的白金贊助商,Octapharma的積極參與包括2場贊助的科學研討會,其中一場專門探索Nuwiq®的最新資料和真實世界經驗,該藥是該公司不斷擴大的血液病產品陣容的最新成員。研討會名為「生命無限制:A型血友病患者中不斷增長的Nuwiq®經驗」,於7月9日星期天召開,與會者踴躍,研討會呈報了一線臨床試驗的關鍵資料以及真實生活病例研究和Nuwiq®治療A型血友病的經驗。

Nuwiq®是天然長效第四代重組第第八凝血因子蛋白質,透過人類細胞系生產。Nuwiq®不含非人類抗原決定簇,在降低凝血因子抗體產生方面的前景令人振奮,抑制因子是A型血友病治療的主要併發症。7項臨床試驗已展示了Nuwiq®的安全性和有效性。ISTH研討會上呈報的最新資料專注於採用Nuwiq®治療既往未曾治療的患者(PUP),以及採用藥代動力學(PK)為依據的個體化方法來最佳化血友病治療(NuPreviq)的劑量。

研討會由Pier M. Mannucci主持,會議先呈報NuProtect研究的中期資料,該研究採用Nuwiq®治療一個真性PUP佇列,他們發生凝血因子抗體的風險最高(稿件於7月5日被《Haemophilia》雜誌接受)。Ellis J. Neufeld的呈報「專注於PUP;NuProtect研究中Nuwiq®有效性、安全性、免疫原性的最新資料」描述了中期分析的結果,顯示Nuwiq®治療期間的凝血因子抗體發生率有前景,尤其是高滴度(HT)抑制因子(HT為12.8%;所有凝血因子抗體為20.8%)。同時呈報的還有該PUP中Nuwiq®預防重症血友病出血(自發性出血的中位年出血率為零;所有出血率為2.4)和控制突破性出血(92.4%的病例輸血1或2次即足以控制出血)的有效性,證據令人信服。

Natascha Marquardt接下來討論了她在德國一家中心使用Nuwiq®治療各類患者的經驗,她的演講題為「實務中的Nuwiq®:德國波恩大學醫院治療中心經驗」。據她描述,Nuwiq®在所有類型的患者(包括PUP、既往治療過的患者(PTP)、女性攜帶者)和所有類型的治療(預防性治療、需求性治療、預防性手術)中均有卓越的有效性。

研討會下半場討論了NuPreviq方法真實生活臨床經驗令人印象深刻的結果,該方法採用PK為依據的個體化預防性治療,逐例減少A型血友病患者的輸血次數,同時維持低出血率。透過同時提供高水準的出血保護和靈活調整,以便精確滿足每例個體獨特的需求,NuPreviq方法透過個體PK特點與強大的科學分析相結合,幫助最佳化FVIII劑量和給藥次數。John Pasi呈報的資料來自他使用NuPreviq的經驗,他的演講題為「NuPreviq方法:最佳化PK指導下的Nuwiq®個體化預防性治療」,描述了PK為依據的Nuwiq®個體化預防性治療在成人重症A型血友病 PTP中的有效性和安全性。他描述了NuPreviq提供個體化治療的有效方法,所呈報的資料顯示,出血大幅減少(83%的個體在6個月研究期間無自發性出血),劑量總體降幅為7.2%,57%的個體輸血次數能夠減至每週兩次或更少。Massimo Morfini所做的下一個呈報「Nuwiq®在起效:義大利多家中心在實務中運用NuPreviq方法的經驗」進一步支持了上述令人信服的結果。Morfini博士描述的資料來自義大利多家中心運用NuPreviq的經驗,再次顯示,與既往治療相比,出血大幅減少,總體給藥次數減少和/或劑量降低。上述令人振奮的資料支持NuPreviq方法的基本原則:即每例A型血友病患者都是不同的,具有個體化的治療需求和獨特的PK特點,只有透過個體化預防性治療才能完全滿足。這種方法能夠同時減輕血友病治療給患者帶來的負擔和對醫院資源造成的苛求。

加上各個科學分會場上四份Nuwiq®專場壁報呈報,本周在ISTH上呈報的壓倒一切的陽性資料展現了Nuwiq®在A型血友病治療中令人振奮的作用和美好的未來。Octapharma血液病IBU負責人Larisa Belyanskaya表達了她對此次研討會成功的熱情:「Nuwiq®迄今為止的結果和經驗非常有前景,我們Octapharma對次非常高興,能夠在ISTH上與廣大血液科同仁分享上述結果和經驗,我們感到很振奮。我們期待著完成這項PUP研究,見證Nuwiq®和NuPreviq方法在幫助我們的患者繼續生活的全副潛力。

Octapharma董事Olaf Walter評論道:「Octapharma致力於拓寬A型血友病的知識、開拓治療疆界。國際會議提供了重要的平臺,便於資訊交流,能夠在ISTH 2017大會上分享這些陽性結果,Octapharma非常自豪。

關於A型血友病

A型血友病是FVIII缺乏所致的X染色體連鎖遺傳疾病,如果未加治療,可導致肌肉和關節出血,繼而導致關節病和重度病損。FVIII替代預防性治療可減少出血發作次數和永久性關節損傷的風險。該病在全球的患病率為每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未獲診斷或治療。患者體內產生針對輸入性FVIII的中和抗體(第八凝血因子),是最嚴重的治療併發症。據報導,目前發生第八凝血因子的累積風險可高達39%。

關於Nuwiq®

Nuwiq®是天然長效第四代rFVIII蛋白質,在人類細胞中生產,未經化學修飾或任何蛋白質融合。Nuwiq®的培養不含人源性或動物源性添加物,不含非人類蛋白質抗原決定簇,與von Willebrand凝血因子的親和力高。已完成7項評估Nuwiq®治療的臨床試驗,涵蓋201例重症HA PTP(190人),其中包含59例兒童。Nuwiq®在歐盟、美國、加拿大、澳大利亞、拉丁美洲和俄羅斯獲准用於治療和預防所有年齡組A型血友病 PTP的出血。Nuwiq®正計畫在世界其他國家報請核准。

關於Octapharma

Octapharma總部位於瑞士拉亨,是世界上最大的人類蛋白質製造商之一,致力於開發、生產源於人體血漿和人體細胞系的人類蛋白質。作為一家家族企業,Octapharma 致力於切實改善人們的生活品質,而且自1983年以來便一直從事這一行業;因為這是我們與生俱來的使命。

2016年,公司實現了16億歐元的營收,3.83億歐元的營運收入,並投資了2.49億歐元用於確保公司未來的發展。Octapharma 在全球雇用了7,100多名員工,用以下三大領域的產品為113個國家病患的治療提供支援:

·血液科(凝血障礙)

·免疫療法(免疫障礙)

·重症監護

Octapharma在奧地利、法國、德國、墨西哥和瑞典擁有六處一流的生產據點。

如需詳情,請造訪www.octapharma.com

免責聲明:本公告之原文版本乃官方授權版本。譯文僅供方便瞭解之用,煩請參照原文,原文版本乃唯一具法律效力之版本。

Contacts

Octapharma AG
血液病國際業務部
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com

Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
電話:+41 55 4512121

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