ISTH 2017, Berlín: Octapharma presenta datos muy interesantes de Nuwiq® en pacientes no tratados previamente y demuestra el valor real de la profilaxis personalizada para la hemofilia A

LACHEN, Suiza--()--Octapharma tiene un papel destacado en el Congreso de la Sociedad Internacional de Hemostasia y Trombosis (ISTH) que se celebra esta semana en Berlín, Alemania. Como patrocinador de platino del Congreso, la participación activa de Octapharma incluye dos simposios científicos patrocinados, uno de los cuales está dedicado a explorar los datos recientes y las experiencias concretas con Nuwiq®, la incorporación más reciente a la creciente cartera hematológica de la empresa. El simposio «Towards Life Without Limitation, Growing Experience with Nuwiq® in Patients with Haemophilia A», que contó con nutrida asistencia, se celebró el domingo 9 de julio. Durante esta reunión se presentaron datos de los ensayos clínicos, estudios de casos reales y experiencias con Nuwiq® en el tratamiento de la hemofilia A.

Nuwiq® es un factor VIII recombinante de 4.a generación, una proteína de acción naturalmente prolongada, producida en células humanas. La ausencia de epítopos no humanos convierte a Nuwiq® en una perspectiva muy interesante para reducir las tasas de desarrollo de inhibidores, una complicación grave del tratamiento de la hemofilia A. La seguridad y eficacia de Nuwiq® ya se ha demostrado en siete ensayos clínicos. Los datos más recientes, presentados durante el simposio de ISTH se centraron en el uso de Nuwiq® para el tratamiento de pacientes no tratados previamente (PUP, por sus siglas en ingles), así como en un enfoque personalizado guiado por farmacocinética para optimizar la dosificación durante el tratamiento de la hemofilia (NuPreviq).

La sesión, presidida por Pier M. Mannucci, comenzó con una presentación de los datos provisionales de NuProtect, un estudio clínico que utiliza Nuwiq® en una cohorte de pacientes no tratados previamente reales, que son los que corren mayor riesgo de desarrollar inhibidores (manuscrito aceptado por Haemophilia el 5 de julio ). La presentación de Ellis J. Neufeld, «Focus on PUPs; latest Nuwiq® efficacy, safety and immunogenicity data in the NuProtect study» describió una tasa prometedora de desarrollo de inhibidores durante el tratamiento con Nuwiq®, basándose en un análisis preliminar, en especial para inhibidores con títulos elevados (HT, por sus siglas en inglés) (12,8 % HT; 20,8 % inhibidores totales). También se presentaron pruebas convincentes de la eficacia de Nuwiq® en la prevención de hemorragias (tasa media anual de hemorragias de cero para hemorragias espontáneas; 2,4 para todas las hemorragias) y el control de hemorragias durante el tratamiento (con 1 o 2 infusiones suficientes para controlar las hemorragias en el 92,4 % de los casos) en esta población de PUP con hemofilia A grave.

Natascha Marquardt explicó detalladamente sus experiencias con Nuwiq® en el tratamiento de una amplia variedad de pacientes en un solo centro en Alemania. En su charla, «Nuwiq® in practice: experience from a German treatment centre, the Universitätsklinikum Bonn», Marquardt describió la excelente eficacia obtenida con Nuwiq® en todas las categorías de pacientes [incluidos PUP, pacientes previamente tratados (PTP, por sus siglas en inglés) y mujeres portadoras] y para todas las formas de tratamiento (profilaxis, tratamiento bajo demanda y profilaxis quirúrgica).

En la segunda mitad de la sesión, analizó los impresionantes resultados de la experiencia clínica real con el enfoque de NuPreviq, que utiliza una profilaxis personalizada basada en la PK para reducir la frecuencia de infusión al tiempo que se mantiene una baja tasa de hemorragias en los pacientes con hemofilia A, todo ello de manera individualizada, paciente por paciente. Al proporcionar un alto nivel de protección contra las hemorragias y flexibilidad para realizar los ajustes exactos para satisfacer las necesidades únicas de cada paciente, el enfoque de NuPreviq ayuda a optimizar la frecuencia y la dosis de FVIII mediante la combinación de los perfiles individuales de PK y un análisis científico sólido. John Pasi presentó los datos de su experiencia con NuPreviq en su charla «The NuPreviq Approach: Optimising PK-guided Personalised Prophylaxis with Nuwiq®», en la que describió la eficacia y seguridad de la profilaxis personalizada basada en la PK con Nuwiq® en PTP adultos con hemofilia A grave. Pasi describió la manera en que NuPreviq ofrece un eficaz enfoque para individualizar el tratamiento, con datos que demostraron una excelente protección contra las hemorragias (no presentaron hemorragias espontáneas el 83 % de las personas durante todo el período de estudio de 6 meses) y una reducción de las dosis totales del 7,2 %, con el 57 % de las personas que pudieron disminuir el número de infusiones a dos veces por semana o menos. Estos resultados convincentes tuvieron además el respaldo de otra presentación, «Nuwiq® in action: an Italian multicentre experience using the NuPreviq approach in practice», a cargo de Massimo Morfini. El Dr. Morfini describió los datos de una experiencia multicéntrica realizada en Italia con NuPreviq, en la que se demostró nuevamente la excelente protección contra las hemorragias y la menor frecuencia o reducción total de las dosis en comparación con el tratamiento anterior. Estos datos respaldan los principios fundamentales del enfoque de NuPreviq: cada paciente con hemofilia A es diferente, tiene necesidades de tratamiento individuales y un perfil único de PK, que solo puede abordarse completamente con una profilaxis personalizada. Este enfoque puede reducir la carga del tratamiento de la hemofilia en el paciente, y también las demandas de recursos hospitalarios.

Combinados con cuatro presentaciones de pósteres dedicados a Nuwiq® en las sesiones científicas, los datos abrumadoramente positivos presentados en el Congreso de ISTH de esta semana prometen un futuro emocionante y un papel muy destacado para Nuwiq® en el tratamiento de la hemofilia A. Larisa Belyanskaya, responsable de la Unidad de Negocio Internacional Hematología de Octapharma, expresó su entusiasmo sobre el exitoso simposio: «En Octapharma estamos encantados con las experiencias y los resultados tan prometedores alcanzados con Nuwiq® hasta la fecha. Deseamos compartir todo ello con la comunidad hematológica en el ISTH y esperamos ansiosamente finalizar el estudio con pacientes no tratados previamente para ver todo el potencial de Nuwiq® y el enfoque de NuPreviq para ayudar a nuestros pacientes a tener una vida más plena».

Olaf Walter, miembro de la Junta Directiva de Octapharma, comentó: «Octapharma se ha comprometido a ampliar los conocimientos en hemofilia A y a superar los límites del tratamiento. Los congresos internacionales ofrecen una plataforma trascendental para facilitar el intercambio de información, por ello, en Octapharma estamos muy orgullosos de poder compartir estos resultados positivos en el Congreso ISTH 2017».

Acerca de la hemofilia A

La hemofilia A es un trastorno hereditario ligado al cromosoma X causado por la deficiencia de factor VIII, que si se deja sin tratar lleva a la aparición de hemorragias en los músculos y las articulaciones y, como consecuencia, a artropatía y morbilidad grave. El tratamiento profiláctico con reemplazo del FVIII reduce la cantidad de episodios hemorrágicos y el riesgo de sufrir lesiones permanentes en las articulaciones. Este trastorno afecta a uno de cada 5000 a 10 000 hombres en todo el mundo. A nivel mundial, el 75 % de los casos de hemofilia quedan sin diagnosticar o sin tratar. El desarrollo de anticuerpos neutralizantes del FVIII (inhibidores del FVIII) contra el FVIII administrado por infusión representa la complicación más grave del tratamiento. Actualmente, según los informes, el riesgo acumulado de desarrollar inhibidores del FVIII asciende al 39 %.

Acerca de Nuwiq®

Nuwiq® es el factor VIII recombinante (FVIIIr) de 4.a generación, una proteína de acción naturalmente prolongada, producida en células humanas sin modificación química ni fusión con otras proteínas. Nuwiq® se cultiva sin aditivos de origen humano o animal, está desprovisto de epítopos antigénicos de proteínas no humanas y tiene una elevada afinidad por el factor de coagulación von Willebrand. El tratamiento con Nuwiq® se ha evaluado en siete ensayos clínicos completados que incluyeron 201 pacientes (190 individuos) con HA grave previamente tratados, incluidos 59 niños. Nuwiq® está autorizado en la UE, Estados Unidos, Canadá, Australia, América Latina y Rusia para su uso en el tratamiento y profilaxis de hemorragias en todos los grupos etarios de pacientes con hemofilia A previamente tratados. Están previstas otras presentaciones para la autorización de Nuwiq® en todo el mundo.

Acerca de Octapharma

Con sede en Lachen, Suiza, Octapharma AG es uno de los mayores fabricantes de proteínas humanas del mundo, desarrollando y produciendo proteínas humanas a partir de plasma humano y líneas celulares humanas. Como empresa familiar, Octapharma cree que invertir marca la diferencia en la vida de las personas y lo ha estado haciendo desde 1983; porque está en nuestra sangre.

En 2016, el Grupo obtuvo ingresos por 1600 millones de euros, un ingreso de explotación de 383 millones de euros y realizó inversiones por 249 millones de euros para asegurar la prosperidad futura. Octapharma emplea a más de 7100 personas en todo el mundo para apoyar el tratamiento de pacientes en 113 países con productos en tres áreas terapéuticas:

· Hematología (trastornos de la coagulación)

· Inmunoterapia (trastornos inmunológicos)

· Cuidados intensivos

Octapharma posee cinco plantas de producción de última generación en Alemania, Austria, Francia, México y Suecia.

Para más información, visite www.octapharma.com

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Octapharma AG
Unidad de negocio internacional: Hematología
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
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Larisa Belyanskaya
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