Octapharma發表PK指導下NuPreviq法Nuwiq®個體化預防性治療的新臨床資料,展現對A型血友病患者的強大承諾

瑞士拉亨--()--(美國商業資訊) -- Octapharma宣布,新的臨床資料顯示,PK指導下NuPreviq法Nuwiq®個體化預防性治療66例既往治療過的重症A型血友病 (HA)患者(PTP)取得陽性結果。NuPreviq研究(GENA-21, NCT01863758)資料作為預覽論著線上發表於國際著名的醫學雜誌《血友病》(Haemophilia)。

NuPreviq研究啟動於2013年8月,旨在為接受預防性治療的HA患者開發一種完全個體化的服務。Octapharma的目標是改善患者的治療體驗,公司認為,沒有兩例HA患者是相同的,因此,「依照一種劑量套用於所有患者」的預防方法並非理想。NuPreviq研究探尋了一種新方法,依照每例患者的特定需求量身打造Nuwiq®治療方案。NuPreviq方法測量和定性每例患者對治療的藥代動力學應答,依該患者的具體情況給予個體化劑量的Nuwiq®

研究結果顯示,這種個體化預防法對預防出血非常有效,同時可減少所需的Nuwiq®給藥次數和劑量。在接受Nuwiq®個體化預防性治療的6個月期間,逾80%的患者未出現自發性出血。半數以上患者的輸注次數為每週兩次或更少,且劑量需求降幅達7%。一項進行中的延伸研究(GENA-21b, NCT02256917)深入評估了Nuwiq®個體化預防性治療的長期有效性和安全性。

Octapharma血液病IBU負責人Larisa Belyanskaya表示:「NuPreviq研究結果讓我們非常振奮,讓我們同樣高興的是,GENA-21研究資料也已出爐,發表於同行評議的專科雜誌《血友病》。該研究顯示,Nuwiq®個體化預防性治療可完美避免出血,多數患者可延長給藥間隔,劑量也可減少。這些資料進一步說明,Nuwiq®有別於市面上的其他產品。

Octapharma董事Olaf Walter評論道:「Octapharma的主要宗旨是向我們的患者提供專屬服務。公司長久以來的目標就是開發能夠提供靈活FVIII治療的客製化醫護方案服務,真正個體化地適應患者需求和生活方式,今天我們要慶祝NuPreviq高度陽性的臨床資料具有里程碑意義的發表。

Octapharma要感謝參與該研究的每一個人,尤其是患者及家屬,沒有他們,這項研究就無法完成。

關於GENA-21和GENA-21b研究:GENA-21和GENA-21b研究分別啟動於2013年8月和2015年3月,均為前瞻性、開放、多中心、3b期研究,評估 PK指導下Nuwiq®個體化預防性治療既往治療過的重症HA成人患者的有效性和安全性。這兩項研究均在世界各地的29家研究單位中展開。

關於Nuwiq®Nuwiq®是天然長效第四代rFVIII蛋白質,在人類細胞中生產,未經化學修飾或任何蛋白質融合。Nuwiq®的培養不含人源性或動物源性添加物,不含非人類蛋白質抗原決定簇,與von Willebrand凝血因子的親和力高。已完成7項評估Nuwiq®治療的臨床試驗,涵蓋201例重症HA PTP(190例個體),其中包含59例兒童。Nuwiq®在歐盟、美國、加拿大、澳大利亞、拉丁美洲和俄羅斯獲准用於治療和預防所有年齡組血友病A PTP的出血。Nuwiq®正計畫在世界其他國家報請核准。

關於A型血友病:A型血友病是FVIII缺乏所致的X染色體連鎖遺傳疾病,如果未加治療,可導致肌肉和關節出血,繼而導致關節病和重度病損。FVIII替代預防性治療可減少出血發作次數和永久性關節損傷的風險。該病在全球的患病率為每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未獲診斷或治療。患者體內產生針對輸入性FVIII的中和抗體(FVIII抑制因子),是最嚴重的治療併發症。據報導,目前發生FVIII抑制因子的累積風險可高達39%。

關於Octapharma:

Octapharma總部位於瑞士拉亨,是世界上最大的人類蛋白質製造商之一,致力於開發、生產源於人體血漿和人體細胞系的人類蛋白質。作為一家家族企業,Octapharma 致力於切實改善人們的生活品質,而且自1983年以來便一直從事這一行業;因為這是我們與生俱來的使命。

2016年,公司實現了16億歐元的營收,3.83億歐元的營運收入,並投資了2.49億歐元用於確保公司未來的發展。Octapharma 在全球雇用了7,100多名員工,用以下三大領域的產品為113個國家病患的治療提供支援:

  • 血液科(凝血障礙)
  • 免疫療法(免疫障礙)
  • 重症加護

Octapharma在奧地利、法國、德國、墨西哥和瑞典擁有六處一流的生產據點。

如需詳情,請造訪www.octapharma.com

免責聲明:本公告之原文版本乃官方授權版本。譯文僅供方便瞭解之用,煩請參照原文,原文版本乃唯一具法律效力之版本。

Contacts

Octapharma AG
血液病國際業務部
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com

Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
電話:+41 55 4512121

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