GenSight Biologics présente GS010 au 4ème Annual Retinal Cell & Gene Therapy Innovation Summit

PARIS--()--Regulatory News:

GenSight Biologics (Paris:SIGHT) (Euronext : SIGHT, FR0013183985, éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, annonce aujourd’hui qu’une communication a été sélectionnée pour une présentation orale au 4e Annual Retinal Cell & Gene Therapy Innovation Summit à Baltimore, MD, États-Unis, du 4 au 5 mai 2017.

“Gene therapy for Leber hereditary optic neuropathy and neuroprotection of cone photoreceptors in rod-cone dystrophies” sera présenté par le Pr. José-Alain Sahel, MD, Directeur de l’Institut de la Vision, Paris, Chef du service d’ophtalmologie au Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des XV-XX, Paris, Professeur et Chef du service d’ophtalmologie à l’University of Pittsburg School of Medicine and Medical Center, et co-fondateur de GenSight Biologics.

  • Présentation orale
  • Session 2 – Clinical Gene Therapy
  • Vendredi 5 mai 2017, 11h10-11h30 (heure locale)

À propos de GenSight Biologics
GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver ou restaurer la vision chez les patients atteints de maladies neurodégénératives de la rétine. Le candidat médicament le plus avancé de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle durable après une seule injection intravitréenne dans chaque œil.

À propos de GS010
GS010 cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare, de transmission maternelle, caractérisée par une dégénérescence des cellules ganglionnaires de la rétine et provoquant en moins d’un an une perte brutale et irréversible de la vision conduisant généralement à la cécité légale. Ces symptômes apparaissent principalement chez les adolescents et les jeunes adultes. GS010 s’appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la Vision, qui, lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de l’adresser spécifiquement à l’intérieur de la mitochondrie grâce à un vecteur AAV (Adeno-Associated Virus). Le gène d’intérêt est ainsi transféré dans la cellule pour y être exprimé et produire la protéine fonctionnelle, qui sera acheminée à l’intérieur des mitochondries grâce aux séquences nucléotidiques spécifiques, afin de restaurer la fonction mitochondriale déficiente ou manquante.

Contacts

GenSight Biologics
Thomas Gidoin, +33 (0)1 76 21 72 20
Directeur Administratif et Financier
tgidoin@gensight-biologics.com
ou
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Relations investisseurs
Florent Alba, +33 (0)1 44 71 98 55
gensight@newcap.eu
ou
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Relations Média
Annie-Florence Loyer, +33 (0)1 44 71 94 93
afloyer@newcap.fr

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