Estesa l'autorizzazione all'immissione in commercio per EPREX® (epoetina alfa) per includere il trattamento dell'anemia sintomatica nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a rischio basso o intermedio-1

L'agenzia sanitaria francese ANSM ha concesso l'approvazione con procedura di reciproco riconoscimento; le autorità sanitarie competenti sono chiamate a implementare la nuova indicazione entro 30 giorni

BEERSE, Belgio--()--Janssen-Cilag International NV ha oggi annunciato che l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé (ANSM) ha approvato l'uso di EPREX® (epoetina alfa) come trattamento per l'anemica sintomatica (concentrazione di emoglobina pari a ≤10 g/dL) nei pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche (SMD) primarie a rischio basso o intermedio-1 con scarsa eritropoietina nel siero (<200 mU/mL).

L'ANSM ha agito in qualità di Stato membro di riferimento nell'ambito della procedura di reciproco riconoscimento (MRP), ora conclusa, che ha portato a un'estensione dell'autorizzazione all'immissione in commercio per EPREX®. A conclusione della procedura di estensione nell'ambito della MRP, le altre autorità sanitarie europee sono chiamate a implementare entro 30 giorni la nuova indicazione nei rispettivi Riassunti delle caratteristiche del prodotto (RCP) e foglietti illustrativi nazionali.

Questa approvazione è basata sui risultati dello studio clinico internazionale di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e multicentrico EPOANE 3021, e di tre studi clinici registrativi effettuati in tutta Europa. EPOANE 3021 ha dimostrato l'efficacia e la sicurezza di EPREX® come trattamento contro l'anemia nei pazienti adulti con SMD a rischio basso o intermedio-1, in base alla classificazione effettuata con un sistema internazionale di classificazione prognostica (IPSS).1 I dati su EPOANE 3021 sono stati presentati al 21° congresso annuale della European Hematology Association (EHA) nel 2016. Janssen detiene l'esclusiva sui dati per un anno.

"Questo annuncio è davvero positivo, perché finora non vi erano agenti stimolatori dell'eritropoiesi approvati per il trattamento dell'anemia nelle SMD, nonostante il fatto che questi ritrovati siano significativi dal punto di vista dei sintomi dei pazienti", ha dichiarato il Dott. Pierre Fenaux, PhD., ricercatore principale di EPOANE 3021 e professore di Ematologia presso l'Hôpital St Louis/Université di Parigi, in Francia.

"Siamo soddisfatti del risultato di questa MRP, che ci avvicina alla possibilità di offrire una nuova opzione di trattamento ai pazienti con anemia correlata alle SMD in tutta Europa. Questa approvazione dimostra il nostro storico impegno verso i pazienti che convivono con il cancro", ha dichiarato la dottoressa Catherine Taylor, responsabile dell'area terapeutica ematologica presso Janssen EMEA (Europa, Medio Oriente e Africa).

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Informazioni sullo studio EPOANE 30211

EPOANE 3021 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato da placebo per la valutazione dell'efficacia e della sicurezza di EPREX® (epoetina alfa) come trattamento dei pazienti anemici con sindromi mielodisplastiche (SMD) con rischio basso o intermedio-1 in base a un sistema internazionale di classificazione prognostica (IPSS). I risultati hanno dimostrato che il 31,8% dei pazienti trattati con epoetina alfa ha raggiunto l'endpoint primario di risposta eritroide, contro il 4,4% dei pazienti trattati con placebo (p<0,001). Un'analisi ad hoc per la valutazione dell'aggiustamento della dose in base al protocollo ha confermato una risposta eritroide statisticamente significativa per l'epoetina alfa, con il 45,9% dei pazienti trattati con epoetina alfa rispetto al 4,4% dei pazienti trattato con placebo che hanno ottenuto una risposta eritroide (p<0,001). La durata media della risposta eritroide nei pazienti trattati con epoetina alfa era di 197 giorni. Il numero di pazienti che necessitavano di trasfusioni nel braccio trattato con epoetina alfa è sceso costantemente dal 51,8% nelle 8 settimane prima del basale al 24,7% entro la settimana 24. La necessità di ricorrere a trasfusioni è rimasta invariata nei pazienti trattati con placebo (48,9% - 54,1%) nello stesso intervallo di tempo. L'intervallo di tempo antecedente la prima trasfusione è risultato più lungo nel gruppo trattato con epoetina alfa (p=0,046). L'epoetina alfa ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo della qualità della vita nei pazienti responsivi.

Lo studio non ha prodotto nuovi segnali di sicurezza per epoetina alfa e i risultati sono in linea con il profilo di sicurezza di epoetina alfa già noto. La proporzione di pazienti con almeno un evento avverso emergente da trattamento (TEAE) era numericamente superiore nel gruppo trattato con placebo rispetto a quello trattato con epoetina alfa (88,9% vs. 77,6%). La sospensione del farmaco a causa di eventi avversi si è verificata nel 10,6% dei casi nel gruppo trattato con epoetina alfa rispetto al 13,3% del gruppo trattato con placebo. Quattro pazienti nel braccio trattato con epoetina alfa (4,7%) e nessuno nel braccio trattato con placebo hanno riportato un evento trombovascolare (TVE). Si sono verificati quattro esiti fatali nel braccio trattato con epoetina alfa rispetto a uno nel braccio trattato con placebo; nessun caso è stato correlato al farmaco oggetto dello studio clinico. Nel corso dello studio clinico la progressione verso la leucemia mieloide acuta (LMA) è risultata simile nei due gruppi (3,5% nel gruppo dell'epoetina alfa; 4,4% nel gruppo del placebo).

Informazioni sulle sindromi mielodisplastiche

Le sindromi mielodisplastiche (SMD) sono un gruppo di malattie del sangue caratterizzate da un difetto nel midollo osseo che non riesce più a produrre le cellule del sangue in numero sufficiente.2 Il ridotto numero di cellule del sangue normali (citopenie) a lungo termine può causare dei sintomi, tra cui infezioni, anemia, sanguinamento spontaneo o facilità di formazione di ecchimosi.2,3 Il corso naturale delle SMD è molto variabile, con una sopravvivenza globale che varia da poche settimane a diversi anni.4 Le SMD sono principalmente riscontrabili negli anziani, con una età media alla diagnosi di 70 anni, ma possono colpire anche pazienti più giovani.4 L'incidenza in Europa è di circa quattro casi per 100.000 persone all'anno, con una punta di 40-50 casi ogni 100.000 nei pazienti di età pari o superiore ai 70 anni.4

Circa il 60-80% dei pazienti affetti da SMD è soggetto ad anemia sintomatica, che può ridurre in modo significativo la qualità della vita e spesso necessita di ripetute trasfusioni di sangue.5 Il controllo dell'anemia e il miglioramento della qualità della vita sono gli obiettivi principali del trattamento per i pazienti SMD con rischio ridotto.4 Attualmente l'unica opzione di trattamento approvata sono le trasfusioni di sangue, che tuttavia portano al sovraccarico di ferro, che è associato a morbilità e mortalità significative.4,5

Informazioni su EPREX®

EPREX® (epoetina alfa) è un agente stimolante la eritropoiesi (ASE) che agisce stimolando la produzione di globuli rossi.6 Gli ASE sono un'importante opzione di trattamento per i pazienti affetti da determinati tipi di anemia, come l'anemia da chemioterapia e da malattia renale cronica. Senza gli ASE, i pazienti affetti da determinati tipi di anemia potrebbero presentare il la necessità di trasfusioni periodiche per conservare i globuli rossi a concentrazioni necessarie per mantenere i normali livelli di ossigeno in tutto il corpo.4

EPREX® attualmente è indicato per il trattamento di:6

  • Anemia sintomatica da malattia renale cronica (MRC):
    • Pazienti adulti e pediatrici di età compresa fra 1 e 18 anni sottoposti a emodialisi e pazienti adulti sottoposti a dialisi peritoneale.
    • Pazienti adulti con insufficienza renale non ancora sottoposti a dialisi per il trattamento di anemia grave di origine renale accompagnata da sintomi clinici nei pazienti.
  • Pazienti adulti sottoposti a chemioterapia per tumori solidi, linfoma maligno o mieloma multiplo e a rischio di trasfusione valutata in base alle condizioni generali del paziente (ad esempio lo stato cardiovascolare, anemia preesistente all'inizio del trattamento chemioterapico) per il trattamento dell'anemia e la riduzione del fabbisogno trasfusionale.
  • Pazienti adulti facenti parte di un programma di predonazione per aumentare la quantità di sangue autologo. Il trattamento deve essere somministrato solo ai pazienti con anemia di grado moderato (range di concentrazione emoglobinica da 10 a 13 g/dl [6,2-8,1 mmol/l], nessuna carenza di ferro) se le tecniche di risparmio di sangue non sono disponibili o siano insufficienti quando un importante intervento chirurgico elettivo richiede un grande volume di sangue (4 o più unità di sangue per le donne o 5 o più unità per gli uomini).
  • Pazienti adulti che non presentano carenza di ferro prima di un importante intervento chirurgico ortopedico elettivo con un elevato rischio percepito di complicanze da trasfusione, per ridurre l'esposizione a trasfusioni di sangue allogenico. L'uso deve essere limitato ai pazienti con anemia moderata (ad esempio con range di concentrazione emoglobinica da 10 a 13 g/dl) non inclusi in un programma di predonazione autologa e con previsione di perdita di sangue moderata (da 900 a 1.800 ml).

Informazioni sulla procedura di reciproco riconoscimento successivamente alla concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio

La procedura di reciproco riconoscimento (MRP) si basa sul principio di mutuo riconoscimento, da parte degli Stati membri dell'UE, delle rispettive autorizzazioni nazionali all'immissione in commercio. La domanda di autorizzazione all'immissione in commercio nell'ambito della MRP può essere depositato presso uno o più Stati membri. Il fascicolo presentato deve essere identico a quello presentato allo Stato membro che ha già concesso un'autorizzazione all'immissione in commercio, che prende il nome di Stato membro di riferimento (RMS). Eventuali modifiche successive all'autorizzazione all'immissione in commercio devono essere presentate a tutti gli Stati membri che fanno parte della MRP e saranno prese in esame dallo RMS.7

Questa richiesta è stata presentata in conformità al Regolamento variazioni, che disciplina le procedure per la modifica della decisione che ha portato alla concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio e del fascicolo tecnico.8 La procedura di valutazione delle modifiche successive al rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio, inclusa una nuova variazione, effettuata dallo RMS può richiedere fino a 120 giorni e si conclude con l'esito positivo della procedura. Dopo il perfezionamento della procedura, tutti gli Stati membri interessati devono implementare la decisione nel Riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) e nei foglietti illustrativi nazionali entro 30 giorni.7

Informazioni su Janssen Pharmaceutical Companies

Le società farmaceutiche Janssen del gruppo Johnson & Johnson sono impegnate a creare un mondo senza malattie. Trasformare la vita delle persone trovando metodi nuovi e migliori di prevenire, intercettare, trattare e curare le malattie è per noi fonte di ispirazione. Abbiamo riunito le menti migliori per studiare le scienze più promettenti. Siamo Janssen: collaboriamo con il mondo per la salute di tutti. Per ulteriori informazioni visitare http://www.janssen.com/emea. Seguire l'azienda su www.twitter.com/janssenEMEA.

Dichiarazioni a carattere previsionale

Questo comunicato stampa contiene "dichiarazioni a carattere previsionale" secondo la definizione del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 e si riferiscono all'estensione dell'autorizzazione all'immissione in commercio per EPREX® (epoetina alfa). I lettori non devono fare affidamento su queste dichiarazioni a carattere previsionale, che sono basate sulle attuali aspettative di eventi futuri. Se le ipotesi di base dovessero rivelarsi imprecise, o si dovessero concretizzare incertezze o rischi noti o sconosciuti, i risultati effettivi potrebbero differire materialmente dalle aspettative e dalle previsioni di Janssen-Cilag International NV e/o di Johnson & Johnson. Rischi e incertezze includono, ma non a titolo esaustivo: difficoltà e incertezze inerenti alla ricerca e sviluppo sul prodotto, compresa l'incertezza del successo clinico e del conseguimento delle approvazioni di legge; incertezza del successo commerciale; difficoltà e ritardi di produzione; concorrenza, compresi progressi tecnologici, nuovi prodotti e brevetti ottenuti dalla concorrenza; le difficoltà di registrazione brevetti; l'efficacia del prodotto o problemi di sicurezza con conseguente richiamo del prodotto o azione di vigilanza; cambiamenti nei modelli di comportamento e di spesa o difficoltà finanziarie degli acquirenti di prodotti e servizi per cure sanitarie; modifiche alle leggi e ai regolamenti in materia, comprese le riforme sanitarie globali; e tendenze verso il contenimento dei costi sanitari. Un ulteriore elenco e la descrizione di questi rischi, incertezze e altri fattori sono riportati nella relazione annuale di Johnson & Johnson su modulo 10-K per l'anno fiscale terminato il 1 gennaio 2017, incluse le sezioni "Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements" (Nota cautelativa sule dichiarazioni a carattere previsionale) e "Item 1A. Risk Factors" (Punto 1A. Fattori di rischio), e i documenti successivamente depositati dalla società presso la Securities and Exchange Commission. Le copie di questi documenti sono disponibili online agli indirizzi www.sec.gov e www.jnj.com o possono essere richieste a Johnson & Johnson. Nessuna delle società farmaceutiche Janssen o Johnson & Johnson si impegna ad aggiornare alcuna dichiarazione previsionale, a seguito di nuove informazioni oppure di eventi o sviluppi futuri.

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Riferimenti

1. Fenaux P, Santini V, Aloe Spiriti MA, et al. Randomised, double-blind, placebo-controlled, multicenter study evaluating epoetin alfa versus placebo in anemic patients with IPSS Low-Int1 risk MDS. Haematologica. 2016;101(Suppl.1):71 (abstract P248).

2. MDS Foundation. Understanding myelodysplastic syndromes (MDS). Consultabile al link: http://www.mds-foundation.org/what-is-mds/ Ultimo accesso: marzo 2017.

3. Cancer Research UK. Myelodysplastic syndromes (MDS). Consultabile al link: http://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/cancers-in-general/cancer-questions/myelodysplastic-syndromes-mds Ultimo accesso: marzo 2017.

4. Fenaux P, Haase D, Sanz GF, et al. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2014;25(Suppl.3):iii57–iii69.

5. Shenoy N, Vallumsetla N, Rachmilewitz E, Verma A, Ginzburg Y. Impact of iron overload and potential benefit from chelation in low risk myelodysplastic syndrome. Blood. 2014;124:873-81.

6. Electronic Medicines Compendium. Eprex® 10,000 IU/ml solution for injection in pre-filled syringe, updated 1 July 2016. Consultabile al link: https://www.medicines.org.uk/emc/medicine/29446 Ultimo accesso: marzo 2017.

7. European Commission. Authorisation procedures - the mutual recognition procedure. Consultabile al link: https://ec.europa.eu/health/authorisation-procedures-mutual-recognition_en Last accessed March 2017.

8. European Commission. Commission Regulation (EC) No 1234/2008 of 24 November 2008 concerning the examination of variations to the terms of marketing authorisations for medicinal products for human use and veterinary medicinal products. Official journal of the European Union. 2013;C223/3. Consultabile al link: http://ec.europa.eu/health//sites/health/files/files/eudralex/vol-1/c_2013_223/c_2013_2804_en.pdf Last accessed March 2017.

Marzo 2017

PHEM/EPR/0317/0001

Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

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