Knopp Biosciences annonce une subvention du NIH destinée au développement de nouveaux traitements de l'épilepsie néonatale

PITTSBURGH--()--Knopp Biosciences LLC a annoncé aujourd’hui que le Blueprint Neurotherapeutics Network du National Institutes of Health a octroyé une subvention à la compagnie dans le cadre du programme Small Business Innovation Research (SBIR), afin de faire avancer de nouveaux traitements de l’épilepsie.

Les termes de la subvention garantissent des fonds d’assistance directe d’une valeur de 2,5 millions de dollars selon les étapes atteintes.

La subvention favorisera le développement préclinique et clinique de médicaments candidats à base de petite molécule de Knopp, destinés à une cible pharmaceutique anti-épileptique validée et connue sous le nom de Kv7.2. Knopp a l’intention, dans un premier temps, de développer des activateurs nouveaux Kv7 pour l'épilepsie néonatale, appelée encéphalopathie épileptique, associée à une rare mutation dans le gène KCNQ2. Ces mutations causent une épilepsie grave et une sévère déficience développementale chez les nourrissons et les enfants pour lesquels les médicaments classiques antiépileptiques ne sont ni suffisants ni efficaces.

Steven Dworetzky, PhD., directeur des affaires scientifiques chez Knopp et chercheur principal du projet financé par Blueprint, est un chercheur de longue date du Kv7. Son équipe fut la première à cloner le gène Kv7.2, lorsqu'il était encore à son dernier poste chez Bristol-Myers Squibb Co. Docteur Dworetzky a déclaré : « Cette subvention représente non seulement un soutien direct considérable mais permet aussi l’accès à des collaborateurs exceptionnels au sein du « Blueprint Neurotherapeutics Network », qui sont engagés dans la découverte de traitements modificateurs de la maladie afin de s’attaquer aux causes sous-jacentes de l’épilepsie. Nous remarquons déjà que notre collaboration pourra accélérer notre transition vers des études sur des sujets humains dans le cadre des indications délicates, y compris l’encéphalopathie KCNQ2 et les syndromes d’épilepsie généralisés résistants au traitement. »

À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC

Basée à Pittsburgh en Pennsylvanie (États-Unis), Knopp Biosciences est une société spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments qui se consacre à la fourniture de traitements révolutionnaires de maladies inflammatoires et neurologiques pour répondre aux besoins médicaux largement insatisfaits chez des populations de patients clairement définies. Notre petite molécule à l'étape clinique, le dexpramipexole, passe aux essais cliniques de Phase 2 pour les syndromes hyperéosinophiliques et Phase 2 pour l'asthme éosinophilique. Notre plateforme préclinique est consacrée aux traitements par petite molécule pour lutter contre une pathologie cérébrale dévastatrice chez les nourrissons, l'encéphalopathie épileptique, causée par une mutation rare du gène KCNQ2. Pour plus d'informations, veuillez visiterwww.knoppbio.com.

La subvention de la recherche Kv7 de Knopp est enregistrée sous la référence U44NS093160 au National Institute of Neurological Disorders and Stroke du National Institutes of Health (NIH). Le contenu de cette annonce relève entièrement de la responsabilité de Knopp et ne représente pas nécessairement les opinions du NIH.

Le présent communiqué contient des « énoncés prospectifs », y compris des déclarations qui peuvent porter sur les plans de Knopp concernant ses démarches réglementaires et ses programmes de développement clinique pour le dexpramipexole. Tous les énoncés prospectifs s'appuient sur les hypothèses et les attentes actuelles de la direction et impliquent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs importants, qui comprennent spécifiquement des incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de développement de produits, à la disponibilité de financements pour soutenir la poursuite des recherches et des études, à la disponibilité avérée ou potentielle d'autres thérapies ou traitements éventuels, à la disponibilité de dispositifs de protection des brevets pour les découvertes et à la disponibilité d'alliances stratégiques, ainsi que d'autres facteurs qui pourraient entraîner une différence entre les résultats réels atteints par Knopp et ses attentes. Il n'est donc pas garanti que le dexpramipexole sera effectivement développé ou fabriqué ou que les résultats finaux d'études cliniques soutiendront les approbations des autorités de réglementation qui sont requises pour commercialiser les produits. Knopp n'assume aucune obligation de mise à jour ou de révision de ces énoncés prospectifs, que cela fasse suite à de nouvelles informations, à des événements futurs ou autres.

Le portefeuille de projets de Knopp se compose de produits médicamenteux expérimentaux qui n'ont pas été approuvés par la Food and Drug Administration américaine. Ces produits expérimentaux font toujours l'objet d'études cliniques pour vérifier leur innocuité et efficacité.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Knopp Biosciences LLC
Tom Petzinger, +1-412-488-1776
tom@knoppbio.com

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