La FDA autorise l'entrée en développement clinique d'UCART123, le candidat médicament CAR-T allogénique « sur étagère » de Cellectis ciblant des tumeurs hématologiques (LAM et LpDC)

Pour la première fois aux Etats-Unis, un produit allogénique fondé sur des cellules CAR-T ingéniérées sera testé dans des essais cliniques de Phase 1

NEW YORK--()--Regulatory News:

Cellectis (Paris:ALCLS) (NASDAQ:CLLS) (Alternext: ALCLS; Nasdaq: CLLS), société biopharmaceutique spécialisée dans le développement d'immunothérapies fondées sur des cellules CAR-T ingénierées (UCART), a reçu l'autorisation de l’U.S. Food and Drug Administration (FDA) de procéder à des essais cliniques de Phase 1 pour UCART123, un produit candidat exclusivement détenu par Cellectis, ingénieré grâce à la technologie d’édition du génome TALEN®, ciblant la leucémie aiguë myeloblastique (LAM) et la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC). Il s’agit de la première autorisation octroyée aux Etats-Unis pour un produit allogénique, "sur étagère" fondé sur des cellules CAR-T issues de l’édition de gènes. Cellectis a l’intention d’initier ces essais de Phase 1 au cours du premier semestre 2017.

UCART123 est un médicament expérimental fondé sur des cellules T ingéniérées ciblant l’antigène CD123, exprimé à la surface des cellules tumorales dans des pathologies telles que la leucémie aiguë myéloblastique (LAM) et la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC). L’étude clinique pour la leucémie aiguë myéloblastique (LAM) sera menée, au Weill Medical College de l’Université de Cornell, par le Docteur Gail J. Roboz, Investigateur Principal, Directrice du programme clinique et recherche translationnelle sur les leucémies et Professeur de médecine. L’étude clinique de UCART123 ciblant la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC) sera menée au MD Anderson Cancer Center de l’Université du Texas par le Professeur Naveen Pemmaraju et le Professeur Hagop Kantarjian, Directeur du département traitant les leucémies.

La leucémie aiguë myéloblastique (LAM) est due à la prolifération incontrôlée de cellules immatures tumorales s’accumulant dans la moelle osseuse et parfois dans le sang. La moelle osseuse de ce fait n’est plus en mesure d’assurer la production de cellules sanguines normales. Cette insuffisance médullaire ainsi que la prolifération incontrôlée des blastes leucémiques sont fatales en l’absence de traitement. Aux Etats-Unis, on estime à 19 950 le nombre de nouveaux cas de LAM par an et 10 430 décès liés à cette maladie chaque année.

Les leucémies à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC) sont des tumeurs hématologiques malignes rares et agressives, dérivant des précurseurs plasmacytoïdes de cellules dendritiques. Il s’agit d’une maladie de la moelle osseuse qui touche souvent la peau et les ganglions lymphatiques.

« Cette autorisation de la FDA à procéder aux études cliniques pour UCART123 - le premier candidat médicament CAR-T allogénique « sur étagère » autorisé à entrer en phase clinique aux États-Unis - est une étape majeure non seulement pour Cellectis, mais aussi pour la communauté médicale, l'industrie pharmaceutique et des biotechnologies, » a déclaré le Dr Loan Hoang-Sayag, Directrice médicale de Cellectis. « Les produits candidats allogéniques UCART de Cellectis ont le potentiel de changer la donne en matière de disponibilité et de coût, ce qui est essentiel à l’accessibilité de ces thérapies pour les patients à l’échelle mondiale. »

« Après l'approbation unanime de nos deux protocoles de Phase 1 par les membres du Comité Consultatif sur l’ADN Recombinant (RAC) des National Institutes of Health (NIH) en décembre 2016, cette autorisation de la FDA marque une nouvelle étape réglementaire déterminante pour l'entrée d'UCART123 en développement clinique, au bénéfice des patients, » a ajouté Stéphan Reynier, Chief Regulatory and Compliance Officer de Cellectis.

Les informations sur les études cliniques en cours sont disponibles sur des sites publics dédiés tels que :
www.clinicaltrials.gov aux U.S.A.
www.clinicaltrialsregister.eu en Europe

À propos de Cellectis

Cellectis est une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement d’immunothérapies fondées sur les cellules CAR-T ingénierées (UCART). Sa mission est de développer une nouvelle génération de traitement contre le cancer, grâce aux cellules T ingénierées. Cellectis capitalise sur ses 17 ans d'expertise en ingénierie des génomes - s’appuyant sur ses outils phares les TALEN® et les méganucléases, et sur la technologie pionnière d’électroporation PulseAgile – afin de créer une nouvelle génération d’immunothérapies. L’immunothérapie adoptive anti-cancer développée par Cellectis est fondée sur des cellules T allogéniques exprimant un récepteur antigénique chimérique (CAR). Les technologies CAR sont conçues pour cibler des antigènes à la surface des cellules cancéreuses. Grâce à ses technologies pionnières d'ingénierie des génomes appliquées aux sciences de la vie, le groupe Cellectis a pour objectif de créer des produits innovants dans de multiples domaines ciblant plusieurs marchés. Cellectis est cotée sur le marché Alternext (code : ALCLS) ainsi que sur le Nasdaq (code : CLLS). Pour en savoir plus, visitez notre site internet : www.cellectis.com

Talking about gene editing? We do it.
TALEN® est une marque déposée, propriété du Groupe Cellectis.

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Release Summary

FDA Grants Cellectis IND Approval to Proceed with the Clinical Development of UCART123, the First Gene Edited Off-the-Shelf CAR T-Cell Product Candidate developed in the U.S.

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