Pharnext schließt Patientenrekrutierung für die internationale Phase-III-Zulassungsstudie zu PXT3003 zur Behandlung von Morbus Charcot-Marie-Tooth Typ 1A ab

PARIS--()--Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR00111911287 - ALPHA), ein französisches Biopharma-Unternehmen, das ein fortgeschrittenes Portfolio von Medikamenten zur Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass es die Patientenrekrutierung für seine internationale Phase-III-Zulassungsstudie PLEO-CMT zu PXT3003, dem führenden Pharnext Produkt PLEODRUG©, zur Behandlung von Morbus Charcot-Marie-Tooth Typ 1A (CMT1A) abgeschlossen hat.

PLEO-CMT ist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte, einem adaptiven Design folgende Phase-III-Doppelblind-Zulassungsstudie, die im Dezember 2015 eingeleitet wurde. Im Rahmen dieser Studie wurden 323 Patienten mit leichtem bis mittelschwerem CMT1A an 30 Prüfstellen in Europa, den Vereinigten Staaten und Kanada rekrutiert. Die Patienten wurden randomisiert, um über einen Zeitraum von 15 Monaten entweder Placebo oder eine von zwei PXT3003 Dosierungen zu erhalten. Der primäre Endpunkt dieser klinischen Studie ist die Veränderung gemäß ONLS-Scoringsystem (Overall Neuropathy Limitation ONLS) nach 12- und 15-monatiger Behandlungsdauer, um die Verbesserung der Beeinträchtigung der Patienten bei Gaben von PXT3003 zu bewerten. Die Ergebnisse der PLEO-CMT-Studie werden voraussichtlich in der zweiten Jahreshälfte 2018 vorliegen. Die Patienten werden angehalten, die Behandlung mit PXT3003 im Rahmen einer 9-monatigen Anschlussstudie weiterzuführen. PXT3003, das mithilfe der FuE-Plattform PLEOTHERAPY© von Pharnext entwickelt wurde, ist eine neuartige, oral verabreichte, niedrigdosierte Dosiskombination von (RS)-Baclofen, Naltrexonhydrochlorid und D-Sorbitol.

Die vorangehende explorative Phase-II-Studie zu PXT3003 konnte die Sicherheit und Verträglichkeit sowie über die Stabilisierung der Erkrankung hinausgehende Verbesserungen bei CMT1A-Patienten, wie in dem Orphanet Journal of Rare Diseases (http://www.ojrd.com/content/9/1/199) veröffentlicht, belegen.

Zitate:

„Der Abschluss der Patientenrekrutierung für unsere Phase-III-Zulassungsstudie zu PXT3003 repräsentiert einen bedeutenden Meilenstein und unterstreicht die Stärke unseres klinischen Betriebs und unserer Führungsteams sowie die Unterstützung unserer zahlreichen klinischen Prüfstellen, unserer engagierten klinischen Prüfärzte und der Patientengemeinschaft”, so Dr. René Goedkoop, Chief Medical Officer von Pharnext.

Dr. Daniel Cohen, Mitbegründer und CEO von Pharnext, erklärte: „Diese klinische Studie ist in hohem Maße signifikant für Patienten, die an CMT1A leiden, bei denen gegenwärtig lediglich eine unterstützende Behandlung zur Verfügung steht. Unsere PLEODRUG© Plattform stellt für Patienten, die an dieser verheerenden Krankheit leiden, eine große Hoffnung dar.”

Prof. Dr. Michael W. Sereda, Professor für Neurologie am Max-Planck-Institut in Göttingen, erläuterte: „PXT3003 hat sein Potenzial im Rahmen früherer klinischer und präklinischer Studien unter Beweis gestellt und die von Pharnext bis heute veröffentlichten Ergebnisse positionieren PXT3003 als einen herausragenden und sicheren Medikamentenkandidaten für Patienten mit CMT1A. Diese Phase-III-Studie könnte uns unserem Ziel näherbringen, unsere Patienten dabei zu unterstützen, eine wirksame Behandlung zu finden, die in der Lage ist, den progressiven Verlauf der Erkrankung zu beeinflussen.”

Allison Moore, Gründer und CEO der Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) ergänzte: „Wir sind äußerst erfreut über die Möglichkeit, einen Beitrag zu dieser bahnbrechenden Forschungsarbeit durch die Suche US-amerikanischer klinischer Prüfstellen und die Unterstützung der Patientenrekrutierung für diese Phase-III-Zulassungsstudie zu PXT3003 leisten zu können. Unsere HNF-Ressourcen, wie die Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN), die Online CMT Inspire Community oder das in jüngster Vergangenheit eingeleitete CMT Connect Programm waren von ausschlaggebender Bedeutung. Wir sind überzeugt, dass unsere Zusammenarbeit mit Pharnext einen wichtigen Beitrag zur Bereitstellung dringend erforderlicher Therapieoptionen für Patienten mit CMT1A leisten kann, und wir freuen uns auf die gemeinsame Arbeit in den kommenden Jahren.”

Über CMT1A
Morbus Charcot-Marie-Tooth (CMT) umfasst eine heterogene Gruppe von hereditären, progredienten, chronischen peripheren Neuropathien. CMT Typ 1A (CMT1A), die häufigste Form von CMT, ist eine seltene Krankheit, von der in Europa und den USA mindestens 125.000 Menschen betroffen sind. Die CMT1A verursachende Genmutation ist eine Duplikation des Gens PMP 22, das ein peripheres Myelinprotein codiert. Die übermäßige Exprimierung dieses Gens verursacht die Schädigung der schützenden Myelinschicht der Nerven, was die Leitfähigkeit und damit die Nervenfunktion beeinträchtigt. Bedingt durch die Schädigung der peripheren Nerven leiden die Patienten an fortschreitender Muskelatrophie in Armen und Beinen und damit verbundenen Problemen beim Gehen, Laufen und Gleichgewicht halten sowie an einer abnormalen Handfunktion. Mindestens 5 Prozent der Patienten mit CMT1A sind letzten Endes auf einen Rollstuhl angewiesen. Hinzu kommen unter Umständen leichte bis mittelschwere sensorische Störungen. Die ersten Symptome zeigen sich gewöhnlich im Jugendalter und verschlimmern sich im Lauf der Jahre.

Gegenwärtig sind keine Arzneimittel zur Heilung oder Linderung der Symptome zugelassen und die Behandlung beschränkt sich auf unterstützende Versorgung mit Einlagen, Beinschienen, Krankengymnastik, Ergotherapie oder chirurgische Eingriffe.

Über die PLEO-CMT Studie
PLEO-CMT ist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte, dreiarmige Phase-III-Doppelblind-Zulassungsstudie, die im Dezember 2015 eingeleitet wurde. Im Rahmen dieser Studie wurden 323 Patienten mit leichtem bis mittelschwerem CMT1A an 30 Prüfstellen in Europa, den Vereinigten Staaten und Kanada rekrutiert. Die Diagnose von CMT1A wurde durch den Nachweis einer PMP22-Genduplikation bestätigt. Über einen Zeitraum von 15 Monaten wird Pharnext in Parallelgruppen die Wirksamkeit und Sicherheit von zwei oral verabreichten Dosismengen von PXT3003 im Vergleich zu Placebo überprüfen. Die Wirksamkeit wird anhand eines primären Endpunkts beurteilt: Veränderung gemäß ONLS-Scoringsystem nach 12- und 15-monatiger Behandlungsdauer, um die Verbesserung der Beeinträchtigung der Patienten bei Gaben von PXT3003 zu bewerten. Zusätzliche sekundäre Ergebnismessungen werden bewertet, einschließlich funktioneller und elektrophysiologischer Endpunkte. Eine neunmonatige Follow-up-Studie ist im Anschluss geplant, in deren Verlauf alle Patienten, die die ersten 15 Monate der Studie abgeschlossen haben, die aktive PXT3003 Dosis einnehmen werden.

Weitere Informationen über die klinische Studie PLEO-CMT finden sie auf folgender Website:
US-amerikanische NIH ClinicalTrials.gov Website unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02579759

Über Pharnext
Pharnext ist ein auf die fortgeschrittene klinische Entwicklung ausgerichtetes Biopharma-Unternehmen, das von renommierten Wissenschaftlern und Unternehmern gegründet wurde, darunter Professor Daniel Cohen, ein Pionier auf dem Gebiet der modernen Genomik. Pharnext konzentriert sich auf neurodegenerative Erkrankungen und verfügt über zwei führende Produktkandidaten in der klinischen Entwicklung: PXT3003 wird derzeit in einer internationalen Phase-III-Studie zu Morbus Charcot-Marie-Tooth (hereditäre motorisch-sensible Neuropathie) Typ 1A geprüft und genießt die Vorteile des Orphan-Drug-Status in Europa und den USA. PXT864 lieferte positive Phase-II-Ergebnisse bei Alzheimer-Erkrankungen. Pharnext ist Vorreiter eines neuen Paradigmas in der Arzneimittelforschung: PLEOTHERAPIE ©. Das Unternehmen ermittelt und entwickelt synergistische Kombinationen von neu positionierten, niedrigdosierten Arzneimitteln. Diese „Pleo-Medikamente“ („PLEODRUG©“) bieten mehrere wichtige Vorteile: Wirksamkeit, Sicherheit und geistiges Eigentum, darunter mehrere bereits erteilte Patente. Das Unternehmen wird von einem internationalen Team erstklassiger Wissenschaftler unterstützt.

Pharnext ist an der Euronext-Börse in Paris auf dem Alternext-Markt notiert (ISIN-Code: FR00111911287).

Weitere Information erhalten Sie unter www.pharnext.com

PLEODRUG© und PLEOTHERAPY© sind eingetragene Marken von Pharnext

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